2017. június 21., szerda

Spinraza engedély.



Aki nincs az SMA Egyesületi csoportban annak fontos infó!
 Buday Krisztina  SMA egyesületi csoport vezetőjének sikerült személyesen beszélnie a Biogen ügyvezetőjével a Spinraza ügybe.
Rengeteg dologról beszéltek, mert nekik semmilyen gyakorlati kérdésben nincsen tapasztalatuk.
Herczegfalvi Dr.nővel is megbeszélték, hogy el lehet kezdeni az egyedi engedélyek beadását! 
Mivel sok orvosnak fogalma sincs erről a Spiranza gyógyszerről ezért azt javaslom itt lent megtalálod a Spinraza leírását ezt töltsd le és nyomtasd, ki ezzel állj a dokid elé.
Én, ahogyan olvastam nem egy agyműtét beadása szerintem ezt sok intézetbe el tudják végezni.
De csak akkor, ha valaki nem kezd el fontoskodni és akadályokat felállítani.
Sajnos ez az orvosi társadalomba is egy bevett szokás, de a cél előtt ne bukj fel.
 

2017. június 17., szombat

Spinraza Ár.



Kezd tisztulni a kép a Biogén bejelentette az Európai Spinraza Árakat, ami így néz ki 270-ezer Euró 3-injekciós kezelés az első évbe egy betegre.
A következő évben ez az összeg kevesebb lesz Ár országonként változhat.
Napokba olvastam szeretnék tudni hány SMA-érintett lehet?
 Úgy gondoltam segítek nekik egy kicsit mivel az én számításom szerint naponta 38-SMA gyermek  születik ezzel a betegséggel vagy is másfél óránként egy ilyen gyermek jön a világra a földön.
Mivel az orvosi statisztika azt mutatja minden 10-ezredik gyerek SMA-érintett.
Ez már elég alany lenne a kutatás megtérülésére, ha mindenkit ember számba vennének.
 Az elmaradt ország gyerekeire és betegeire gondoltam mivel ők is emberek igaz sokak szemébe nem.
A SMA-2 és SMA-3 túlélőkről nem tudok adatokat, de ha azokat is beleszámítanák az is megdobná a létszámot.
Összefoglalva találnának megfelelő és elég alanyokat a gyógyszer árának megtérüléséhez.



2017. június 6., kedd

Spinraza törzskönyv.



Most kaptam az infót, hogy a Spinraza gyógyszer hazai törzskönyvezése megtörtént.
 Most már csak arra várnak, hogy kijelöljenek két centrumot ahol a kezelés folyik majd.
A gyártó cég (Biogen) ragaszkodna az egy max. két centrumhoz.
Még nem tudni, hogy alakul a finanszírozása, hogy fogadja be a TB, kell-e majd érte a betegeknek fizetnie és mennyit?
A gyógyszer ára kint Amerikába 125.000 $ per injekció, melynek összege 750.000 $ az első évben azt követő évben 375.000 $. ra csökken.
Igaz ezt az összeget a biztosító fizeti kint de csak válogatott betegeknél. 
Itt nálunk még nem tudjuk az árat, de nagy változásra itt sem lehet számolni.
A TB. meg hogyan fog hozzá állni nálunk ehhez az összeghez az meg a jövő zenéje.

2017. június 1., csütörtök

SPINRAZA engedély.



 2017 június 1 Az Európai Bizottság (EB) kiadta a forgalomba hozatali engedélyt SPINRAZA ® (nusinersre.

SPINRAZA egy antiszensz oligonukleotid (ASO), alkalmazásával Ionis Pharmaceuticals szabadalmaztatott antiszensz technológia, amelyet arra terveztek, hogy kezelésére SMA által okozott mutációk vagy deléciók a  SMN1  gén található 5q kromoszómán, amely elvezet a SMN fehérje hiány. SPINRAZA megváltoztatja a splicing  SMN2  pre-mRNS annak érdekében, hogy a termelés növelésére a teljes hosszúságú SMN fehérje. 10  ASO-k rövid szintetikus húrok nukleotidok kialakítva, hogy szelektíven kötődnek a célba RNS és szabályozzák a génexpressziót. Használata révén a technológia, SPINRAZA rendelkezik azzal a potenciállal, hogy növelje a teljes hosszúságú SMN fehérjét.





2017. május 12., péntek

EMA


AZ EURÓPAI GYÓGYSZERÜGYNÖKSÉG SAJTÓKÖZLEMÉNYE
21/04/2017
Első gyógyszer a gerincvelői eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) kezelésére
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottsága (CHMP) jóváhagyásra javasolta az úgynevezett gyorsított értékelési eljárásban vizsgált ’Spinraza’ nevű ’ritka betegség kezelését célzó’ gyógyszert.
Az EMA jóváhagyásra javasolta a Spinraza-t az Európai Unióban az SMA betegségben szenvedő betegek gyógyítására, ami egy ritka, gyakran végzetes kimenetelű, izomgyengeséggel és a mozgáskészség fokozatos elvesztésével járó genetikai betegség. A Spinraza egy a gerincvelőt körülvevő folyadékba 4 havonta beadandó injekció, ezért a beadást csak gerincfolyadék minatvételben (lumbálásban) jártas egészségügyi szakember végezheti el.
Jelenleg az Európai Unióban nincs jóváhagyott terápia az SMA kezelésére. A betegek csak kiegészítő jellegű kezelésekben részesülhetnek, melyek segíti őket és családtagjaikat a betegség tüneteivel való megbirkózásban. Éppen ezért az SMA betegek számára a gyógyszer jóváhagyása kulcsfontosságú lenne.
Az SMA egy örökletes genetikai betegség, mely a mozgató idegek működését befolyásolja. Ezen betegségben szenvedők nem rendelkeznek elegendő ún. SMN fehérjével, mely elengedhetetlen a mozgató idegek normális működéséhez és fennmaradásához. Ezen fehérje hiányában a mozgató idegsejtek sérülnek, és végül elhalnak. Ez az izmok passzivitását eredményezi és izomgyengeséghez, izomsorvadáshoz vezet.
Az SMN fehérjét két gén, az SMN1 és SMN2 típusú gén termeli. A legtöbb SMA beteg csupán SMN2 típusú génnel rendelkezik, amely önmagában nem termel megfelelő mennyiségű fehérjét. A Spinraza egy olyan gyógyszer, mely az SMN2 típusú gént megfelelő mennyiségű fehérje termelésére készteti és ez által a mozgatóidegek túlélési esélyét növeli.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottságának (CHMP) javaslata egy befejezett és számos jelenleg is folyamatban lévő különböző típusú és stádiumú SMA betegeken végzett gyógyszerkipróbálás eredményein alapul.
Az EMA szerint a kipróbálások során tapasztalt kisebb-nagyobb hatások megfelelő klinikai jelentőséggel bírnak ahhoz képest, hogy a gyógyszer nélkül a betegeknél idővel a motoros funkciók jelentős csökkenése tapasztalható. (Például az egyik ilyen kipróbálásban e betegséggel diagnosztizált, de még semmilyen tünettel nem rendelkező csecsemők kaptak Spinraza injekciót, akik ezt követően a normál fejlődésnek megfelelő mozgásfejlődési stádiumokat érték el.)
Tekintettel arra, hogy a Spinraza-val kezelt betegek hosszú távú nyomon követésére még nem volt lehetőség, nem lehet még tudni, hogy a Spinraza jótékony hatásai hosszú távon fennmaradnak-e vagy csak bizonyos SMA betegek gyógyítására lesz-e alkalmas. Mindezen vonatkozásokban idővel több információ lesz elérhető. (Például az SMA enyhébb formái tekintetében rendelkezésre álló adatok mennyisége igen korlátozott, de ennek ellenére a Spinraza pozitív hatása e betegek esetében is feltételezhető, mert a hatásmechanizmus megegyezik az SMA súlyosabb formáiban szenvedő betegeknél tapasztaltakkal.) E feltételezések megerősítése céljából a Spinraza jóvhagyását követően további adatgyűjtés szükséges.
A Spinraza 2012-ben az EMA-tól az ún. „a ritka betegségek kezelésére szolgáló egyedi gyógyszer”minősítését kapott, amely azt is jelenti, hogy a forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet az EMA gyorsított eljárásban vizsgálta annak érdekében, hogy segítse az olyan gyógyszerhez való hozzáférést, amelyre eddig még kielégítetlen egészségügyi szükséglet áll fenn.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottságának (CHMP) 2017 áprilisában elfogadott véleménye egy köztes lépcső a betegek Spinraza-hoz való hozzáférésében, mely megküldésre került az Európai Bizottságnak az Európai forgalomba hozatali engedély megadása céljából.

Amint engedélyezik a Spinraza forgalomba hozatalát, a gyógyszer áráról és a kapcsolódó költségtérítésről az uniós tagállamoknak maguknak kell majd dönteniük a gyógyszer potenciális szerepének/hasznának figyelembevételével, az egyes országok egészségbiztosítási rendszerének tükrében.

2017. április 25., kedd

A REMÉNY RABJAI.


Hát akkor most jön a nagy várakozás. Előbb utóbb csak kiderül, itt Európába-mibe fog kerülni a Spinraza gyógyszer.
Nagy reményeket ne fűzzünk hozzá itt se lesz sokkal olcsóbb, mint kint Amerikába.
És ha még pár gyermek szerencsével járna is, hogy hozzájut, gondolj, bele valakinek el kell játszani a halál vagy az élet angyalát és döntenie kell, ki kapjon és ki nem
A napokba olvastam kis-hazánkba pénztakarékosság miatt bizonyos rákgyógyszeres kezeléseket sem végeznek el gyerekeken.
Nekem valahogyan az egész Spinraza nem kerek mivel látványosan kihagyták az 2-és 3- csoportba esőket, hogy miért
még nem jöttem rá teljesen, de van pár ötletem.
Mire gondolok? Félő, hogy a Spinraza nem lesz olyan hatásos, mint amit elvárnak tőle.
Ez rövidesen kiderül, mert több gyermek túl van a kezelésen most már csak a látványos
gyógyulást szeretnénk látni nem csak azt, hogy életbe tartották és átsorolták a SMA-2 csoportba a beteg gyerekeket, mert. az nagyon kevés.
Ezért is pár biztosító bejelentette csak az kaphat a következőkben támogatást, akinél gyógyulás látható.
De ez a horribilis Spiraza ár még másrészről is vissza fog ütni mivel a konkurencia is figyeli a fejleményeket.
Gondoljunk bele ha ök. is úgy döntenek, felgyorsítják a kutatásokat és szeretnének egy szeletet a tortából és
az árakat ök. is hasonlóan szabják meg.
Konkurencia emlékeztek az EU-adott 5-millió Eurót az SMA-kutatásra.
 A TROPOS nyerte meg és kifejlesztette a TRO19622 kísérleti gyógyszert
Közben a Roche is próbálkozott, a RG7800 gyógyszerrel, de valahogyan nem jutottak előbbre és egy egyszerű húzással felvásárolták
és bekebelezték az egész TROPOST gyógyszerestül mindenestül az óta is nagy hallgatás.
 Így megy, ez az üzleti életbe addig ugrál, a kis hal még a cápa fel nem falja.
De akkor most még is miben bízhatunk?
Az én szerény véleményem szerint, ha véletlenül rátalálnak egy olyan molekulára, ami visszaállítsa a rendes fehérje termelést.
Mire is gondolok, mint Pl. a NEDD8, amit legutóbb fedeztek fel a Harvard Stem Cell Institute  kutatói http://www.cell.com/cell-reports/abstract/S2211-1247(17)30072-4
Igaz ök. is nagyon meglepődtek az eredmények láttán, és ha jól tudom már benyújtották a szabadalmat a kezeléshez. 
Ráadásul ez a NEDD8 már egy létező molekula, és ha jól látom kapható és még az ára is elfogadható.
Most már csak az kellene hogy végigvigyék a kísérleteket mondjuk gyorsított eljárásba és nem évekre elhúzva mind amit idáig tapasztaltunk más intézetektől.
Mivel a Biogen sok beteg számára kikapcsolta a fényt az alagút végén és elvette még a gyógyulás esélyét is ezért is kutatunk tovább
és talán valaki megint felgyújtja a fényt
Lehet egy NEDD8 vagy hasonló.

A remény hal meg utoljára vagy mi előbb.

2017. április 21., péntek

Spinraza engegély.



2017-  Április 21-én a  Spinraza gyógyszer (CHMP ) pozitív véleményt fogadott el,és javasolta a forgalomba hozatali engedély megadását a gyógyszer Spinraza, kezelésére szánt 5q spinális izomsorvadás (SMA).
Spinraza elérhető lesz, mint egy 2,4 mg / ml injekció.
 A hatóanyag a Spinraza van nusinersen, egy antiszensz oligonukleotid ( ATC kód : N07), hogy lehet, hogy a SMN2 génnel a megfelelő szintű teljes hosszúságú SMN fehérje, ezáltal javítva a neuronok túlélését.
Az előnye, hogy  megváttoztassa a motoros fejlődést és ez által javul az izomműködés,
 A leggyakoribb mellékhatások kapcsolódnak az adminisztráció keresztül lumbalpunctiót.
A teljes jelzés is: „Spinraza javallt kezelésére 5q spinális izomsorvadás.” Azt javasoljuk, hogy Spinraza csak akkor kezdhető meg jártas orvos irányítása spinális izomsorvadás.
Részletes ajánlásokat tartalmaz a készítmény alkalmazásával kapcsolatban ismertetjük az előíráshoz (alkalmazási előírás), amely megjelenik az európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) és elérhető valamennyi hivatalos uniós nyelv után forgalomba hozatali engedélyt megadták az Európai Bizottság által.