Három év munkát követően a a Families of SMA közzé tette az CARNIVAL klinikai teszt első eredményeit. Emlékeztetőül, a teszt Valproát sav és Carnitine kombinációjának hatását vizsgálta II-es és III-as típusú, 2-8 éves SMA beteg gyerekeken. A teszt hatóanyag biztonságosságát, és potenciális hatásosságát viszgálta. Hat különböző helyszínen, több mint harminc szakember és kilencvennégy gyerek vett részt a klinikai próbán. A teszt során az eredményeket a módosított Hammersmith mozgásfunkció skálán mérték.Az eredmények alapján van olyan betegcsoport akiknél kimutatható volt a valproát sav-karnitin hatóanyag együttes hatásossága, de az is kiderült, hogy a hatóanyag nem mindenkinél hatásos.
A teszt első fél évében véletlenszerűen kiválasztott gyerekek hatóanyagot vagy placebót (hatóanyag nélküli látszat gyógyszert) kaptak, a második félévben pedig mindenki a hatóanyagot kapta. Az első félévben, azoknak a gyerekeknek az átlagos mozgásképesség változása, akik hatóanyagot kaptak, nem különbözött értékelhető mértékben azoktól, akik placebót kaptak.Elemezve ugyanakkor az eredményeket, azonosítottak egy beteg csoportot, akiknél nagy valószínűséggel kimutatható a mozgás funkció értékelhető javulása. Az ebbe a csoportba tartozó gyerekek fiatalok (2-3 évesek voltak a teszt indulásakor), kis testsúlyúak, és a teljes egy éves periódus során a hatóanyagot kapták.
Más szóval, nem minden beteg esetén hatásos a kezelés, de vannak akiknél igen. Még az említett beteg csoportban is csak a többségnél volt hatásos a kezelés, nem mindenkinél, ami arra utal, hogy léteznek további, most még ismeretlen faktorok, amelyek a kezelés hatásosságát befolyásolják. Mindenesetre a teszt arra utal, hogy azoknál a gyerekeknél, akik még fiatalok (2-3 éves) és nincsenek elhízva, egy hosszabb szedési periódus esetén van esély a javulásra. A magas testzsír százalék egyértelműen negatívan befolyásolta az eredményeket, ami azért is nagyon lényeges, mert a készítmény is hajlamosít a hízásra.
A teszt első fél évében véletlenszerűen kiválasztott gyerekek hatóanyagot vagy placebót (hatóanyag nélküli látszat gyógyszert) kaptak, a második félévben pedig mindenki a hatóanyagot kapta. Az első félévben, azoknak a gyerekeknek az átlagos mozgásképesség változása, akik hatóanyagot kaptak, nem különbözött értékelhető mértékben azoktól, akik placebót kaptak.Elemezve ugyanakkor az eredményeket, azonosítottak egy beteg csoportot, akiknél nagy valószínűséggel kimutatható a mozgás funkció értékelhető javulása. Az ebbe a csoportba tartozó gyerekek fiatalok (2-3 évesek voltak a teszt indulásakor), kis testsúlyúak, és a teljes egy éves periódus során a hatóanyagot kapták.
Más szóval, nem minden beteg esetén hatásos a kezelés, de vannak akiknél igen. Még az említett beteg csoportban is csak a többségnél volt hatásos a kezelés, nem mindenkinél, ami arra utal, hogy léteznek további, most még ismeretlen faktorok, amelyek a kezelés hatásosságát befolyásolják. Mindenesetre a teszt arra utal, hogy azoknál a gyerekeknél, akik még fiatalok (2-3 éves) és nincsenek elhízva, egy hosszabb szedési periódus esetén van esély a javulásra. A magas testzsír százalék egyértelműen negatívan befolyásolta az eredményeket, ami azért is nagyon lényeges, mert a készítmény is hajlamosít a hízásra.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése