Adrian Krainer nyilatkozata a lent található videón megnézhető.
Az ISIS Pharmaceuticals-al együtt működve, kifejlesztettünk egy lehetséges gyógyszert, amelyet jelenleg első típusú klinikai kísérletekben tesztelünk. Ígéretesnek tűnik az SMA- betegségnek a gyógyításában.
Hogyan is működik a gyógyszer?
Ez a gyógyszer egy olyan gént céloz meg, amely az SMA betegeknél hibás.(SMN gén) Ennek a génnek egyfajta változata azonban minden betegnél jelen van ez a (SMN2) gén. A gyógyszer megpróbálja kijavítani az SMN2 gén működését, hogy az a megfelelő fehérjét termelje.
A interjúban még arról beszélnek, hogy a gyerekek élet minőségét nagyban befolyásolja ez a betegség, mert izmaik elsorvadnak.
A riporter azzal zárja az interjút, hogy meg néhány év és befejeződnek a kutatások, az orvosok szerint a közeljövőben meglesz a betegség gyógymódja.
Mi bízunk benne,hogy ez lesz az egyik megoldás a gyógyulásra.
VálaszTörlésB.B.