Benzamide M344

Benzamide M344

Benzamide M344 - új hiszton deacetiláz gátló hatóanyag, ami növeli az SMN fehérje szintjét
Az SMA betegség okozója az SMN1 gén hibája. Ennek következtében ez a gén nem képes SMN fehérje elõállítására, amire a szervezetnek (és különösen a nagymotoros idegsejteknek) elengedhetetlen szüksége van. Az SMA betegekben ugyanakkor megtalálható az SMN1 gén egy második példánya: az SMN2. Ez képes az SMN szintetizálására, azonban csak kis mennyiségben, mert egy hiba következtében a fehérje elõállítását az esetek 70-90%-ában elrontja. Így a betegek szervezetében az SMN szintje túlságosan alacsony.Bár az SMN2 sem hibátlan, az a tény, hogy, bár kis mennyiségben, de a hiba ellenére is képes elõállítani a szükséges fehérjét, a betegség gyógyítását célzó erõfeszítések központi szereplõjévé teszi. Az SMN2 hibátlan mûködése vissza állítható a Htra2-ß1 splicing (szeletelõ) faktor termelésének a megnövelésével (ez emberekben egyenlõre nem megoldható), valamint olyan külsõ faktorok segítségével mint a hiszton deacetilázt (HDAC) gátló hatóanyagok./A hiszton deacetiláz lecsökkenti a DNS transzkripció és így a fehérje termelés mértékét azáltal, hogy nem teszi lehetõvé a transzkripciós faktorok kötõdését. A transzkripciós faktor olyan molekula amely hozzákötõdik a DNS-hez a megfelelõ ponton, és beindítja a DNS transzkripciót (átírást)./Egy tanulmány megmutatja, hogy az újfajta benzamide M344 hatóanyag (egy HDAC gátló), megnöveli az SMN2 fehérje termelését a vizsgált SMA sejtkultúrákban. Ennek a hatóanyagnak a hatására képzõdött az eddigi laboratóriumi kísérletekben tapasztalt legnagyobb SMN szint. A hatóanyag mellékhatásait vizsgálva káros hatást (mérgezést) csak rendkívül nagy dózisban történõ adagolás esetén találtak.Összegezve a Benzamide M344 a sejtkultúrákon végzett kísérletek alapján egy rendkívül ígéretes új hatóanyagnak tûnik az SMA betegség gyógyítására. Forrás: http://www.newsrx.com/library/topics/Spinal-Muscular-Atrophy/48857.html