2019. április 24., szerda

SMA Zolgensma




AveXis " génterápia, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) a spinális izomatrófia (SMA) jóváhagyást felé halad, amikor a második beteg halálát is jelentették.
 Az egyik beteg a légzési elégtelenségben halt meg, és egy vizsgálat megállapította, hogy nem kapcsolódik a génterápiához. 
Ezt követően a cégek arról számoltak be, hogy egy másik vizsgálatban egy másik halál is történt, ez a 6 hónapos, 1-es típusú SMA-s beteg Európában.
„Az előzetes megállapítások azt mutatják, hogy ez súlyos légúti fertőzés összefüggésében következett be, amelyet egy tüneti SMA 1. típusú páciens neurológiai szövődményei követnek, és valószínűleg összefüggésben állt a kutató kezelésével” - mondta Eric Althoff, a Novartis szóvivője.„
Megtörtént a boncolás, és az eredmények függőben vannak.
Ha többet tudnak, további frissítéseket fognak nyújtani.”
Decemberben az Élelmiszerügyi és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) elfogadta az AveXis Biologics Licenszeladását (BLA) a Zolgensma számára, amelynek célpontja 2019 májusában volt.
Április 19-én azonban a vállalat azt mondta, hogy vizsgálatot folytat arról, hogy egy különálló európai kísérletben a második halál a génterápiával kapcsolatos-e 
A múlt héten bemutatták az 1. típusú SMA-val rendelkező 22 csecsemő közbenső adatait az Orlando-i Izmos Dystrophia Egyesület találkozóján.
 A vállalatok tájékoztatták a szabályozó hatóságokat és a klinikai vizsgálatot végző kutatókat.
Reuters jelentése szerint a Novartis jelezte, hogy a Zolgensma árát a biztosítókkal folytatott tárgyalások során állapítják meg, de úgy véli, hogy a kezelés költséghatékony lenne így a kezelést 1.5- és 5 millió dollár között szeretné  be árazni.


Ha jól látom, a Novartis mindenképpen be szeretne kerülni a Guinness rekordok könyvébe és szeretné megszerezni a világon legdrágább kezelést.
Azt hiszem ezek után ezzel a génterápiával már nem érdemes foglalkozni mivel ezt nem a betegek részére lesz kifejlesztve.
A biztosítok kizárt dolog hogy kifizessék ezt a 1.5-5 Millió Dollárt
Nézd a Spinraza 750-ezer Dolláros árát, azt is csak pár beteg kapja korlátozott számba.
De hogy ezt is meddig azt még ők sem tudják,  így az is bent van a pakliba, hogy ennél is egyszerűen azt mondják bocsi ennyi volt és elfogyott a keret erre a gyógyszerre.