PTC-124

PTC-124

Egyre közelebbinek tűnik a gyógyulás esélye
A Fight SMA szervezet oldalán megjelent egy értékelés az SMA elleni harc jelenlegi állásáról. Az értékelés rendkívül pozitív, bizakodóhangvételű. Beszámol róla, hogy az Amerikai Nemzeti Neurológiai Intézet (NIDS) szerint a hatszáz genetikai rendellenesség közül, amelyet nyilvántartanak, értékelésük szerint az SMA áll a legközelebb ahhoz, hogy gyógyíthatóvá váljék. Mindezt a betegség genetikai okainak egyre mélyebb megismerésére alapozzák. Ez nem csak az SMA betegek számára jóhír, hanem számos egyéb genetikai betegségben szenvedő számára is. Az SMA megértése ugyanis a gének működési mechanizmusainak mélyebb megismerését jelenti. Legalább 40 olyan betegséget tartanak nyilván az ALS-től a DMD-n, a parkinson kóron át az Alcheimer kórig, amelyek profitálhatnak az SMA kutatásokból. Mindemellett jelentős munka folyik az amerikai kongresszusban is. Eric Cantor virginiai szenátor előkészített egy javaslatot az SMA kutatások felgyorsitása érdekében "SMA Treatment Acceleration Act" néven és komoly munka folyik döntéshozók pozitív befolyásolása érdekében is. Az elmúlt héten megrendezésre került Fight SMA konferencia keretében több mint 65 szenátusi irodát látogattak meg és találkoztak szenátorokkal, hogy a javaslat mellett érveljenek, ami jelentősen növelte az ügy támogatottságát. Bár még rendkívül nagy munka van hátra a gyógyíthatóság megteremtéséig, az események felgyorsulni látszanak, és ez jó hír minden SMA-ban érintett számá. 2007-04-26 Az Fight SMA kiterjeszti a gyógyszerkutatási együttműködését a PTC-vel.
Az amerikai Fight SMA szervezet és a PTC Therapeutics bejelentette, hogy együttműködési megállapodást kötöttek új hatóanyagok fejlesztésére és tesztelésére az SMA ellen. A hír az Fight SMA oldalán olvasható: A PTC egy igen ígéretes genetikai betegségek elleni hatóanyaggal rendelkezik (PTC-124), amellyel a már klinikai teszteket is elvégeztek más genetikai betegséggel kapcsolatosan (CF). A hatóanyag az SMA ellenében is felhasználhatónak tűnik, de eddig ezzel a vonatkozással nem foglalkoztak. A hír jelentősségét az adja, hogy mostantól az SMA kapcsán is komolyabb vizsgálatokba kezdenek egy hatásosnak tűnő és előre haladottan tesztelt hatóanyaggal.