Az Olesoxime (TRO19622) hosszú távon stabilizálja a Type 2 vagy a 3-as típusúgerincagyi atrófiás betegek mozgásfunkcióját ezt a 2.
fázisú klinikai vizsgálat kiterjesztése mutatja.
A Roche bemutatja az
eredményeket az Amerikai Ideggyógyászati Akadémia 2018. évi éves találkozóján , Los Angelesben, április 21-27-én.
A
prezentáció április 26-án lesz.
Az " Olesoxime hosszú távú, nyílt
címke utáni vizsgálata" a 2. típusú vagy nem-ambuláns 3. típusú gerincvelő atrófiában szenvedő betegeknél, akik
részt vettek a placebo-kontrollos fázis 2-es kísérletben „.
Az Olesoxime egy orális vegyület, melynek célja a mozgás idegsejtjeinek
egészségének védelme.
A preklinikai próba-vizsgálatok azt mutatták, hogy a napi dózisok kiterjeszthetik az egerek
túlélését súlyos SMA-val, mint a placebót.
Egy előző 2. fázisú vizsgálat ( NCT01302600 ) szerint a olesoxime nem
javította jelentősen a 2. típusú SMA vagy a 3. típusú betegek mozgását, akik
önmagukban nem tudtak mozogni.
A
terápia azonban két évig fenntartotta a betegek mozgását, míg a placebóval
kezelt betegek funkciója csökkent.
A
2. fázisú OLEOS vizsgálat ( NCT02628743 ) értékeli az olexoxime hosszú távú előnyeit a 2. típusú és
nem ambuláns 3. típusú SMA betegek számára.
A
kísérletben 125 olyan beteg vett részt, akiket az előző 2. fázisú vizsgálatban
a olesoximával kezeltek.
A
terápiás vizsgálatban a résztvevők naponta egyszer vagy kétszer 10 mg / kg ortoximot
kapnak naponta öt éven át, vagy amíg komoly toxicitást nem tapasztalnak a kezelésben .
A
vizsgálat elsődleges célja, hogy meggyőződjön arról, hogy a olesoxime
biztonságos-e.
A
másodlagos cél annak megvizsgálása, hogy javítja-e a páciensek motorfüggvény
mérési eredményeit.
A
125 betegből 124 beteg vett részt 12 hónapon keresztül.
Eddig
biztonságosnak tűnik - összhangban a korábbi jelentésekkel.
Amikor
az előző 2. fázisú vizsgálat véget ért, a betegek jelentős csökkenést
tapasztaltak a mozgás működésében, állítják a kutatók.
A
jelenlegi vizsgálatban egy évnyi kezelés azt mutatta, hogy a olesoxime
megakadályozta működésük további csökkenését.
"Ezek
az adatok azt sugallják, hogy a olesoxime lehetőséget ad arra, hogy értelmes
klinikai haszonnal járjon, és szerepet játszhat az SMA jövőbeli terápiás
kezelésében" - írják a kutatók.
Az
Olesoxime az Európai Gyógyszerügynökségtől és az Egyesült Államok Élelmiszer-
és Gyógyszerügyi Hivatalától SMA-kezelést kapott. 2016. áprilisában az Európai Gyógyszerügynökség megváltoztatta a klinikai vizsgálati tervet
a gyermekeknél
a olesoksim vizsgálatára .
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése