2020. augusztus 7., péntek

Evrysdi Risdiplan


New York, NY, 2020. augusztus 7. - Az Izomdisztrófia Szövetség (MDA) ma ünnepelte az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) döntését, amelyben jóváhagyta a rizdiplam (Evrysdi), a gerinckezelés kezelésére jóváhagyott harmadik, betegséget módosító terápiát.

Az Evrysdi az Egyesült Államokban lesz elérhető, és a Genentech, a Roche cég fogja forgalmazni.Az Evrysdi egy orális gyógyszer gyermekkori és felnőtt betegek SMA kezelésére. Betegségmódosító terápiaként az SMA genetikai kiváltó oka felszámolására szolgál, a hiányzó funkcionális túlélési motoros neuronfehérje (SMN) termelésének növelésével.

Az Evrysdi-ről

Mivel az SMA-t mutáns vagy hiányzó SMN1 gén okozza , a test nem termel elegendő SMN fehérjét. Az SMN1 gén mellett van egy SMN2 gén is, amely „tartalék” génként szolgál az SMN fehérje előállításához, bár nem teljesen működőképes. 

Az Evrysdi egy SMN2- szaporító módosító, melynek célja az SMN2 gén funkcionálisabb SMN fehérje előállításának elősegítése Az Evrysdi egy orálisan adagolható folyadék, az első gyógyszer, amelyet otthon vehettek SMA-k számára. Az Evrysdi-t naponta kell bevenni a beteg élettartama alatt.





2020. július 8., szerda

Risdiplan SMA



A SUNFISH vizsgálat 1. részének (NCT02908685) kétéves adatai és a risdiplam (Roche / Genentech) JEWELFISH (NCT03032172) vizsgálatának 12 hónapos adatai bebizonyították, hogy a kezelés 24 hónap elteltével jelentősen javítja a motoros funkciókat, valamint gyors mutatást mutat. és a túlélési motoros neuron (SMN) fehérje szintjének tartós növekedése gerincvelő izom atrófiával (SMA) szenvedőknél. 1
A 2 kutatás eredményei, amelyeket az idei Cure SMA éves konferencián mutattak be, 2020. június 8–12., Szintén nem mutattak új biztonsági jeleket, az általános nemkívánatos esemény (AE) profilja megegyezett a korábban nem kezelt betegek profiljával.
"Ezek a 24 hónapos feltáró adatok fontosak, mivel összhangban állnak azokkal az orvosi szempontból jelentős eredményekkel, amelyeket egy év elteltével láthattunk a SUNFISH tanulmány 2. részében, amelynek célja egy széles, valós SMA populáció ábrázolása." Levi Garraway, MD, PhD , a Genentech, a globális termékfejlesztés vezérigazgatója és vezetője, nyilatkozta.
A SUNFISH, egy pivotális 3. fázisú vizsgálat 2-25 éves korosztályt vizsgált 2 vagy 3 típusú SMA-val 24 hónapos időszak alatt. Maga a vizsgálat 231 beteget tartalmazott, az 1. rész adatai széles betegpopulációt foglaltak magukban, 51 betegből, kezdve az ülőképességig nem egészen a járóképességig, illetve a skoliozisban vagy ízületi törésekben.
A SUNFISH 1. részének adatainak feltáró hatékonysági elemzése a motor funkciójára összpontosítva, a Motor Function Measure (MFM) skála segítségével. Egy súlyozott elemzésben, összehasonlítva az adatokat az erőteljes természettudományi összehasonlító kohorszmal, az MFM teljes változása a kiindulási értékhez képest 24 hónapnál nagyobb volt azoknál a betegeknél, akik rizdiplam-kezelést kaptak (3,99-pontos különbség; 95% CI, 2,34–5,65; P <0,0001).
Az MFM változása mellett a kutatók megfigyelték, hogy a risdiplam kezelés 4 hét után a vér SMN fehérje szintjének medián kétszeresére emelkedését eredményezte, amely legalább 24 hónapig fennmaradt. Az eredmények megegyeztek a vizsgálat 2. részével, amely feltárta, hogy a teljes MFM-32 pontszám változása a kiindulási értékhez képest szignifikánsan magasabb volt a riszipiplammal kezelt nem ambulatorikus betegekben a placebóhoz képest (1,55-pontos különbség;P = 0,0156).
A pirexia (55%), a köhögés (35%), a hányás (33%), a felső légúti fertőzések (31%), az nasopharyngitis (24%) és az oropharyngealis fájdalom (22%) voltak a leggyakoribb mellékhatások. A tüdőgyulladás volt az egyetlen súlyos mellékhatás, amelyet 51 beteg közül 3-ban észleltek (5%). Nem voltak olyan kezeléssel kapcsolatos biztonsági megállapítások, amelyek a vizsgálatból való kilépéshez vezettek.
A Genentech, a PTC Therapeutics és az SMA Alapítvány február elején bejelentette, hogy a SUNFISH 2. része megfelel az elsődleges és a legfontosabb másodlagos végpontoknak a 2. vagy 3. típusú SMA-ban szenvedő betegek esetében . Az SMA-val felnőtt betegekkel végzett első vizsgálat azt mutatta, hogy a risdiplammal kezelt betegek javították a felülvizsgált felső végtag-modult (1,59-pontos különbség; P = .0028). 2
A JEWELFISH előzetes 12 hónapos adatai, egy olyan vizsgálat, amelyben minden SMA-típust bevontak 6 hónaptól 60 évig korábban más SMA terápiával kezelt betegekkel, az SMN fehérje átlagos növekedését kétszeresére növelték a kiindulási értékhez képest a 174 beteg közül 18-ban, akik a tanulmány.
A bevont 174 beteg közül 76-at korábban nusinersen-sel (Spinraza; Biogen), 14-et onememogén abeparvovec-vel (Zolgensma; Avexis) kezeltek. A fennmaradó 83 beteget olyan vegyületekkel kezelték, amelyeket a Genentech fejlesztett ki.
Garraway egy nyilatkozatában megemlítette, hogy a Roche / Genentech „arra is ösztönzik, hogy az SMN fehérje szintjének növekedését tapasztalják mind a SUNFISH 1. rész, mind a JEWELFISH tanulmányok során. Ezek az adatok megerősítik a rizdiplam azon potenciálját, hogy valódi változást gyakoroljon az SMA-val élő sok ember életében. "
A JEWELLFISH-ban a leggyakoribb mellékhatások a felső légúti fertőzések (13%), fejfájás (12%), láz (8%), hasmenés (8%), nazofarinitisz (7%) és émelygés (7%). A kutatók megjegyezték, hogy a gyógyszernek egy állandó biztonsági profilja van, amelyet a korábbi vizsgálatokban megfigyelték, és a droggal kapcsolatos biztonsági megállapítások miatt nem vették vissza a készítményt.
Az FDA április elején a rizdiplammal kapcsolatos szabályozási határozatot 2020. május 24. és 2020. augusztus 24. között hátráltatta , további adatok felülvizsgálata miatt. A késedelem annak következménye, hogy Roche kiegészítő adatokat nyújtott be a SUNFISH 2. részéből. 3
Tavaly egy NeurologyLive-benA kortárs csereszakasz, a neuromuszkuláris rendellenességek szakértői, különös tekintettel az SMA-ra, a risdiplam-kezelést, mint orális terápiát, és a klinikai vizsgálatok adatait addig tárgyalták. Nézze meg ezt a vitát alább.

2020. február 26., szerda

SMA Risdiplan.


A Roche magyarországi képviselője egy tájékoztatást adott ki, hogy megszületett a megállapodás a NEAK-kal:
Minden olyan SMA-1 típus kezelése elkezdődhet azonnal, akik nem részesülnek más kezelésben,
Az SMA-2 betegek nyártól juthatnak hozzá a kezeléshez. (itt is feltétel, hogy ne részesüljön más kezelésben).
A Roche (gyógyszergyártó) 3 évig finanszírozza ezt, utána a NEAK fogja.

De mi is az a Risdiplan és mit is kell tudni róla?

USA Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) elfogadta az új gyógyszer iránti kérelem (NDA) benyújtását. gerincvelő izom atrófiával (SMA) élő embereknél javasolt alkalmazandó risdiplam esetében.
Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott a kérelemnek, ami azt jelenti,
hogy az ügynökség várhatóan jelenleg a szokásos 10 hónap helyett 6 hónapon belül felülvizsgálja a kérelmet.

Az FDA várhatóan 2020. május 24-ig dönt a jóváhagyásáról.

De hogyan hat és mire?

A Risdiplam(RG7916, RO7034067) egy új, szájon át alkalmazható gyógyszer az SMA számára,
A Risdiplam úgy módosítja az SMN2gént, hogy a gén növekvő mennyiségű SMN fehérjét termel.

A 2. és 3. SMA típusú SUNFISH vizsgálat 1. részében a vérben mért kétszeres SMN-protein medián növekedését 12 hónap múlva figyelték meg.
A 2-24 év közötti nagyon széles körű betegpopuláció szerepelt a funkcionális státuszban, a gyenge, nem járóbetegektől kezdve az erős járó betegig, és változatos mértékű scoliosisban, egyiktől a súlyosig.
Huszonegy beteg kezdetben alacsonyabb dózisú risdiplamot kapott legalább 12 hétig.
A risdiplammal kezelt 30 résztvevő közül legalább egy éven át a motorfunkció mérés (MFM) kiindulási értékétől számított medián változás 3,1 ponttal javult.
A betegek 63% -a tapasztalt javulást az MFM-ben a kiindulási értéknél, három vagy annál több pont után. Ilyen javulást figyeltek meg mind a 17, mind a 12 évesnél idősebb 13 főnél. 
Azon betegeknél, akiknél a kiindulási értékhez képest bármilyen javulást észleltek, a százalékos arány 70% volt – 76% a fiatalabb korosztályban és 62% a régebbi betegeknél.
Súlyos nemkívánatos események, amelyek a risdiplamnak kitett 51 vagy annál több beteg közül kettőben vagy többen fordultak elő, émelygés (a résztvevők 4% -a), felső légúti fertőzés (4%) és hányás (4%).

2020. január 14., kedd

Risdiplan SMA



A Roche ma bejelentette, hogy globálisan jóváhagyás előtti hozzáférési / együtt érző felhasználási program révén elérhetővé teszi a risdiplamot. A program keretében a társaság risdiplamot fog biztosítani azon betegek számára, akik nem kaphatnak jóváhagyott kezelést.
Klinika kérésére a társaság költségmentesen biztosítja ezt az innovatív orális gyógyszert azoknak a támogatható betegeknek, akik orvosi vagy szabályozási okok miatt nem kezelhetők más rendelkezésre álló gyógyszerekkel.
Akárcsak a nusinersen korai hozzáférési programja esetében, a risdiplam program kezdetben az 1. gerincvelő gerincvelő atrófiájú emberek számára nyitott, életkoruktól és funkcionális állapotuktól függetlenül. A programot globálisan fogják futtatni, beleértve az Egyesült Királyságot is. A programban nincs csomagkorlátozás, és a Roche szándékában áll teljesíteni minden orvosilag indokolt kérést, amely a kezelő orvostól származik.
Amíg a hatósági jóváhagyást meg nem kapják, a risdiplam kísérleti gyógyszer marad, amelynek biztonságosságát és hatékonyságát klinikai vizsgálatok során vizsgálják. Ha ezekkel a vizsgálatokkal generált adatok elég robusztusak, a Roche szerint ki fogják terjeszteni a programot, hogy belefoglalják a 2. típusú SMA embereket is, miután benyújtották a risdiplam hatósági jóváhagyását. Mivel a rizdiplam biztonságossági és hatékonysági adatai már nagyon ígéretesek, arra számítunk, hogy a szabályozási bejelentés a következő néhány hónapban megtörténik.
El kell ismernünk, hogy Roche merész lépést tett a súlyos betegség világszerte történő felszámolása felé. Annak ellenére, hogy nem minden javaslatot építettünk be, üdvözöljük, hogy a cég a program megtervezésekor lelkesen hallgatta a beteg hangját.
Ez nagyszerű hír, amely mindenkit egy újabb lépéssel közelebb hoz a biztonságos és hatékony kezelés biztosításához mindenki számára - a TreatSMA végső törekvése.
Az alábbiakban egy hivatalos frissítés található a Roche-tól.
Miután a közelmúltban több információt kapott a Roche kutatási gyógyszer-risdiplam előzetes jóváhagyási lehetőségeiről és az együttérző felhasználásáról (PAA / CU), kérjük, adja meg az alábbiakban szereplő információkat.
Noha az elmúlt néhány évben nagyon fontos előrelépés történt az SMA-s betegek körében, elismerjük, hogy a közösségben továbbra is magas kielégítetlen orvosi szükséglet áll fenn, és az életveszélyes vagy súlyos állapotban szenvedő betegek nem férhetnek hozzá, vagy nem képesek kielégítő kielégítésre. kezelések vagy folyamatban lévő klinikai vizsgálatok.
A fennmaradó igény eredményeként örömmel értesítjük Önt, hogy a Roche globális PAA / CU programot indított a risdiplam számára azokban az országokban, ahol az alkalmazandó törvények és rendeletek lehetővé teszik az ilyen programokat, és amelyek megfelelnek az alkalmazandó vállalati politikán alapuló kritériumoknak. A PAA / CU program lehetővé teszi azoknak a betegeknek a hozzáférését, akiknek a sürgõsebb orvosi szükséglete van, és nincs más kezelési lehetõségük, kutatási terápiáinkhoz, mielõtt azok hatósági jóváhagyást kapnának.
Azokban az országokban, ahol a PAA / CU programot már végrehajtják vagy hajtják végre, a Roche jelenleg a sürgõsebb orvosi igényû betegek számára, az 1. típusú SMA-nak kínál lehetőséget a risdiplam elérésére a kezelõorvos döntése alapján. Figyelembe véve ugyanakkor, hogy más típusú SMA-val szenvedő betegek is életveszélyes helyzetekben vannak, a program kiterjesztésre kerül a 2. típusú SMA-s betegekre abban a pillanatban, amikor az egyes országokban benyújtják a risdiplamra vonatkozó szabályozási kérelmet. Ez azt jelenti, hogy az Európai Unióban részt vevő országokban a program már elérhető az 1. típusú SMA-s betegek számára, és a 2. típusú SMA-s betegekre is kiterjeszti, miután forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet (MAA) benyújtottuk az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA), amelyet jelenleg 2020 közepére terveznek.
Fontos kiemelni, hogy a vizsgálati gyógyszerek PAA / CU-nak mindig meg kell felelnie az alkalmazandó országspecifikus törvényeknek és rendeleteknek, amelyek országonként eltérnek, és ennek eredményeként a programban eltérések mutatkoznak. Javasoljuk, hogy az emberek, akik érdeklődnek a rizdiplam PAA / CU-n keresztüli elérésében, beszéljék meg lehetőségeiket kezelő orvosukkal. A program iránti kérelmet a kezelő orvosnak kell meghoznia. Ha a rizdiplam PAA / CU programot tekintik a legjobb megoldásnak, az orvosnak kérelmet kell benyújtania a helyi Roche leányvállalathoz.
A széles körű és fenntartható hozzáférés elérése a szabályozási jóváhagyás és a visszatérítés révén kiemelt prioritásunk, és együttműködünk az egészségügyi hatóságokkal, kormányzati ügynökségekkel és más kulcsfontosságú érdekelt felekkel szerte a világon annak érdekében, hogy a risdiplam elérhető legyen minden olyan beteg számára, aki hamarosan részesülhet a kezelésből. amint lehetséges.


https://www.treatsma.uk/2020/01/roche-makes-risdiplam-available-globally-through-a-pre-approval-access-programme/?fbclid=IwAR2ZKEmJwCcwiEykojyMIEP985_fiHjuDAmXSwpHvhrLLsSAVgfbZU9ParQ 

2019. december 13., péntek

SMA Risdiplan


USA Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) elfogadta
az új gyógyszer iránti kérelem (NDA) benyújtását. gerincvelő izom atrófiával (SMA)
élő embereknél javasolt alkalmazandó rizdiplam esetében.
 Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott a kérelemnek, ami azt jelenti,
hogy az ügynökség várhatóan jelenleg a
szokásos 10 hónap helyett 6 hónapon belül felülvizsgálja a kérelmet. 
Az FDA várhatóan 2020. május 24-ig dönt a jóváhagyásáról.
Akkor most  foglaljuk össze miért is fontos ez a Risdiplán a betegeknek.
Mivel most csak a Spinraza pár beteg gyermek számára elérhető.
A génterápiával meg nem is érdemes foglalkozni mivel az megfizethetetlen.
Itt most sok minden azon múlik hogy milyen áron hozzák forgalomba a Risdiplant 
Ha hasonló áron jön ki mint a Spinraza akkor megint semmi esélyük
nem lesz sok betegnek a hozzájutáshoz.


2019. június 12., szerda

SMA-gyógyítása napjainkba.



Most akkor hogyan is állunk az SMA-izomsorvadás gyógyításának területén?
Mivel jelenleg az orvostudomány állítása szerint ez még mindig a gyógyíthatatlan betegségek közé tartozik.
Mint itt láthatjátok a közétett számokból és eredményekből a gyógyszergyártok és kutatok próbálnak arról gondoskodni, hogy ez még egy ideig így is maradjon.
Mivel itt nálunk idáig csak 38-gyermek jutott hozzá a Spinraza kezeléshez ez a betegek 10-% a fennmaradó 90-% az a pasziv eutanáziára van bízva.
Egy SMA-gyermekét nevelő anyuka szavait idézve ÉLVE ELTEMETVE.
De ez más országokba se megy, egyszerűen csak van a nagy félrevezetés.
De nézzük a tényeket és a számokat mi is most a helyzet és mik a kilátások a jövőre nézve.
A svájci gyógyszercég, a Novartis megkapta a jóváhagyást az amerikai szakhatóságától a 2,1 millió dollárba kerülő Zolgensma forgalmazására, mely a csecsemők gerincizom sorvadásával kapcsolatos betegség, az SMA kezelésére képes.
És egyből sikerült is megszerezniük a világ legdrágább kezelését.
Az egyszeri kezelés ára 2,125 millió dollár lesz. átszámítva mintegy 611 millió forintba kerül majd itt ez nálunk.
A Novartis úgy nyilatkozott, hogy az egyszeri kezelés értékesebb, mint a drága hosszú távú kezelések, amelyekért évente több százezer dollárt fizetnek.
Egy független gazdasági intézet, az Icer áprilisban úgy nyilatkozott, hogy a Novartis Zolgensmára vonatkozó korábbi 5 millió dolláros betegenkénti költségbecslése túlzott volt.
 Most az Icer úgy nyilatkozott, hogy a gyógyszer a költséghatékonysági tartomány felső határa alatt van.
És most indulhat a hadjárat és minél több országba kell elfogadtatni, hogy ezt, használják a kezeléseknél.
Lássuk be ez nem lesz egyszerű dolog ennél az árnál.
A biztosító társaságok most törhetik a fejüket hogyan is bújhatnak ki és próbálják elkerülni, hogy ki keljen fizetni ezt a horribilis összeget.
.A Zolgensma a Biogen Spinrazával verseng, amely az első jóváhagyott kezelés az SMA-ra.
A 2016 végén jóváhagyott Spinraza négy havonta infúziót igényel a gerincbe.
 Az első évben 750 ezer dolláros listaárat, majd ezt követően az évente 375 ezer dollárba kerülő.
Figyelve az itthoni Spinrazával kezelt gyermekeket a szülök, elmondása szerint igen segít a gyermekeiken.
Kicsivel nagyobb fizikai erejük lett jobb lett a mozgásuk, de látványos nagy eredményről nem tudnak beszámolni.
Meg sem közelíti azokat az eredményeket, amit a gyártó terjeszt róla.
A túléléshez elég, de ahhoz már kevés, hogy meg közelitség vagy utolérjék egy hasonló évjáratú egészséges gyermek fizikai állapotát.
 Ez nálunk most 132-Millió Ft bekerül gyermekenként egy évre ez hat kezelést jelent utána már éves szinten 66-Millió Ft betegenként.
De nézzük a harmadik befutót ez nem más, mint a Roche.
Rövidesen ök. is beadják a kérelmet a Risdiplám nevű kísérleti gyógyszerükhöz, amit valószínűleg meg is kapnak.
Ha minden igaz 2020-évében már ök. is a piacon lesznek.
Ez egy szájon át szedhető gyógyszer lesz.
De hogy ne maradjon le a konkurenciától az ö ára is brutális lesz a jelekből ítélve.
A Medkoo nevű cég gyártja a molekulát és sikerült megtudni ez a molekula most mennyibe kerül.
Price: 1g-/$6850;  2g-/$11650;  5g-/$14650;  10g-/$26950
Átszámítva hasonló árba fog kerülni, mint a Spinraza, ami már most is elérhetetlen sok betege számára.
A Roche a Risdiplán nevű kísérleti gyógyszerével papíron jobb eredményeket produkál, mint a Spinraza de erről kevés még az infó.
Jelen pillanatba ez most a puszta nagy valóság.
Ha ez így folytatódik tovább és a gyógyszergyártók nem a megfizethető és elfogadható áron adják a kezeléseket, akkor még jó pár évig nem számíthat egy átlag SMA-beteg, hogy ezekhez a kezelésekhez hozzájusson.
A gyártok fel sem tudják fogni milyen nagy károkat, tudnak okozni a betegek nagy részénél.
Mivel ezekkel az árakkal elveszik a lehetőségét és megölik még a hitet és reményt, hogy egy kicsit jobbá váljon az életük.
De lássuk, be a gyógyszer maffia így működik.
Végül is összefoglalva ez a génterápia most a milliomosok kezelése lesz.
Túl nagy csodát ne várjatok tőle, mert eleve gyanús hogy csak bizonyos életkorig használják.
De ha lehetőséged adódik rá, hogy hozzájuss, feltétlen próbáld ki.

2019. május 25., szombat

Zolgensma




Az FDA jóváhagyta a Zolgensma-t az SMA-val diagnosztizált 2 év alatti gyermekeknek a genetikai mutációtól függetlenül. 
A Zolgensma néven ismert génterápia a 2 év alatti gyermekeket gerincvelői, örökletes neuromuszkuláris betegséggel kezeli, amely fokozatos izomfunkcióvesztést okoz. 
Az SMA legsúlyosabb formája a 2 éves korig a csecsemőket meghalni vagy tartós légzési támogatásra támaszkodni.
A betegséget egy olyan gén hibája okozza, amely az SMN-t, a motoros neuronok túléléséhez szükséges fehérjét okozza. 
A Zolgensma egy újratervezett vírust használ a hibás gén funkcionális másolatának leadására, hogy az SMN fehérje előállítható legyen.
A Novartis a Zolgensma árát 2,125 millió dollárra, vagy évenkénti 425 000 dolláros költségre számít öt évre.
A kereskedelmi siker érdekében a Novartis meg kell győzni az orvosokat, akik az SMA-s betegeket kezelik, hogy a Zolgensma egyszeri injekciójának izommegtartó előnyei tartósak lesznek. 
A Novartis valószínűleg visszafogásba ütközik a kritikusok ellen, akik úgy vélik, hogy több millió dollárt töltenek be minden gyógyszerre - függetlenül attól, hogy mennyire hatékony - teszi megfizethetetlenné a már pénzügyi stressz alatt álló egészségügyi rendszer számára.
Verseny is van. a 2016 végén jóváhagyott és a Biogen által forgalmazott Spinraza már az SMA súlyos és enyhébb formáinak több ezer betegének sikeres kezelésére szolgál. 
A gyógyszer rendszeres gerincinfúziót igényel, amely az első évben 750 000 dollárt tesz ki, majd ezt követően évente 375 000 dollárt. 
A tavalyi értékesítés 1,7 milliárd dollárt tett ki. a Zolgensma sokkal kényelmesebb lehet, mint a Spinraza, de a Roche naponta készíti el az SMA-t, a risdiplamot, amely 2020-ra elérheti a piacot.

Ha nem tudtad miről is szól az SMA-kutatás és gyógyítás most megtudhatod ennél a 2.1-Millió Dolláros Árnál.
Idáig azt hittük a Spinraza 750-ezer Dolláros árát nem lehet túlszárnyalni, de ez most sikerült.
Ha jól belegondolsz ezeknek semmi közük a gyógyításhoz ez nem másról szól mint a hatalmas pénzszerzésről.
A Roche 2020-ra szeretné Risdiplán gyógyszerét engedélyeztetni de biztosra veszem ők sem szeretnének lemaradni a konkurenciától az ár megalapításába.
Ezért felesleges is arról álmodozni, hogy ezek a kezelések, eljutnak egy átlag beteghez.
Mivel most is csak pár válogatott beteg kapja a Spinraza kezelést.