Oligonukleotid.

Ismét oligonukleotid eredmény (ODN)
Darlise DiMatteoa, Stephanie Callahana és Eric B. Kmiec a Delaware-i Egyetem kutatói kimutatták, hogy egy szálú oligonukleotidok (ODN) képesek egyszerű mutációval küzdő géneket funkcionálisan helyreállítani. A legutóbbi kísérletben a kutatók SMN2 specifikus ODN--eket használtak a funkció helyreállításra. Az SMN2 gén az SMN1 géntől egy nukleotiddal tér el - C helyett T szerepel - az ODN ennek a korrigálását kísérelte meg SMA 1-es típusú betegből származó sejtkulturán. A kísérlet eredményeként az SMN mRNS és az SMN fehérje mennyiségének a növekedését tapasztalták.A következő lépés a megközelítés SMA kezelésben való felhasználásához, olyan módszerek keresése, amelyek segítségével a javítást végző molekulák eljuttathatók a mozgató ideg sejtekhez, ezt pedig a terápia állat kísérletekben való ellenőrzése követheti.

Forrás: ScienceDirect