Biocag SMA-izomsorvadás?

 

Az orosz Biocad gyógyszergyártó elmondta, hogy befejezte új gyógyszerének fejlesztési szakaszát, amelyet a gerinc izom atrófiájának (SMA) kezelésére terveztek - írja a The Pharma Letter helyi tudósítója.

Ez az első ilyen típusú gyógyszer Oroszországban. ANB-4 néven ismert, és a vállalat 2018 eleje óta dolgozik a fejlesztésén. A gyógyszer korábban már bizonyította hatékonyságát az SMA-val rendelkező állatokban, és a vállalat klinikai és preklinikai vizsgálatait már most végzi. a rövid távú.

Mint a Biocad hivatalos szóvivője a Forbes Russia magazinnak adott interjúban elmondta, a gyógyszer preklinikai vizsgálata már megkezdődött, miközben feladatuk a gyógyszer optimális dózisának tisztázása és lehetséges toxicitásának vizsgálata volt.

A vállalat a gyógyszer preklinikai vizsgálatainak befejezését tervezi ebben az évben, ezt követően kezdődnek meg a klinikai vizsgálatok.

Ezeknek a vizsgálatoknak a többségét 1-es típusú SMA-val rendelkező gyermekeken végzik, amely a betegség legsúlyosabb formája. Ezeknek a gyermekeknek a fele nem él 10 hónapnál tovább, további 25% pedig 13,6 hónap előtt hal meg. Az 1-es típusú SMA-ban szenvedő betegek aránya körülbelül 60%. A tervek szerint 6 hónaposnál fiatalabb gyermekeket vonnak be a klinikai vizsgálatokba.

"Vírusvektor segítségével az SMN1 gént hozzáadjuk azokhoz a sejtekhez, ahol korábban károsodott, ezáltal sok évig megmentve a sejteket a haláltól és megakadályozva az SMA kialakulását" - magyarázza Dmitry Madera, az ANB-4 Biocad fejlesztőcsoportjának vezetője.

A Biocad gyógyszer olcsóbb, mint a meglévő terápiák

A vállalat azt jósolja, hogy új gyógyszere olcsóbb lesz, mint a meglévő analógok, de nem nevezi meg hozzávetőleges árát.

Kevés gyógyszer áll rendelkezésre az SMA kezelésére a piacon. Az első a Spinraza (nusinersen) volt az amerikai Biogen cégtől (Nasdaq: BIIB). A gyógyszeres kezelés első évének költsége körülbelül 45 millió rubel (579 000 USD), míg a második évben és az azt követő években 20 millió rubel.

Időközben egy másik gyógyszer a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a Novartis cégtől (NOVN: VX). A gyógyszer nemrégiben jelent meg a piacon, és már számos országban engedélyezték, ára 2,125 millió dollár volt. Ez a legdrágább gyógyszer a világon, amely ára miatt bekerült a Guinness-rekordok könyvébe. Egyetlen alkalmazás elegendő.

Van még egy svájci Roche gyógyszergyártó óriás, az Evrisdi (risdiplam) nevű gyógyszer is. Csak Spinraza és Evrisdi van bejegyezve Oroszországban.

A Biocad kapcsán a vállalat nem adott tájékoztatást gyógyszerének tervezett bevezetéséről.

A forgalombahozatali jóváhagyás elérési útja

Elemzők szerint a gyógyszermolekulák létrehozásától a piacon történő regisztrációig terjedő teljes út általában öt-tíz évet vesz igénybe, és bármely szakaszban megszakítható: a preklinikai fejlődésben és vizsgálatokban részt vevő összes anyagnak csak 2% -a regisztrálódik drogok. A többi nem elég hatékony, vagy túl súlyos mellékhatásokat okoz.

Ebben az esetben a regisztrációs folyamat gyorsított séma szerint hajtható végre, és a betegség súlyosságát és a betegpopulációt figyelembe véve etikai okokból a klinikai vizsgálat első szakasza kombinálható a másodikkal, amely a gyógyszer piacra kerülésének folyamatát is felgyorsítja.

Risdiplan Spinraza ?

 

                                                                                                     

Az Európai Bizottság (EB) kiadta az engedélyt a Risdiplamra

 Ez  az első orális kezelés az SMA betegek számára.

A Risdiplam 5q SMA kezelésére javallott 2 hónapos és idősebb betegeknél, akiknek 1., 2. vagy 3. típusú SMA klinikai diagnózisa van, vagy akiknek egy-négy SMN2 kópiája van.

A risdiplam egy orálisan beadott, centralizált és perifériás eloszlású kis molekula, amely modulálja a túlélő motoros neuron 2 (SMN2) premessenger RNS splicingjét

Az EMA gyorsított ütemterv alapján felülvizsgálta a risdiplamra vonatkozó marketing kérelmet, hogy a betegek gyorsabban hozzáférhessenek a gyógyszerhez.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala tavaly augusztusban jóváhagyta a risdiplamot felnőttek és legalább 2 hónapos gyermekek SMA-val.

 

Akkor nézzük a nagy valóságot és a hatásfokát.

 

Nálunk több beteg bekerült a kísérleti fázisba, többen vannak, akik most is szedik.

Az eredmények azok nagyon változok a legtöbbjük  féléves szedés után se tapasztaltak semmi pozitív hatást.

Ezek között van gyermek középkorú meg felnőt is 

De találkoztam olyan esettel is amikor 8-hónapos szedés után még az állapota is romlott vagyis veszített az erejéből.

Ez van amikor a gyógyszergyáratok kiadnak egy eredményt és az nem találkozik a valóssággal.

Ami a laborba működik és leírják az az életbe embereken már nem ugyan az mutatják.

Azzal a szöveggel etetik a betegeket hamár megállítja a sorvadást az is nagy eredmény

Sok ágyba fekvő magatehetetlen SMA- beteg semmire nem megy vele csak kitolják a szenvedését.

Most nézzük  árát ami infóm szerint itt nálunk 105-millió 740-ezer Ft  lesz egy éves kezelés. Ez 340-ezer Dollár.

Az ár alapján ezek se szeretnének lemaradni a Spinraza  árától.

De akkor lássuk  a konkurenciát és a Spinraza hatásfokát

Az eredmények ennél sem valami csodálatosak, de erre már kezdenek rájönni és módosítani szeretnék az adagolását.

Főleg felnőtteknél nagyon gyenge a hatása és rövid ideig tart ezért is szeretnének változtatni.

Az Amerikai Egyesült Államokban 2016 decemberében jóváhagyott Spinraza-t  ajánlott kezelésenként 12 mg-os dózisban adják minden beteg számára, függetlenül a betegség típusától és korosztályától. 

A Biogen most a terápia biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja nagyobb dózisok mellett.

A B részben a Biogen célja annak demonstrálása, hogy a magasabb dózisok javítják a betegek kimenetelét, a motoros képességek CHOP INTEND skálájával mérve. 

A vizsgálat ezen részében az infantilis vagy később kialakuló SMA-val rendelkező egyének két 50 mg-os dózist kapnak 14 napos intervallummal, majd 28 mg fenntartó dózist kapnak körülbelül egy, két és hat hónapon belül.

 

Hát ez most a nagy puszta valóság és igazság sajnos rá kell jönni itt nagy részben nem gyógyításról szol az egész, hanem a gyógyszergyáratok pénz kaszálásáról

Lásd 700-Millió Ft génterápia, amivel nem is nagyon érdemes foglalkozni mivel nincs esélye annak, hogy a világ legdrágább kezelését a biztositok támogassák. De lehet ezt a milliomosok számára fejlesztették ki mivel ők ezt megtudják fizetni.

Spinraza

 

 Miután nem találtak biztonsági aggályokat Spinraza  (nusinersen) nagyobb dózisainak vizsgálatát végzi minden életkorú, gerincvelő izom atrófiában (SMA) szenvedő ember
körében ,

Az Egyesült Államokban jelenleg két helyszín toboroz , méghozzá a kaliforniai Stanford Kórház és Klinikák, valamint a chicagói Ann és Robert H. Lurie Gyermekkórház, további négy beiratkozás várható március végéig. 

Ezek a helyszínek a Colorado Gyermekkórház, a bostoni Gyermekkórház, a Texas Egyetem Délnyugati Orvosi Központja és a St. Jude Gyermekkutató Kórház, Tennessee-ben.

Emellett toborzásra kerül sor Kolumbiában, Észtországban, Lettországban, Írországban, Magyarországon, Spanyolországban és Tajvanon. 

A Biogen , a vizsgálat szponzora várhatóan mintegy 152 beteget fog beíratni 26 ország 60 helyszínére.

Bár az SMN2 általában az SMN rövidebb és instabilabb változatát állítja elő, az SMA-ban ez általában nincs hatással, életképes terápiás célponttá téve.

Az Amerikai Egyesült Államokban 2016 decemberében jóváhagyott Spinraza-t  ajánlott kezelésenként 12 mg-os dózisban adják minden beteg számára, függetlenül a betegség típusától és korosztályától. 

A Biogen most a terápia biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja nagyobb dózisok mellett.

A B részben a Biogen célja annak demonstrálása, hogy a magasabb dózisok javítják a betegek kimenetelét, a motoros képességek CHOP INTEND skálájával mérve. 

A vizsgálat ezen részében az infantilis vagy később kialakuló SMA-val rendelkező egyének két 50 mg-os dózist kapnak 14 napos intervallummal, majd 28 mg fenntartó dózist kapnak körülbelül egy, két és hat hónapon belül.

 

 

https://smanewstoday.com/news-posts/2021/01/06/higher-dose-spinraza-trial-now-enrolling-part-b-after-no-safety-issues-found-in-part-a/