Svájci tulajdonú Novartis részesedést szerzett a (SMA) spinalis izomsorvadás kezelésének több
milliárd dolláros piacán .
Mit is kell még tudni erről a Novartis
intézetről?
Pár éve már ők is elő álltak egy LMI070-gyel a Novartis az SMN2
modulátorral, de egy idő után leálltak
majd újra indították a kísérleteiket.
A Novartis cég felvásárolta az
AveXis Inc-et, amelynek az AVXS-101 SMA génterápiára fejlesztették ki.
Mindazonáltal az AveXis átvétele génterápiás megközelítést, amely szintén használható
más öröklött betegségek kezelésére:
A spinalis izomsorvadás (SMA) egy örökölt, genetikai betegség.
A betegséget olyan gén mutációja okozza, amely egy olyan fontos
fehérjét kódol, amely részt vesz a motoros neuronok túlélésében, amelyek
szabályozzák az izomfunkciókat.
Ha ez a fehérje hiányos, az izmok nem formálódnak megfelelően és
elhalnak idő előtt.
Ez a betegség csecsemőkre, gyermekekre, sőt, kisebb mértékben
felnőttekre is hatással van.
Ezek közül a csecsemők közül sokan meghalnak az első
születésnapjuk előtt, és sok gyermek nem tud segíteni.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése