ASO kutatási eredmények
Az oligonukleotidok olyan rövid DNS láncok, amelyek képesek a DNS átírás - közvetve a fehérje szintézis - szabályozásának a folyamatába beavatkozni, és ezáltal azt befolyásolni.Az amerikai Cold Spring Harbor laboratórium kutatói szisztematikus kiválasztás segítségével azonosítottak az SMN2 génen két illesztés gátló területet (ISS), amelyek a gén normális működése esetén a 7. exon illesztését gátolják. Egyet a 6. és egyet a 7. intron területén. Úgy gondolták, hogy ezeknet az illesztés gátló területeknek a blokkolása megfelelő ASO molekulákkal, jelentősen megnövelheti az SMN2 gén által termelt SMN fehérje mennyiségét.Ennek vizsgálatához először kiszelektáltak 31 potenciálisan használható ASO molekulát, majd ezek közül kiválasztották a két legígéretesebbet, amelyeket az SMA betegség vizsgálatára kialakított egereken teszteltek. A vizsgálat eredménye szerint mind a két ASO molekula jelentősen növelte a teljes hosszúságú SMN termelés mértékét. Mindez igazolja, hogy az ASO molekulák alkalmasak lehetnek az SMA kezelésben való alkalmazásra.
Forrás: PubMed
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése