RG3039

A 2012-es American Academy of Neurology.találkozon  Repligen Corp. bejelentette, hogy pozitívak lettek az eredményeket az RG3039 1. fázis vizsgálatoknál a gerincvelői izomsorvadásban (SMA)

RG3039 úgy találták, biztonságos és jól tolerálható 32 egészséges önkénteseken végzett kísérleteknél. Az adatok azt is kimutatta, hogy a terápia elérte a biológiai célt.

RG3039 egy kis molekula a célja, hogy növelje, SMN fehérje, szintjét.

Az eredmények azt is kimutatták, hogy RG3039 biztonságos és jól tolerálható több dózisban. A dózis-változtatásánál megfigyelhető, a nagyobb hatás magasabb dózisnál.

 http://www.repligen.com/sites/default/files/news/042512rg3039phase1final.pdf