2019. június 12., szerda

SMA-gyógyítása napjainkba.



Most akkor hogyan is állunk az SMA-izomsorvadás gyógyításának területén?
Mivel jelenleg az orvostudomány állítása szerint ez még mindig a gyógyíthatatlan betegségek közé tartozik.
Mint itt láthatjátok a közétett számokból és eredményekből a gyógyszergyártok és kutatok próbálnak arról gondoskodni, hogy ez még egy ideig így is maradjon.
Mivel itt nálunk idáig csak 38-gyermek jutott hozzá a Spinraza kezeléshez ez a betegek 10-% a fennmaradó 90-% az a pasziv eutanáziára van bízva.
Egy SMA-gyermekét nevelő anyuka szavait idézve ÉLVE ELTEMETVE.
De ez más országokba se megy, egyszerűen csak van a nagy félrevezetés.
De nézzük a tényeket és a számokat mi is most a helyzet és mik a kilátások a jövőre nézve.
A svájci gyógyszercég, a Novartis megkapta a jóváhagyást az amerikai szakhatóságától a 2,1 millió dollárba kerülő Zolgensma forgalmazására, mely a csecsemők gerincizom sorvadásával kapcsolatos betegség, az SMA kezelésére képes.
És egyből sikerült is megszerezniük a világ legdrágább kezelését.
Az egyszeri kezelés ára 2,125 millió dollár lesz. átszámítva mintegy 611 millió forintba kerül majd itt ez nálunk.
A Novartis úgy nyilatkozott, hogy az egyszeri kezelés értékesebb, mint a drága hosszú távú kezelések, amelyekért évente több százezer dollárt fizetnek.
Egy független gazdasági intézet, az Icer áprilisban úgy nyilatkozott, hogy a Novartis Zolgensmára vonatkozó korábbi 5 millió dolláros betegenkénti költségbecslése túlzott volt.
 Most az Icer úgy nyilatkozott, hogy a gyógyszer a költséghatékonysági tartomány felső határa alatt van.
És most indulhat a hadjárat és minél több országba kell elfogadtatni, hogy ezt, használják a kezeléseknél.
Lássuk be ez nem lesz egyszerű dolog ennél az árnál.
A biztosító társaságok most törhetik a fejüket hogyan is bújhatnak ki és próbálják elkerülni, hogy ki keljen fizetni ezt a horribilis összeget.
.A Zolgensma a Biogen Spinrazával verseng, amely az első jóváhagyott kezelés az SMA-ra.
A 2016 végén jóváhagyott Spinraza négy havonta infúziót igényel a gerincbe.
 Az első évben 750 ezer dolláros listaárat, majd ezt követően az évente 375 ezer dollárba kerülő.
Figyelve az itthoni Spinrazával kezelt gyermekeket a szülök, elmondása szerint igen segít a gyermekeiken.
Kicsivel nagyobb fizikai erejük lett jobb lett a mozgásuk, de látványos nagy eredményről nem tudnak beszámolni.
Meg sem közelíti azokat az eredményeket, amit a gyártó terjeszt róla.
A túléléshez elég, de ahhoz már kevés, hogy meg közelitség vagy utolérjék egy hasonló évjáratú egészséges gyermek fizikai állapotát.
 Ez nálunk most 132-Millió Ft bekerül gyermekenként egy évre ez hat kezelést jelent utána már éves szinten 66-Millió Ft betegenként.
De nézzük a harmadik befutót ez nem más, mint a Roche.
Rövidesen ök. is beadják a kérelmet a Risdiplám nevű kísérleti gyógyszerükhöz, amit valószínűleg meg is kapnak.
Ha minden igaz 2020-évében már ök. is a piacon lesznek.
Ez egy szájon át szedhető gyógyszer lesz.
De hogy ne maradjon le a konkurenciától az ö ára is brutális lesz a jelekből ítélve.
A Medkoo nevű cég gyártja a molekulát és sikerült megtudni ez a molekula most mennyibe kerül.
Price: 1g-/$6850;  2g-/$11650;  5g-/$14650;  10g-/$26950
Átszámítva hasonló árba fog kerülni, mint a Spinraza, ami már most is elérhetetlen sok betege számára.
A Roche a Risdiplán nevű kísérleti gyógyszerével papíron jobb eredményeket produkál, mint a Spinraza de erről kevés még az infó.
Jelen pillanatba ez most a puszta nagy valóság.
Ha ez így folytatódik tovább és a gyógyszergyártók nem a megfizethető és elfogadható áron adják a kezeléseket, akkor még jó pár évig nem számíthat egy átlag SMA-beteg, hogy ezekhez a kezelésekhez hozzájusson.
A gyártok fel sem tudják fogni milyen nagy károkat, tudnak okozni a betegek nagy részénél.
Mivel ezekkel az árakkal elveszik a lehetőségét és megölik még a hitet és reményt, hogy egy kicsit jobbá váljon az életük.
De lássuk, be a gyógyszer maffia így működik.
Végül is összefoglalva ez a génterápia most a milliomosok kezelése lesz.
Túl nagy csodát ne várjatok tőle, mert eleve gyanús hogy csak bizonyos életkorig használják.
De ha lehetőséged adódik rá, hogy hozzájuss, feltétlen próbáld ki.

2019. május 25., szombat

Zolgensma




Az FDA jóváhagyta a Zolgensma-t az SMA-val diagnosztizált 2 év alatti gyermekeknek a genetikai mutációtól függetlenül. 
A Zolgensma néven ismert génterápia a 2 év alatti gyermekeket gerincvelői, örökletes neuromuszkuláris betegséggel kezeli, amely fokozatos izomfunkcióvesztést okoz. 
Az SMA legsúlyosabb formája a 2 éves korig a csecsemőket meghalni vagy tartós légzési támogatásra támaszkodni.
A betegséget egy olyan gén hibája okozza, amely az SMN-t, a motoros neuronok túléléséhez szükséges fehérjét okozza. 
A Zolgensma egy újratervezett vírust használ a hibás gén funkcionális másolatának leadására, hogy az SMN fehérje előállítható legyen.
A Novartis a Zolgensma árát 2,125 millió dollárra, vagy évenkénti 425 000 dolláros költségre számít öt évre.
A kereskedelmi siker érdekében a Novartis meg kell győzni az orvosokat, akik az SMA-s betegeket kezelik, hogy a Zolgensma egyszeri injekciójának izommegtartó előnyei tartósak lesznek. 
A Novartis valószínűleg visszafogásba ütközik a kritikusok ellen, akik úgy vélik, hogy több millió dollárt töltenek be minden gyógyszerre - függetlenül attól, hogy mennyire hatékony - teszi megfizethetetlenné a már pénzügyi stressz alatt álló egészségügyi rendszer számára.
Verseny is van. a 2016 végén jóváhagyott és a Biogen által forgalmazott Spinraza már az SMA súlyos és enyhébb formáinak több ezer betegének sikeres kezelésére szolgál. 
A gyógyszer rendszeres gerincinfúziót igényel, amely az első évben 750 000 dollárt tesz ki, majd ezt követően évente 375 000 dollárt. 
A tavalyi értékesítés 1,7 milliárd dollárt tett ki. a Zolgensma sokkal kényelmesebb lehet, mint a Spinraza, de a Roche naponta készíti el az SMA-t, a risdiplamot, amely 2020-ra elérheti a piacot.

Ha nem tudtad miről is szól az SMA-kutatás és gyógyítás most megtudhatod ennél a 2.1-Millió Dolláros Árnál.
Idáig azt hittük a Spinraza 750-ezer Dolláros árát nem lehet túlszárnyalni, de ez most sikerült.
Ha jól belegondolsz ezeknek semmi közük a gyógyításhoz ez nem másról szól mint a hatalmas pénzszerzésről.
A Roche 2020-ra szeretné Risdiplán gyógyszerét engedélyeztetni de biztosra veszem ők sem szeretnének lemaradni a konkurenciától az ár megalapításába.
Ezért felesleges is arról álmodozni, hogy ezek a kezelések, eljutnak egy átlag beteghez.
Mivel most is csak pár válogatott beteg kapja a Spinraza kezelést.




2019. április 24., szerda

SMA Zolgensma




AveXis " génterápia, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) a spinális izomatrófia (SMA) jóváhagyást felé halad, amikor a második beteg halálát is jelentették.
 Az egyik beteg a légzési elégtelenségben halt meg, és egy vizsgálat megállapította, hogy nem kapcsolódik a génterápiához. 
Ezt követően a cégek arról számoltak be, hogy egy másik vizsgálatban egy másik halál is történt, ez a 6 hónapos, 1-es típusú SMA-s beteg Európában.
„Az előzetes megállapítások azt mutatják, hogy ez súlyos légúti fertőzés összefüggésében következett be, amelyet egy tüneti SMA 1. típusú páciens neurológiai szövődményei követnek, és valószínűleg összefüggésben állt a kutató kezelésével” - mondta Eric Althoff, a Novartis szóvivője.„
Megtörtént a boncolás, és az eredmények függőben vannak.
Ha többet tudnak, további frissítéseket fognak nyújtani.”
Decemberben az Élelmiszerügyi és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) elfogadta az AveXis Biologics Licenszeladását (BLA) a Zolgensma számára, amelynek célpontja 2019 májusában volt.
Április 19-én azonban a vállalat azt mondta, hogy vizsgálatot folytat arról, hogy egy különálló európai kísérletben a második halál a génterápiával kapcsolatos-e 
A múlt héten bemutatták az 1. típusú SMA-val rendelkező 22 csecsemő közbenső adatait az Orlando-i Izmos Dystrophia Egyesület találkozóján.
 A vállalatok tájékoztatták a szabályozó hatóságokat és a klinikai vizsgálatot végző kutatókat.
Reuters jelentése szerint a Novartis jelezte, hogy a Zolgensma árát a biztosítókkal folytatott tárgyalások során állapítják meg, de úgy véli, hogy a kezelés költséghatékony lenne így a kezelést 1.5- és 5 millió dollár között szeretné  be árazni.


Ha jól látom, a Novartis mindenképpen be szeretne kerülni a Guinness rekordok könyvébe és szeretné megszerezni a világon legdrágább kezelést.
Azt hiszem ezek után ezzel a génterápiával már nem érdemes foglalkozni mivel ezt nem a betegek részére lesz kifejlesztve.
A biztosítok kizárt dolog hogy kifizessék ezt a 1.5-5 Millió Dollárt
Nézd a Spinraza 750-ezer Dolláros árát, azt is csak pár beteg kapja korlátozott számba.
De hogy ezt is meddig azt még ők sem tudják,  így az is bent van a pakliba, hogy ennél is egyszerűen azt mondják bocsi ennyi volt és elfogyott a keret erre a gyógyszerre.



2018. december 12., szerda

SMA SRK-015




A Scholar Rock gyógyszergyár bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerértékelő Ügynökség (Ritka betegségek Gyógyszereivel Foglalkozó Európai Gyógyszerértékelő Ügynökség) (EMA) pozitív véleményt fogadott el az SMA SRK-015 kísérleti gyógyszereiről
Az SRK-015 egy SMN-független, izomvezérelt terápia, melynek célja az SMA betegek által tapasztalt izomsorvadás és gyengeség visszafordítása vagy korlátozása 
Az SRK-015 a myostatin nevű fontos fehérjét gátolja , ami korlátozhatja az izmok növekedését és működését. Célozza miosztatin , SRK-015 potenciálisan kiadja a törések izom sejt növekedését, ami növeli az izom méretét és funkcióját. 
Ha ez sikeres, ez előnyös lehet SMA betegek számára.
Az SMA-betegekkel kapcsolatos későbbi vizsgálatok előkészítése során az SRK-015-et jelenleg egészséges önkéntesekben tesztelik egy I. fázisú klinikai vizsgálat során ( további információkért kattintson ide ).
A Scholar Rock közelmúltban közzétett néhány pre-klinikai adatot az SRK-015 korai generációs variánsa hatásának SMA egérmodellekben. 
Bár nem ugyanaz a gyógyszer, az SRK-015P kezelésnek nagyon hasonló hatásmechanizmusa van, és valószínűleg hasonló hatást gyakorol az izmokra, mint az SRK-015.
A humán molekuláris genetika tudományos folyóiratban publikált munka azt mutatta, hogy az SRK-015 egy SMN-C1 nevű SMN szinttel emelkedő gyógyszerrel való együttes alkalmazása ( további információkért kattintson ide ) nagyobb előnyhöz juttatta az SMN- C1 kezelés önmagában.
A kombinációs kezelés növelte az izmok méretét és erősségét, valamint javította a csonttel kapcsolatos hiányosságokat, amelyeket korábban jelentettek SMA egerekben.
Ezek az új adatok azt bizonyítják, hogy az SRK-015 hasznos lehet az SMA betegek számára, különösen az SMN-függő terápiákkal, például a Spinraza-val kombinációban. A Scholar Rock 2019 elején szándékozik elindítani a Phase II bizonyító erejű tanulmányt az SMA-betegekkel.
Miért is fontos ez most a betegek számára?
Mivel ezt a kezelést nem csak egy típusú izomsorvadásosok számára fejlesztik ki.
Ha minden igaz ezt mástípusú betegeknél is alkalmazható lesz de az időskorú izom leépülésnél is hasznos lehet.
Mivel  most sok betegnek semmi az esélye hogy hozzájusson a Spinrazához a késöbiekbe megjelenő génterápia meg egyszerűen megfizethetetlen lesz ezért
marad ez a megoldás ha egyszer piacra kerül.



2018. december 4., kedd

SMA- ZOLGENSMA ?



Basel, 2018.December-3


A Novartis bejelentette az FDA bejelentés elfogadását és az AVXS-101 elsőbbségi felülvizsgálatát, egy egyszeri kezelést az SMA Type 1 genetikai kiváltó okainak kezelésére
AVXS-101, mai nevén ZOLGENSMA, egy vizsgálati génpótló terápia az 1. típusú spinális izomsorvadású betegek kezelésére.
A ZOLGENSMA-t úgy tervezték meg, hogy az SMA 1. típusú, halálos neuromuszkuláris betegség, lehetőségével foglalkozzon.
Ez a fontos lépés az FDA-val egyre közelebb hozza a ZOLGENSMA-t az 1. típusú SMA-val kezelt betegekhez.
SMA kiváltó oka az ismételt adagolás szükségessége nélkül, a ZOLGENSMA potenciálisan jelentős terápiás előrelépést jelent ezeknek a betegeknek és családjaiknak "- mondta David Lennon, az AveXis elnöke. "
Japánban, ahol a ZOLGENSMA SAKIGAKE megnevezéssel rendelkezik, az új gyógyszer-használatról (J-NDA) a szabályozó hatóságok döntése várható 2019 első felében.
Európában, ahol a ZOLGENSMA rendelkezik PRIME (PRIority MEdicines) jelöléssel, a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem (MAA) várhatóan 2019 közepén várható. 
A SAKIGAKE és PRIME megjelölések összehasonlíthatók az FDA áttörési terápiás megnevezéseivel. 
Az elsőbbségi felülvizsgálat megnevezése azt jelenti, hogy az FDA célja, hogy hat hónapon belül tegyen lépéseket a kérelemre, szemben a 10 hónapos felülvizsgálat alatt.

Utóirat:

De mielőtt öröm táncot járnál azt ne feledd ezt a kezelést a a Novaris először 4-5 Millió Dollárra árazta be ha jól tudom utána szépítettek egy kicsit az áron és már csak 1-1,5-Millió Dollárról lehetett olvasni.
Gondolom nem nehéz kitalálni ha ezen vagy hasonló áron hozzák ki a betegek számára  kik fognak hozzájutni a kezeléshez a betegek 99-% biztosan nem fog.



2018. november 14., szerda

SMA-gyógyítás Ára.



Ha valakinek olyan érzése volt idáig, hogy az SMA-kutatások a betegek gyógyításáért vannak, hát fel lehet ébredni, mert ez nem más, mint egyes gyógyszer gyártók durva pénzlenyúlása.
Itt vannak a példák, ha kételkednél, az árak mindent elárulnak.
Kezdjük a már elfogadott Spinraza kezeléssel
Ez nálunk most 132-Millió Ft bekerül gyermekenként egy évre ez hat kezelést jelent.
Ez az ár Amerikából indul ott ez 750-ezer Dollár és hat kezelést takar.
Vannak országok, akik ezt az árat nem fogadták, el közéjük tartozik Anglia Skócia és még több ország is.
Ezek úgy döntöttek nem támogatják ekkora összeggel az Amerikai gazdaságot.
  Ki kaphat nálunk Spinraza kezelést?
SMA-1 betegeknek nem adják, mert nem használ ezért nem is kísérleteznek velük.
Az elején még próbálkoztak, de hat kezelés után csak félórára lehetett a beteget levenni a gépről.
Lássuk be ez nagyon kevés.
SMA-3 betegek meg azért nem kapják, mert nincs megfelelő eredmény és nem bizonyított a hatása.
Csak SMA-2 válogatott betegeknek van esélyük a hozzájutáshoz, de nagyon korlátozott számba.
De náluk az eredmények is nagyon változó.
Igaz a gyártó is csak 60-65% nál látott változást a betegek állapotánál.
De hogy milyen tartós lesz, náluk azt még senki nem tudja.
Nézzük a következőt ez a Novaris génterápiáját
 Ez lesz, ami valószínű meg kapja az engedélyt.
Novartis úgy nyilatkozott, hogy az új génterápiája a halálos betegségben spinális izomsorvadásnak költséghatékony lehet az egészségügyi ellátórendszerek számára 4 millió és 5 millió dollár között. 
"Négymillió dollár jelentős összeg, de úgy véljük, ez egy költséghatékony pont" - nyilatkozta Dave Lennon, az AveXis, az USA génterápiás fejlesztője, a Novartis idén 8,7 milliárd dollárért felelős elnöke.
De szerintem ez is olyan összeg lesz, hogy semmi kétség nagyon sok beteg nem fog hozzájutni.
A Novartis génterápiája meg teljesen sötét ló mivel nagyon kevés eredményt látni és hallani a kezeltektől.
De lássuk a harmadik befutót ez nem más, mint a Roche.
Rövidesen ök is beadják a kérelmet a Risdiplám nevű kísérleti gyógyszerükhöz, amit valószínűleg meg is kapnak.
Ez egy szájon át szedhető gyógyszer lesz.
De hogy ne maradjon le a konkurenciától az ö ára is brutális lesz a jelekből ítélve.
A Medkoo nevű cég gyártja a molekulát és sikerült megtudni ez a molekula most mennyibe kerül.
Price: 1g/$6850;  2g/$11650;  5g/$14650;  10g/$26950
Átszámítva hasonló árba fog kerülni, mint a Spinraza, ami már most is elérhetetlen sok betege számára.
A Roche a Risdiplán nevű kísérleti gyógyszerével papíron jobb eredményeket produkál, mint a Spinraza de erről kevés még az infó.
De akkor még is mi segít most egy SMA-betegen?
A betegek elmondása szerint jelenleg háromtípusú gyógyszer az, ami kicsist segít elviselni a mindennapokat.
Csodát nem tesznek, de pár betegnél hatásosak.
Ezek a Spiropent a másik a Magnézium B6 izomplusz. a harmadik meg a Mestinon.
Ha gondolod, kilehet próbálni és ezek nem kerülnek milliókba.




2018. november 6., kedd

SMA-génterápia.




Novartis szerint az SMA génterápia 4-5 millió dolláronként költséghatékony
          
        
Zürich, november 5. (Reuters) - A ritka betegségekre váltó svájci gyógyszerész Novartis hétfőn úgy nyilatkozott, hogy az új génterápiája a halálos betegségben spinális izomsorvadásnak költséghatékony lehet az egészségügyi ellátórendszerek számára 4 millió és 5 millió dollár között. türelmes.
"Négymillió dollár jelentős összeg, de úgy véljük, ez egy költséghatékony pont" - nyilatkozta Dave Lennon, az AveXis, az USA génterápiás fejlesztője, a Novartis idén 8,7 milliárd dollárért felelős elnöke. .
"Más tanulmányokon keresztül bizonyítottuk, hogy költséghatékonyak a 4-5 millió dolláros tartományban" - mondta Lennon. "És végső soron ez fontos összefüggés, mivel megvizsgáljuk, hogy hogyan értékeljük az AVXS-101-et (az úgynevezett terápiát).
Novartis vezérigazgatója, Vas Narasimhan hozzátette, hogy a svájci vállalat még nem volt hajlandó megjegyezni az egyszeri terápia kereskedelmi árképzését, és ezt az Egyesült Államokban, Európában és Japánban a biztosítókkal és az állami fizetőkkel folytatott megbeszélések során határozta meg. (Reporting by John Miller; szerkesztés: Michael Shields)
Miért is lett olyan érzésem hogy ezt is le húzhatjuk a listánkról? 
Tele van a világháló ezzel az új infóval. 
Még a szakemberek is megdöbbennek ezeken az árakon.
Ha valakiben még él az az illúzió hogy ez a gyógyításról szól hát ettől az ártól majd megvilágosodik. 
A Spinraza árát sem volt egyszerű kiheverni de ez lesz a hab a tortán.