2017. február 10., péntek

Spinraza kezelés.



Biztosítók Humana és Anthem bejelentették, hogy fedezi Biogen közelmúltban jóváhagyott  Spinraza (nusinersen), de csak a (SMA) típusú 1 betegeknél.
Humira azt is közölte, hogy a jövőben is biztosítja a gyógyszer a beteg részére, de csak akkor, ha a csecsemő reagál a kezelésre.
Spinraza (nusinersen) egy antiszensz oligonukleotid (ASO), amelynek célja, hogy megváltoztassa a splicing pre-mRNS a  SMN2 gén növelése érdekében termelése teljesen működőképes SMN fehérje. Spinraza jóváhagyták Type 1, 2, és 3. SMA populációkban.
A gyógyszer ára 125.000 $ per injekció, melynek összege 750.000 $ az első évben felhasználási és 375.000 $ minden azt követő évben.

.


                                                       http://www.raredr.com/news/insurance-sma-drug

2017. február 4., szombat

Spinraza kezelés.


Sikerült pár infót összegyűjtenem anyukáktól hogy mi a helyzet itt Európába a Spinraza
kezeléssel.
Vannak országok és intézmények, akik már elkezdték a kezelést.
Írországban is kiharcolták, hogy kezeljék az ottani két SMA1-es babát, mert alapból Angliában nem akarták bevenni őket.
Két hete egy Magyar kislány is megkapta a Spinrazat Németországban. Freiburgba, igaz, nekik német biztosításunk van.
Volt egy svájci kisfiú, a Cseh ikrek, és rengeteg Német.
 A cseh ikrek biztosítása viszont fizeti a kezelést.
Egy Cseh családot elutasítottak Freiburgban, ők végül Párizsba mennek, ott könnyebben vesznek be külföldieket.
Münchenben egy Osztrák kislányt is kezeltek, szóval van esély Németországban.

És mi a helyzet itthon?


 2017. február 25. 10:00 Dr.Herczegfalvi Ágnes tart előadást az SMA betegek és szüleik részére. 
Helyszín 1032 Budapest, San Marco u. 76. 
Minden érintettet szeretettel várnak! 

2017. január 6., péntek

SMA


Hát akkor térjünk vissza erre a Spinraza gyógyszere. Jó lenne, ha nem lenne igazam, de félő ebből előbb utóbb nagy botrány lesz.
Itt az árra gondolok mivel ez egyszerűen megfizethetetlen. Gondoljatok, bele ki fogja eljátszani az isten ki, kap belőle ingyen és ki nem.
Mert ez szerintem egy biztosító sem fogja támogatni 100-% ba.
Számoljuk, csak egy kicsit 750.000-dollárnak ki tudod fizetni, mondjuk a 10-% át
az csak 75-ezer, de sok betegnek még az 1-% is megterhelő lenne, ami csak 7500-dollár.
Igaz már lehet regisztrálni, gyűjtik a betegeket pár országba, de ha megmondják mibe fog kerülni, akkor fog borulni a bili nem csak itt nálunk
de még kint Amerikába is.
De hogy legyen valami pozitív is a PTC- bejelentette elkezdi a kísérleteket a SMA-1 gyerekeken az RG 7916 kísérleti gyógyszerrel.
Ez szájon át szedhető kis molekula.   http://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-initiation-of-firefish-study-in-infant-type-i-sma-patients-300386262.html

2016. december 30., péntek

SMA



Hát akkor úgy néz, ki megoldódik a Spinraza gyógyszer és elszálltak az utolsó remények is.
Mivel ezt az árat még egy átlag Európai sem tudja kifizetni. Nem egy mezei hazai család.
750-ezer Dollár olyan sok, hogy még gondolkodni sem érdemes róla hogyan teremted elő.
Itt még sokan azt hitték a betegekért kutatnak pedig ez csak a pénzről és az üzletről szól.
Sajnálom az ilyen híreket is meg kell osztani, hogy visszaszálljunk a földre és ne kergessünk hiú ábrándokat.
Sokan aggódtak a Spinraza mellékhatása miatt, ha elolvasod, az árát mibe kerül, már nem fogsz.
Ugye nem gondolod, hogy az OEP-ez finanszírozni, fogja?
Hogyan tovább azt most nem tudom.  



http://www.cbsnews.com/news/the-cost-of-biogens-new-drug-spinraza-750000-per-patient/

2016. december 24., szombat

2016. december 22., csütörtök

Spinraza.


Tegnap az EMMI-ben járt pár anyuka és Temesi Dóra Anna kabinetfőnöknek átadták Balog Zoltán miniszter úrhoz címzett kérelmünket a SPINRAZA (Nusinersen) magyarországi terápiás bevezetéséhez. A kérelem mellékleteként átadásra került a 30 beteg kérelem és az őket támogató 20411 aláírást.
Igen jól olvastátok, nem elütés: 20411 támogató írta alá a támogatói kérelmet!!!
Ezúton szeretnénk megköszönni nekik és azoknak a gyűjtőknek az áldozatos munkáját, amellyel egy ilyen komoly támogatói számmal a hátunk mögött járulhattunk a minisztériumhoz kérésünk teljesítéséhez!!!
Megható ez a rengeteg jó szándékú, szívből jövő támogatás, amit alig 3 hét alatt kapott ügyünk. Köszönjük!!!
Azt a szóbeli ígéretet kaptuk, hogy még január folyamán az Egészségügyi Államtitkárság és az Országos Gyógyszerészeti Intézet kialakítja álláspontját és megoldást keresnek az SMA terápiájának mielőbbi magyarországi befogadására, OEP, kórházak stb. szinten.
Reméljük, hogy a kedvező hírek további kedvező fejleményekhez vezetnek, és az újév elhozza azt, amit annyian várunk sok éve már!
Boldog karácsonyt és nagyon boldog újévet kívánunk mindenkinek!!


Infó:  Buday Krisztina.

2016. november 26., szombat

Spinális izomatrophia.


Spinális izomatrophia (SMA) betegadatbázis frissítése.

Mi a SMA betegadatbázis, és mi a célja?
Az utóbbi években a tudomány gyors fejlődése új lehetőségeket nyitott több öröklődő genetikai eredetű betegség gyógyítását szolgáló terápiák kifejlesztésében és a tudományos kutatás területén. Új terápiás lehetőségek állnak fejlesztés alatt, és a közeljövőben tervezik multi-center klinikai kipróbálásukat, melybe több ország betegeit szeretnék bevonni. Ehhez fontos a betegek tájékoztatása, klinikai és genetikai adataik egységes adatbázisba történő gyűjtése, hogy a jövőben klinikai állapotuknak megfelelő terápiás kipróbálásokban vehessenek részt.
A kérdőívet megtalálod a facebook SMA-egyesületi csoportnál onnan letöltheted.
Kérjük, a kérdőívet kitöltve postázza el részükre vagy küldje el email-be.
dr. Pálmafy Beatrix nevére:
Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekklinika Izomcentrum
1094. Budapest, Tűzoltó u. 7-9.
vagy email címére bescannelve: 
palmafyb@gmail.com

Asi.