Tropos.

Mivel újév új remények egy kis pozitívumot is szeretnék megosztani veletek pár lelkes anyuka és egy szakember segítségével sikerült egy kis rész eredményt elérni, ami biztató lehet a számunkra.

Egy klinikától azt a Hírt kaptuk a Trophossal kapcsolatban, hogy január végén, február elején lesz egy köztes eredmény hirdetés. Annak az eredményétől függ, hogy folytatják-e a kutatást vagy nem az eredmény nem lesz publikus, de ha ismét felhívjuk őket, akkor elmondják Az orvost kérdeztük, hogy mégis mit gondol. azt mondta, hogy valószínűleg folytatják, de konkrétumot csak februárban mondhat,

A másik jó HÍR az Amerikai Pfizer intézet is szóba álltak velünk és felvették velünk a kapcsolatot.

Őket tavasszal kell keresni, ha szerencsénk, lesz, komolyan vesznek bennünket.

Asi. Feri.

RG3039

Repligen bejelentette, hogy licenc megállapodást kötött a Pfizer gyógyszeripari vállalat a Spinal izomsorvadásban

RG3039, egy kis molekula gyógyszer jelölt klinikai fejlesztés SMA, valamint tartalék vegyületeket és lehetővé tevő technológiákra.

Repligen vezérigazgatója Walter C. Herlihy, Ph. D. úgy véljük, ez az együttműködés a Pfizer, a világ egyik vezető gyógyszeripari vállalatával elősegíti a gyógyszer mielőbbi kifejlesztését és piacra jutását.

Igény, van egy gyorsított kezelési megoldásokra a ritka betegségeknél, mint a spinális izomsorvadás, mondta Jose Carlos Gutierrez-Ramos, alelnöke, a Pfizer Biotherapeutics K + F "

Repligen 1 fázis vizsgálatban értékelték RG3039 egészséges önkénteseknél, ami előrevetíti fog bekövetkezni 2013 első negyed évében  Repligen is nyújt bizonyos technológia transzferszolgáltatások Pfizer, aki majd teljes körű felelősséget vállal az SMA programban, ideértve magatartás a regisztrációs vizsgálatok során szükséges a termékjóváhagyásra. Repligen előzőleg már részesült USA Orphan Drug és a Fast Track jelölései RG3039 kezelésére SMA, valamint a ritka betegségek gyógyszerei minősítést az EU-ban.

/Mit kell tudni erről a RG3039 kísérleti gyógyszerről, Ez már túl van az első kísérleti fázison, 40-egészséges emberen már ki próbálták és jó eredményeket produkált,.Úgy látszik most jött el az idő,hogy bevonjanak egy nagyobb gyógyszer gyártott  aki tovább viszi a kísérleteket,de a legfontosabb az anyagi támogatás is. Ez jó hír, a molekulát fejlesztő cég nemcsak, hogy pénzhez jut a klinikai vizsgálatokhoz, de megállapodást is köt a későbbi terjesztésről. Ez mindenképpen biztató lépés! /

http://www.snl.com/irweblinkx/file.aspx?IID=4325751&FID=15744784

SMN-helyettesítés.

SMN helyettesítés stratégia

Azzout professzor és kollégái kifejlesztettek egy vírus alapú eljárást, amelynek célja az volt, hogy vírusokkal visznek be SMN1 gén-t SMA-ban szenvedő egerekbe. Kettő csoportot állítottak fel:

1.kontroll (nem kapott vírusos kezelést)

2. vírussal kezelt csoport.

Mindkettő csoportban SMA-ban szenvedő egerek vettek részt.

A kezelt csoport esetében a vírusokat a véráramba jutatták. A vírussal kezelt egerek életideje jelentősen emelkedett kontroll csoporthoz képest. Kontroll állatok csupán 13 napig éltek túl a születést követően, viszont a vírussal kezelt állatok akár 200 napig is életben maradtak.

A kutató csoport célja, hogy pre-klinikai fázisban is kipróbálják az eljárást.

                         

http://sitran.dept.shef.ac.uk/smnreplacement.html