2017. május 12., péntek

EMA


AZ EURÓPAI GYÓGYSZERÜGYNÖKSÉG SAJTÓKÖZLEMÉNYE
21/04/2017
Első gyógyszer a gerincvelői eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) kezelésére
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottsága (CHMP) jóváhagyásra javasolta az úgynevezett gyorsított értékelési eljárásban vizsgált ’Spinraza’ nevű ’ritka betegség kezelését célzó’ gyógyszert.
Az EMA jóváhagyásra javasolta a Spinraza-t az Európai Unióban az SMA betegségben szenvedő betegek gyógyítására, ami egy ritka, gyakran végzetes kimenetelű, izomgyengeséggel és a mozgáskészség fokozatos elvesztésével járó genetikai betegség. A Spinraza egy a gerincvelőt körülvevő folyadékba 4 havonta beadandó injekció, ezért a beadást csak gerincfolyadék minatvételben (lumbálásban) jártas egészségügyi szakember végezheti el.
Jelenleg az Európai Unióban nincs jóváhagyott terápia az SMA kezelésére. A betegek csak kiegészítő jellegű kezelésekben részesülhetnek, melyek segíti őket és családtagjaikat a betegség tüneteivel való megbirkózásban. Éppen ezért az SMA betegek számára a gyógyszer jóváhagyása kulcsfontosságú lenne.
Az SMA egy örökletes genetikai betegség, mely a mozgató idegek működését befolyásolja. Ezen betegségben szenvedők nem rendelkeznek elegendő ún. SMN fehérjével, mely elengedhetetlen a mozgató idegek normális működéséhez és fennmaradásához. Ezen fehérje hiányában a mozgató idegsejtek sérülnek, és végül elhalnak. Ez az izmok passzivitását eredményezi és izomgyengeséghez, izomsorvadáshoz vezet.
Az SMN fehérjét két gén, az SMN1 és SMN2 típusú gén termeli. A legtöbb SMA beteg csupán SMN2 típusú génnel rendelkezik, amely önmagában nem termel megfelelő mennyiségű fehérjét. A Spinraza egy olyan gyógyszer, mely az SMN2 típusú gént megfelelő mennyiségű fehérje termelésére készteti és ez által a mozgatóidegek túlélési esélyét növeli.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottságának (CHMP) javaslata egy befejezett és számos jelenleg is folyamatban lévő különböző típusú és stádiumú SMA betegeken végzett gyógyszerkipróbálás eredményein alapul.
Az EMA szerint a kipróbálások során tapasztalt kisebb-nagyobb hatások megfelelő klinikai jelentőséggel bírnak ahhoz képest, hogy a gyógyszer nélkül a betegeknél idővel a motoros funkciók jelentős csökkenése tapasztalható. (Például az egyik ilyen kipróbálásban e betegséggel diagnosztizált, de még semmilyen tünettel nem rendelkező csecsemők kaptak Spinraza injekciót, akik ezt követően a normál fejlődésnek megfelelő mozgásfejlődési stádiumokat érték el.)
Tekintettel arra, hogy a Spinraza-val kezelt betegek hosszú távú nyomon követésére még nem volt lehetőség, nem lehet még tudni, hogy a Spinraza jótékony hatásai hosszú távon fennmaradnak-e vagy csak bizonyos SMA betegek gyógyítására lesz-e alkalmas. Mindezen vonatkozásokban idővel több információ lesz elérhető. (Például az SMA enyhébb formái tekintetében rendelkezésre álló adatok mennyisége igen korlátozott, de ennek ellenére a Spinraza pozitív hatása e betegek esetében is feltételezhető, mert a hatásmechanizmus megegyezik az SMA súlyosabb formáiban szenvedő betegeknél tapasztaltakkal.) E feltételezések megerősítése céljából a Spinraza jóvhagyását követően további adatgyűjtés szükséges.
A Spinraza 2012-ben az EMA-tól az ún. „a ritka betegségek kezelésére szolgáló egyedi gyógyszer”minősítését kapott, amely azt is jelenti, hogy a forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet az EMA gyorsított eljárásban vizsgálta annak érdekében, hogy segítse az olyan gyógyszerhez való hozzáférést, amelyre eddig még kielégítetlen egészségügyi szükséglet áll fenn.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottságának (CHMP) 2017 áprilisában elfogadott véleménye egy köztes lépcső a betegek Spinraza-hoz való hozzáférésében, mely megküldésre került az Európai Bizottságnak az Európai forgalomba hozatali engedély megadása céljából.

Amint engedélyezik a Spinraza forgalomba hozatalát, a gyógyszer áráról és a kapcsolódó költségtérítésről az uniós tagállamoknak maguknak kell majd dönteniük a gyógyszer potenciális szerepének/hasznának figyelembevételével, az egyes országok egészségbiztosítási rendszerének tükrében.

2017. április 25., kedd

A REMÉNY RABJAI.


Hát akkor most jön a nagy várakozás. Előbb utóbb csak kiderül, itt Európába-mibe fog kerülni a Spinraza gyógyszer.
Nagy reményeket ne fűzzünk hozzá itt se lesz sokkal olcsóbb, mint kint Amerikába.
És ha még pár gyermek szerencsével járna is, hogy hozzájut, gondolj, bele valakinek el kell játszani a halál vagy az élet angyalát és döntenie kell, ki kapjon és ki nem
A napokba olvastam kis-hazánkba pénztakarékosság miatt bizonyos rákgyógyszeres kezeléseket sem végeznek el gyerekeken.
Nekem valahogyan az egész Spinraza nem kerek mivel látványosan kihagyták az 2-és 3- csoportba esőket, hogy miért
még nem jöttem rá teljesen, de van pár ötletem.
Mire gondolok? Félő, hogy a Spinraza nem lesz olyan hatásos, mint amit elvárnak tőle.
Ez rövidesen kiderül, mert több gyermek túl van a kezelésen most már csak a látványos
gyógyulást szeretnénk látni nem csak azt, hogy életbe tartották és átsorolták a SMA-2 csoportba a beteg gyerekeket, mert. az nagyon kevés.
Ezért is pár biztosító bejelentette csak az kaphat a következőkben támogatást, akinél gyógyulás látható.
De ez a horribilis Spiraza ár még másrészről is vissza fog ütni mivel a konkurencia is figyeli a fejleményeket.
Gondoljunk bele ha ök. is úgy döntenek, felgyorsítják a kutatásokat és szeretnének egy szeletet a tortából és
az árakat ök. is hasonlóan szabják meg.
Konkurencia emlékeztek az EU-adott 5-millió Eurót az SMA-kutatásra.
 A TROPOS nyerte meg és kifejlesztette a TRO19622 kísérleti gyógyszert
Közben a Roche is próbálkozott, a RG7800 gyógyszerrel, de valahogyan nem jutottak előbbre és egy egyszerű húzással felvásárolták
és bekebelezték az egész TROPOST gyógyszerestül mindenestül az óta is nagy hallgatás.
 Így megy, ez az üzleti életbe addig ugrál, a kis hal még a cápa fel nem falja.
De akkor most még is miben bízhatunk?
Az én szerény véleményem szerint, ha véletlenül rátalálnak egy olyan molekulára, ami visszaállítsa a rendes fehérje termelést.
Mire is gondolok, mint Pl. a NEDD8, amit legutóbb fedeztek fel a Harvard Stem Cell Institute  kutatói http://www.cell.com/cell-reports/abstract/S2211-1247(17)30072-4
Igaz ök. is nagyon meglepődtek az eredmények láttán, és ha jól tudom már benyújtották a szabadalmat a kezeléshez. 
Ráadásul ez a NEDD8 már egy létező molekula, és ha jól látom kapható és még az ára is elfogadható.
Most már csak az kellene hogy végigvigyék a kísérleteket mondjuk gyorsított eljárásba és nem évekre elhúzva mind amit idáig tapasztaltunk más intézetektől.
Mivel a Biogen sok beteg számára kikapcsolta a fényt az alagút végén és elvette még a gyógyulás esélyét is ezért is kutatunk tovább
és talán valaki megint felgyújtja a fényt
Lehet egy NEDD8 vagy hasonló.

A remény hal meg utoljára vagy mi előbb.

2017. április 21., péntek

Spinraza engegély.



2017-  Április 21-én a  Spinraza gyógyszer (CHMP ) pozitív véleményt fogadott el,és javasolta a forgalomba hozatali engedély megadását a gyógyszer Spinraza, kezelésére szánt 5q spinális izomsorvadás (SMA).
Spinraza elérhető lesz, mint egy 2,4 mg / ml injekció.
 A hatóanyag a Spinraza van nusinersen, egy antiszensz oligonukleotid ( ATC kód : N07), hogy lehet, hogy a SMN2 génnel a megfelelő szintű teljes hosszúságú SMN fehérje, ezáltal javítva a neuronok túlélését.
Az előnye, hogy  megváttoztassa a motoros fejlődést és ez által javul az izomműködés,
 A leggyakoribb mellékhatások kapcsolódnak az adminisztráció keresztül lumbalpunctiót.
A teljes jelzés is: „Spinraza javallt kezelésére 5q spinális izomsorvadás.” Azt javasoljuk, hogy Spinraza csak akkor kezdhető meg jártas orvos irányítása spinális izomsorvadás.
Részletes ajánlásokat tartalmaz a készítmény alkalmazásával kapcsolatban ismertetjük az előíráshoz (alkalmazási előírás), amely megjelenik az európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) és elérhető valamennyi hivatalos uniós nyelv után forgalomba hozatali engedélyt megadták az Európai Bizottság által.



2017. április 19., szerda

NEDD8 aktiváló



A  Harvard Stem Cell Institute   kutatók azonosítottak egy vegyület, amely visszaállítja a SMN motoros neuron proteint, amelynek hiánya társul  spinális izomatrófia (SMA).

Egy NEDD8-aktiváló enzim inhibitor növeli SMN és túlélését ALS és SMA MNs
 A gyógyszerek hatását, amely korrigálja SMN2 splicing korlátozódik SMA és nem ALS
A mechanizmus mögöttes szelektív motoneuron (MN) a halál továbbra is nélkülözhetetlen kérdés a MN betegség területén.
 A MN betegség spinális izomatrófia (SMA) tulajdonítható, hogy csökkent szintű a mindenütt jelen levő fehérje SMN. Itt, azt jelentették, hogy az SMN szint nagyon változatosak MNs belül egyetlen genetikai háttér és hogy ez a heterogenitás látható nemcsak SMA MNs hanem MNs származó kontrollok és az izomsorvadásos laterális szklerózis (ALS) szenvedő betegek. Továbbá, sejtek kis SMN hajlamosabbak a sejthalálra.
Ezek az eredmények emelni a fontos klinikai jár, hogy néhány SMN növelő terápiás hatásosak lehetnek a MN betegségek mellett SMA. Támogató e, azt találtuk, hogy a növekvő SMN valamennyi MN populációk alkalmazásával NEDD8-aktiváló enzim inhibitor elősegíti túlélését egyaránt SMA és ALS-eredetű MNs. Összességében munkánk bizonyítja, hogy vizsgálata emberi idegsejteket az egysejtű szinten kiderülhet, alternatív stratégiákat kell tárni a degeneratív megbetegedések kezelésére.




                                     http://www.cell.com/cell-reports/abstract/S2211-1247(17)30072-4


                             




2017. április 12., szerda

Spiraza engedélyeztetése.


Ha minden igaz Április 21-én tárgyalják a Spinraza engedélyezését Európában.
A nagy kérdés még ezek után is az Ár, ami itt Európába sem elhanyagolható!
Mivel kint Amerikába is több biztosító is megtagadja a támogatását, az ár miatt..
.A hazai egészségügyet ismerve nálunk se rózsás a helyzet, hogy fogják e egyáltalán támogatni.
 A másik meg csak SMA-1 betegekkel foglalkoznak a többieknek semmi esélyűk a hozzájutáshoz a 216-millió Forint kicsit megrázó és visszatartó.
 De gondoljunk bele, ha az SMA-1 betegből sikerül SMA-2 beteget csinálni az még nem nagy előre lépés csak egy kis időnyerés a részűkre, amíg meg nem találják a megfelelő gyógymódot.
Mi lehet az?
Szerintem, ha ki tudják javítani a génhibát ezzel itt, próbálkoznak: http://asi-sma.blogspot.hu/2017/02/smnas1.html
Próbálom figyelni az idáig a Spirazával kezelteket, de nagy látványos gyógyulást még nem láttam csak kis sikereket az izomerő fejlődésükbe.
 Lehet a Biogen is tudja ezt és ezért is számit fel ilyen brutális árat és a legrövidebb idő alatt szeretne nagy hasznot beszedni,
 Ami még érdekes a betegeket is válogatják a gyógyszerhez, ami már ettől gyanús!
 Ha igazán hatásos lenne, akkor mind a három esetnél működnie kellene és a megfelelőm mennyiségű fehérjét termelne, amire az izmoknak a megfelelő működéshez szükségük van.
 De valahogyan a SMA-2 és 3 betegeget látványosan kihagyják a gyogyitásbol! Miért is lehet ez?
Azokon tudták volna leggyorsabban lemérni az eredmény.



2017. március 9., csütörtök

SMA-találkozó.



Ha nem tudtál elmenni a február 25-i SMA- tájékoztatóra.
Információk Dr. Herczegfalvi Ágnestől az SMA terápiás lehetőségeiről

Itt található videót nézd meg.


                                  https://www.youtube.com/watch?v=Ifu5en36ehA&feature=youtu.be

                                  https://www.youtube.com/watch?v=HkGutXyLh90&feature=youtu.be

                                  

2017. február 27., hétfő

SMN_AS1


A kutatók felfedeztek egy új kezelést a gerincvelői izomsorvadásban (SMA)
Fontos, hogy a megközelítés is növeli a hatékonyságát splice-módosítás gyógyszer, amely úgy működik, mint a nemrégiben elfogadott SMA kezelés Spinraza (nusinersen) .
A kutatók felfedezték, hogy a kifejezetten  SMN-AS1 - hosszú,  molekula nem kódoló RNS - növelte az átírás az SMN2 gén be, így több SMN fehérje áll rendelkezésre.
A kutatók a Johns Hopkins University School of Medicine és a Harvard Egyetem megállapították, hogy a molekula SMN-AS1 együtt dolgozik egy másik tényező, hogy megakadályozzák a SMN gén átírva - azaz, hogy megakadályozza, hogy az mRNS képződését.
SMN-AS1 kiderült, hogy különösen gyakori neuronok mind az agyban és a gerincvelőben, és amikor a kutatócsoport degradálódott az a tényező, mindkét mRNS-szintek a teljes hosszúságú SMN2 nőtt