Egy terápia az SMA-ért

Az SMA egy ritka izombetegség, ami elsõsorban gyereknél fordul elõ.
Elõször csillan fel egy csekély remény, hogy az SMA kezelhetõ. Sokan idõközben a saját szakállukra valproinsav-terápiába kezdtek, azt remélve, hogy a betegség lefutása lassítható, sõt hogy javulást érjenek el állapotukban. Minden ilyen kísérlet természetszerûen rosszul és nagyon különbözõ módon dokumentált. Az SMA betegség lefolyása nagyon különbözõ. Épp ezért az egyes eseti javulásokból csak nagyon nehezen lehet egy általános gyógyszer hatóanyagát elõállítani, amit gyógyszerként engedélyeztethetünk.
Ezért feltétlenül szükségünk vagy egy tudományos vezetéssel zajló klinikai kísérletre!
A Német Izombetegségek Társaság (DGM)a legnagyobb és legrégebbi önsegélyezõ szervezet az izombetegségek terén. A DGM-en belül az érintettek, és a szülõk megalakították saját kezdeményezésbõl egy szövetséget az SMA-val kapcsolatos kutatásokért, kezelésekért. Az egyesület célja, hogy pénzügyi támogatást nyújtson a SMA-terápia fejlesztésére, egy országos adományozáson, gyûjtésen keresztül.
Ez most sikerült, ugyanis az Egyetemi Klinikák megnyerték egy klinikai kísérlet lehetõségét a Valproinsavval. Ez 2005 elején Thomas Voit professzor vezetésével Essenben, és Brunhilde Wirth vezetésével Kölnben az SMA I típusú beteg gyerekekkel elkezdõdött. A kísérlet ca. 500.000 dollárba kerül, amit valószínûleg kizárólag saját forrásból kell finanszíroz
Inge Schwersenz