ISIS-SMNrx

Egy SMA-s kisgyerek édesanyja pozitív tapasztalattal és reménnyel érkezett a napokban haza Amerikából.

Nagyon sok hozzáértő orvossal találkoztak, akik mind bizakodóak a gyógyszerkutatásokkal kapcsolatban. New Yorkban szerencséjük volt azzal a doktornővel is találkozni és beszélgetni, aki a Columbia Egyetem kórházában az ISIS kutatást vezeti. Nagyon kedves, segítőkész és bizakodó volt. Azt mondta, hogy statisztikát persze nem tud mondani, csak a saját tapasztalatait megosztani. (Ő adja be ugyanis a kísérletben résztvevő gyerekeknek a spinális injekciót.) Eddig javulást láttak mindenkinél. A legkisebbeknél volt a legjelentősebb és leggyorsabb. Kb. 1 héttel az injekció beadása után már egy 3 éves kisgyerek például tudott ceruzával rajzolni papírra, pedig előtte nem tudta elég erősen rányomni, hogy látszódjon. Egy 5 éves kisgyerek fel tudta késsel, villával vágni a húst a tányérján, pedig előtte nem volt hozza ereje.

Jelenleg a gyógyszer dózisát tesztelik ebben a fázisban: 1 mg, 3 mg majd 5 mg. Illetve azt is nézik, hogy mennyi ideig marad a szervezetben. Azt mondták, hogy gyanítják, hogy már az 1 mg-nál is akár 2 hónapig is tart a gyógyszer hatása. Most a dózist növelik folyamatosan, és nézik a reakciót. Az injekció beadása után 9 nappal mintát vesznek a gerincvelő folyadékból, és megnézik, mennyi gyógyszer található a szervezetben. Ezt 29 nappal az injekció beadása után is megismétlik. 4 hónapon keresztül figyelik meg a betegeket. A második fázis szeptemberben indul, itt 9 mg-ot tesztelnek, ha addig nem érik el az ideális adagot.

Ha sikeres a kutatás, akkor csak az FDA-n múlik, mikor lesz a piacon a gyógyszer. Az ISIS kutatás is gyorsított, remélik, hogy 2 éven belül ez meg is történik.

Az édesanya szeretné a kislányukat az amerikai kutatásba bevonni, ha már elmúlik 2 éves (ez nyáron lesz). Egyelőre nagyon új még az információ, és azért van kockázata, habár a doktornő azt mesélte, hogy eddig semmilyen mellékhatást nem tapasztaltak. Ők kapcsolatban maradnak az amerikai kutatókkal, júniusban beszélnek újra a doktor növel.

Az IGF1-ről is érdeklődtek New Yorkban, egy neurologus azt mondta, hogy nem alátámasztott embereken az IGF hatása, állatokon tesztelték leginkább, Ö nem javasolta, hogy kezdjük el szedni.

Az L-karnitin és a Spiropent hatóanyagával megegyező gyógyszerek szedését azonban Philadelphiában ajánlották az SMA-val foglalkozó orvosok. (New Yorkban azért nem mondták, mert ez a kutatásból kizáró tényező) Ezen kívül még nagy hangsúlyt helyeznek a tornára, elsősorban a vízben való mozgásra.

Kezdjünk el bizakodni az amerikai hírek hallatán, és tegyünk meg mindent annak érdekében, hogy Magyarország lépjen be az orvosbiológiai kutatásba!

Eljött az ideje!

http://www.columbiasma.org/