deCODE projekt informáciok.

A deCODE gyógyszeripari vállalat jelentős tapasztalattal rendelkezik betegségek genetikai okainak a kutatásában megértésében, valamint, az akár részben genetikai eredetű problémák kezelésére szánt hatóanyagok kutatásában. Jelentős számú genetikai célú hatóanyag kutatása van jelenleg is folyamatban. Az SMA betegség gyógyítását a deCODE kutatási csapata az SMN2 funkciójának a serkentésén kersztül kívánja elérni. A megcélzott hatóanyag csoport a 2,4-diaminoquinazolines (vagy röviden quinazolines). A hatóanyag kiválasztása, fejlesztése során az alábbi képességek elérése és javítása volt a cél: • A molekulának hatékonynak kell lenni az SMN szint növelésében • Kis méretűnek kell lenni, ahhoz, hogy minél hatékonyabban átjuthasson a szervezetben a vérkeringést és az agyi, gerinci területeket elválasztó vér-agy gát rendszeren • Minél hosszabb távon meg kell őriznie a stabilitását, mert, amelyik hatóanyag hamar lebomlik, azt gyakran és nagy mennyiségben kell pótolni. • Biztonságosnak kell lenni, nem rendelkezhet mérgező tulajdonságokkal vagy káros mellékhatásokkal • Amennyiben lehetséges, gyógyszerként, szájon át adagolhatónak kell lenni. A quinazolines-nek ezenkívül pozitív tulajdonsága, hogy összefér a HDAC gátlókkal (Valproát sav vagy SAHA), így alkalmazható kombináltan is. Amint a hétfői hírből látszik, a deCODE sikeresen fejlesztett ki egy a fenti tulajdonságokkal rendelkező molekulát. Az elmondottak szerint várhatóan 2008 végén kezdődhetnek meg a készítménnyel az első klinikai tesztek, majd még további három - négy év lehet szükséges, amíg a molekulából patikában kapható készítmény válik. A kutatásnak egy további tanulsága, hogy bár az SMA egy rendkívül ritka betegség, és ezért a gyógyszer gyártóknak nem igazán éri meg a kutatásában részt venni, amennyiben egy társadalmi szervezet képes jelentős mennyiségű adományt gyűjteni, és azt a kutatások finanszírozására fordítani, akkor lehetséges a ritka betegségekre is gyógyszert kifejleszteni.

Forditotta: Big-Tom