Génterápia.

2014-október-2 Dallas.   AveXis Inc., bejelentette, hogy az Amerikai Food and Drug Administration (FDA) megadta az engedélyt a scAAV9 gyógyszer jelöltre a SMA-izomsorvadásba.

Itt olvashatsz a kísérletekről: http://asi-sma.blogspot.hu/2014/04/scaav9-cbsmn-gen.html

                                                          http://avexisinc.com/latest-news/

RO6885247

Svájci gyógyszeripari vállalat Hoffmann-La Roche bejelentette, hogy rövidesen meg kezdi az első fázisú  RO6885247 kódnevű SMA-betegségre kifejlesztett gyógyszer kísérleteit

Ez az a gyógyszer, amit idáig RG7800 nak neveztek és ezt a PTC-vel közösen fejlesztettek ki.A kísérletbe 2-év és 55-év közöttiek vesznek részt.

A kísérletek Hollandia Svájc és Egyesül Királyságba lesznek.

   

http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02240355