SRK-015 SMA?

Az SRK-015  az  USA Food and Drug Administration (FDA) számára árva gyógyszer státuszt  kapott az izom atrófia kezelésére spinális izom atrófia (SMA) betegeknél .

Az SRK-105 a Scholar Rock vezető termékjelöltje, amely az SMA betegeknél fokozza az izmok erejét és a motor működését.

 A terápia szelektíven gátolja a myostatin aktiválódását , amely főként a vázizomsejtekben termelődő fehérje, amely elnyomja az izomnövekedést.

A myostatint kódoló MSTN gén hiánya az izomtömeg növekedésével és állati modellekhez viszonyított erősségével jár.

 Az állati modellekből származó preklinikai bizonyítékok alapján a Scholar Rock tudósai szerint a myosztatin aktiválásának gátlása hasonló, klinikailag jelentős hatással jár.

Egerek vizsgálatok azt mutatták, hogy a SRK-105 is megakadályozzuk a további atrófiaállatoknál izomsorvadás és javíthatják az izomtömeg és a funkciót.

 Ígéretes eredményeket jelentettek  főemlősökben végzett vizsgálatokban is,  ahol a vizsgálati vegyület képes volt növelni az állatok sovány testtömegét, különösen az SMA által érintett izomrostoknál.

Ezek a preklinikai vizsgálatok támogatják a vállalat azon döntését, hogy az SMA betegek klinikai tesztelésébe lépnek .

A Scholar Rock szerint az SRK-105 lehet az első izom-célzási kezelés az SMA-ban szenvedő betegek izomsorvadásának visszafordítására vagy megelőzésére. 

Használható mind önálló terápiaként, mind kombinált kezelésként a jelenlegi ellátás színvonalával.

"Nagy örömmel tölt el, hogy az FDA az SRK-015-es orvosi gyógyszerre vonatkozó megnevezést az SMA-ból szenvedő betegek kezelésére adta.

 És nagyra értékeljük, hogy az ügynökség döntése sokkal korábban történt, mint azt vártuk." Nagesh Mahanthappa, a Scholar Rock elnök-vezérigazgatója , mondta egy sajtóközleményben.

"Ez a jelölés fontos mérföldkő a vezető termékjelöltünk fejlődésében az első, humán első fázisú klinikai vizsgálat felé vezető úton 2018 második negyedévében" - tette hozzá Mahanthappa.

https://smanewstoday.com/2018/04/06/promising-sma-therapy-srk-015-gains-orphan-drug-status-from-fda/