Össejt eszköz az SMA tanulmányozására

Őssejt eszköz az SMA tanulmányozására.

Wisconsin-Madison egyetem kutatói egy új módszert dolgoztak ki IPS őssejteksegítségével az SMA betegség tanulmányozásának a megkönnyítésére. A Clive Svendsen professzor és kollégái által kidolgozott technika lehetővé teszi idegsejtek létrehozását SMA betegekből származó bőrsejtekből. Ez mind a betegség előrehaladásának a tanulmányozását, mind az új hatóanyagok hatásainak az ellenőrzését jelentősen megkönnyíti.
Az őssejtek olyan általános sejtek a szervezetben, amelyek képesek bármilyen speciális sejtté alakulni, például izom, bőr, ideg vagy bármilyen egyéb sejtté. Normális körülmények között a specializálódott sejtek nem képesek többé más fajta sejtté alakulni. Az elmúlt években a kutatók jelentős előrelépéseket tettek a sejtek újraprogramozásában. Ma már lehetséges rávenni bőrsejteket, hogy olyan korai állapotba kerüljenek, amely hasonlatos az embriók korai őssejtjeihez. Ezek a sejtek már nem rendelkeznek bőr specifikus funkciókkal, ezért az ilyen sejteket indukált pluripotens (gerjesztett többfunkciós) őssejtnek nevezik (IPS).
A kutatás során sikerült elérni, hogy ezek az IPS sejtek mozgató idegsejtekké alakuljanak. Az SMA betegekből mesterségesen előállított mozgató idegsejtekkel kapcsolatban azt tapasztalták, hogy idővel ugyanúgy pusztulni kezdtek, ahogy az, az SMA betegekben, a valóságban is megtörténik. Egészséges személyből származó sejtekből előállított idegsejtek esetén ez a pusztulás nem következett be, a sejtek hosszabb távon is egészségesek maradtak.
Az így előállított SMA beteg idegsejtek nagyszerű eszközt jelentenek a kutatók számára annak tanulmányozásához, hogy pontosan mi is romlik el ezekben a sejtekben. Hogyan fejlődik ki a betegség, pontosan mi történik a sejtben. Emellett ezek a sejtek kiváló alapot jelentenek az esetleges készítmények hatásainak az elemzésére is. Olyan platformok alakíthatók ki, ahol készítmények ezrei próbálhatók ki, és egyértelműen láthatóvá válik, hogy melyik készítmény menyiben változtat az idegsejt állapotának romlásán. Ez jelentősen felgyorsítja a készítményekkel kapcsolatos kutatásokat. A későbbiekben elképzelhető, hogy így előállított idegsejtek a betegek gyógyításában is szerepet kapnak.

Forrás: Muscular Dystrophy Campaign