körében ,
Az Egyesült Államokban jelenleg két helyszín toboroz , méghozzá a kaliforniai Stanford Kórház és Klinikák, valamint a chicagói Ann és Robert H. Lurie Gyermekkórház, további négy beiratkozás várható március végéig.
Ezek a helyszínek a Colorado Gyermekkórház, a bostoni Gyermekkórház, a Texas Egyetem Délnyugati Orvosi Központja és a St. Jude Gyermekkutató Kórház, Tennessee-ben.
Emellett toborzásra kerül sor Kolumbiában, Észtországban, Lettországban, Írországban, Magyarországon, Spanyolországban és Tajvanon.
A Biogen , a vizsgálat szponzora várhatóan mintegy 152 beteget fog beíratni 26 ország 60 helyszínére.
Bár az SMN2 általában az SMN rövidebb és instabilabb változatát állítja elő, az SMA-ban ez általában nincs hatással, életképes terápiás célponttá téve.
Az Amerikai Egyesült Államokban 2016 decemberében jóváhagyott Spinraza-t ajánlott kezelésenként 12 mg-os dózisban adják minden beteg számára, függetlenül a betegség típusától és korosztályától.
A Biogen most a terápia biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja nagyobb dózisok mellett.
A B részben a Biogen célja annak demonstrálása, hogy a magasabb dózisok javítják a betegek kimenetelét, a motoros képességek CHOP INTEND skálájával mérve.
A vizsgálat ezen részében az infantilis vagy később kialakuló SMA-val rendelkező egyének két 50 mg-os dózist kapnak 14 napos intervallummal, majd 28 mg fenntartó dózist kapnak körülbelül egy, két és hat hónapon belül.
