Az FDA jóváhagyta a Zolgensma-t az SMA-val
diagnosztizált 2 év alatti gyermekeknek a genetikai mutációtól
függetlenül.
A Zolgensma néven ismert génterápia a 2 év alatti
gyermekeket gerincvelői, örökletes neuromuszkuláris betegséggel kezeli, amely
fokozatos izomfunkcióvesztést okoz.
Az SMA legsúlyosabb formája a 2 éves korig a
csecsemőket meghalni vagy tartós légzési támogatásra támaszkodni.
A betegséget egy olyan gén hibája okozza, amely az
SMN-t, a motoros neuronok túléléséhez szükséges fehérjét okozza.
A Zolgensma egy újratervezett vírust használ a hibás
gén funkcionális másolatának leadására, hogy az SMN fehérje előállítható
legyen.
A Novartis a Zolgensma
árát 2,125 millió dollárra, vagy évenkénti 425 000 dolláros költségre számít öt
évre.
A kereskedelmi siker érdekében a Novartis meg kell
győzni az orvosokat, akik az SMA-s betegeket kezelik, hogy a Zolgensma egyszeri
injekciójának izommegtartó előnyei tartósak lesznek.
A Novartis valószínűleg visszafogásba ütközik a
kritikusok ellen, akik úgy vélik, hogy több millió dollárt töltenek be minden
gyógyszerre - függetlenül attól, hogy mennyire hatékony - teszi
megfizethetetlenné a már pénzügyi stressz alatt álló egészségügyi rendszer
számára.
Verseny is van. a 2016 végén jóváhagyott és a
Biogen által forgalmazott Spinraza már az SMA súlyos és enyhébb formáinak több
ezer betegének sikeres kezelésére szolgál.
A gyógyszer rendszeres gerincinfúziót igényel, amely
az első évben 750 000 dollárt tesz
ki, majd ezt követően évente 375 000
dollárt.
A tavalyi értékesítés 1,7 milliárd dollárt tett
ki. a Zolgensma sokkal kényelmesebb lehet, mint a Spinraza, de a Roche
naponta készíti el az SMA-t, a risdiplamot, amely 2020-ra elérheti a piacot.
Ha nem tudtad miről is szól az
SMA-kutatás és gyógyítás most megtudhatod ennél a 2.1-Millió Dolláros Árnál.
Idáig azt hittük a Spinraza 750-ezer Dolláros
árát nem lehet túlszárnyalni, de ez most sikerült.
Ha jól belegondolsz ezeknek semmi
közük a gyógyításhoz ez nem másról szól mint a hatalmas pénzszerzésről.
A Roche 2020-ra szeretné Risdiplán gyógyszerét
engedélyeztetni de biztosra veszem ők sem szeretnének lemaradni a konkurenciától
az ár megalapításába.
Ezért felesleges is arról álmodozni,
hogy ezek a kezelések, eljutnak egy átlag beteghez.
Mivel most is csak pár válogatott
beteg kapja a Spinraza kezelést.
