SMN-fehérje

A  Kanadai Ottawa Kórház kutatói  150 000 dollárt kaptak a Cure SMA- tól, hogy új módszereket lehessen kifejleszteni a spinális izom atrófia (SMA) monitorozására, nem invazív vérvizsgálattal.

A csapat által vezetett Robin Parks, PhD, szándékában áll használni apró bit sejtek nevű exosomes, hogy fejlesszék módszerek nyomon követése SMA progresszió és a betegek reagálását a kezelésre . 

A Parks az Ottawa Kórházi Kutatóintézet regeneratív gyógyító programjának vezető kutatója és a Ottawa Kórház orvosi osztályának doktori kutatója, valamint az Ottawai Egyetem professzora .

Az SMA körülbelül 10 000 élõszülésben fordul elõ, és az újszülöttek genetikai betegségének leggyakoribb halálának számít.

 Ezt a túlélési motoros neuron (SMN) fehérjéből ismert fehérje hiánya okozza.

Jelenleg számos kísérleti terápiát vizsgálnak az SMA kezelésében. 

A  Spinraza ( nusinersen ) gyógyszert, amely a szervezet SMN fehérjék előállítási képességének növelésével jár, az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszerügyi és Gyógyszerügyi Hivatala, az egészségügyi Kanada és az Európai Unió már jóváhagyta a betegséget.

A kutatás azt sugallja, hogy a korábbi kezelést hatékonyabb lesz. 

Azonban még nincs olyan teszt, amely képes mérni, hogy a páciens hogyan reagál ezekre a terápiákra, különösen nehéz feladat a fiatal csecsemőkben, melyeket Parks és csapata remélni kezel.

Az exoszómák olyan kis vezikulák (kb. 30-100 nanométer átmérőjűek), amelyeket a sejtek szabadítanak fel, és amelyek több célt szolgálhatnak, beleértve a sejt-sejt kommunikációt. 

Mivel az exoszómák képesek elterjedni és terjeszteni a különböző molekulákat a sejtek között, részt vesznek a betegségek kialakulásában, beleértve az SMA-t is.

A Parks csapatának egy korábbi tanulmánya , melyet a tudományos jelentések publikáltak , kimutatta, hogy a vérben található exoszómák SMN fehérjék szintje mind az SMA egér modellben, mind az SMA 3-as típusú betegnél alacsonyabb volt az egészséges kontrollokhoz képest.

E vizsgálat eredményei azt mutatják, hogy az exoszómák SMN-szintje biomarkerként használható az SMA-progresszióra.

Az eddigi munkára épülő új kutatás a Kelet-Ontariói Gyermekkórház (CHEO) és a Missouri Egyetem együttműködésével kerül végrehajtásra .

https://smanewstoday.com/2018/05/04/researchers-developing-blood-test-track-sma-progression/