2018. április 17., kedd

SMA-TRO19622




Az Olesoxime (TRO19622) hosszú távon stabilizálja a Type 2 vagy a 3-as típusúgerincagyi atrófiás betegek mozgásfunkcióját ezt a 2. fázisú klinikai vizsgálat kiterjesztése mutatja.
A Roche  bemutatja az eredményeket az Amerikai Ideggyógyászati ​​Akadémia 2018. évi éves találkozóján  , Los Angelesben, április 21-27-én.
A prezentáció április 26-án lesz.
 Az " Olesoxime hosszú távú, nyílt címke utáni vizsgálata" a 2. típusú vagy nem-ambuláns 3. típusú gerincvelő atrófiában szenvedő betegeknél, akik részt vettek a placebo-kontrollos fázis 2-es kísérletben „.
Az Olesoxime egy orális vegyület, melynek célja a mozgás idegsejtjeinek egészségének védelme.
 A preklinikai próba-vizsgálatok azt mutatták, hogy a napi dózisok kiterjeszthetik az egerek túlélését súlyos SMA-val, mint a placebót.
Egy előző 2. fázisú vizsgálat ( NCT01302600 ) szerint a olesoxime nem javította jelentősen a 2. típusú SMA vagy a 3. típusú betegek mozgását, akik önmagukban nem tudtak mozogni.
A terápia azonban két évig fenntartotta a betegek mozgását, míg a placebóval kezelt betegek funkciója csökkent.
A 2. fázisú OLEOS vizsgálat ( NCT02628743 ) értékeli az olexoxime hosszú távú előnyeit a 2. típusú és nem ambuláns 3. típusú SMA betegek számára. 
A kísérletben 125 olyan beteg vett részt, akiket az előző 2. fázisú vizsgálatban a olesoximával kezeltek.
A terápiás vizsgálatban a résztvevők naponta egyszer vagy kétszer 10 mg / kg ortoximot kapnak naponta öt éven át, vagy amíg komoly toxicitást nem tapasztalnak a kezelésben .
A vizsgálat elsődleges célja, hogy meggyőződjön arról, hogy a olesoxime biztonságos-e. 
A másodlagos cél annak megvizsgálása, hogy javítja-e a páciensek motorfüggvény mérési eredményeit.
A 125 betegből 124 beteg vett részt 12 hónapon keresztül. 
Eddig biztonságosnak tűnik - összhangban a korábbi jelentésekkel.
Amikor az előző 2. fázisú vizsgálat véget ért, a betegek jelentős csökkenést tapasztaltak a mozgás működésében, állítják a kutatók. 
A jelenlegi vizsgálatban egy évnyi kezelés azt mutatta, hogy a olesoxime megakadályozta működésük további csökkenését.
"Ezek az adatok azt sugallják, hogy a olesoxime lehetőséget ad arra, hogy értelmes klinikai haszonnal járjon, és szerepet játszhat az SMA jövőbeli terápiás kezelésében" - írják a kutatók.
Az Olesoxime az Európai Gyógyszerügynökségtől és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától SMA-kezelést kapott. 2016. áprilisában az Európai Gyógyszerügynökség megváltoztatta a klinikai vizsgálati tervet a  gyermekeknél a olesoksim vizsgálatára .



Nincsenek megjegyzések:

Megjegyzés küldése