A deCODE gyógyszeripari vállalat az FSMA szervezet támogatásával, több mint hét éve dolgozik egy teljesen új SMA ellenes hatóanyag létrehozásán. A kutatás során jelentős számú potenciális hatóanyagot állítottak elő, és vizsgáltak laboratóriumi, és állat kísérletek során, annak érdekében, hogy megtalálják a leghatékonyabb készítményt. A kutatások ezen fázisa a közelmúltban lezárult. Sikerült azonosítani egy olyan új molekulát, ami alkalmas lehet az SMA gyógyítására, és, ami elég hatásosnak tűnik ahhoz, hogy érdemes megkezdeni a klinikai vizsgálatokat.
A következő lépés az új, kísérleti hatóanyag bejelentése az amerikai élelmiszer és gyógyszer engedélyező hivatalnál, és amennyiben ez sikeres, és a készítmény biztonságossága igazolást nyer, megkezdődhetnek a klinikai próbák.
Ez az első kifejezetten az SMA kezelésére kifejlesztett hatóanyag, ami elérte ezt a fázist. Az FSMA szervezet erre a kutatásra eddig több mint tíz millió dollárt fordított a befolyt adományokból, és a kutatás következő fázisa - a biztonságosság ellenőrzése -, ami várhatóan közel egy évig fog tartani, előre láthatólag további közel két és fél millió dollártámogatást fog igényelni. Ezt követheti a klinikai tesztek első, még mindig elsősorban a biztonságosság ellenőrzését célzó fázisa.
A kutatás során azonosított hatóanyag képes növelni az SMN2 gén aktivitását, és így megnöveli a teljes hosszúságú SMN fehérje mennyiségét. A készítmény mind laboratóriumi sejttenyészetekben, mind az alkalmazott állat modellekben hatásosnak bizonyult, és hatékonyan képes átjutni a vér-agy gáton (BBR) így nagy mennyiségben képes elérni a gerinc mozgató idegsejtjeit.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése