Olesoxime.

Trophos befejezte hatékonysági vizsgálatát az Olesoxime kísérleti gyógyszerrel a SMA gerincvelői izomsorvadásnál.

Eredmények 2013 vége felé lesznek elérhetők. Ha pozitív, akkor Trophos  Olesoxime a forgalomba hozatali engedélyezését kéri az EU-ban és az USA-ba. azzal a céllal, hogy a gyógyszer 2015-ig a piacra kerüljön.

A vizsgálatba 165 SMA beteg vett részt.  3-25 éves kor között A kísérlet során Olesoximet adagoltak 10 mg / kg / dózis nap egy speciálisan kifejlesztett folyékony készítményt.

"Ez a tanulmány egy mérföldkő lesz az SMA-betegek részére. Az. Olesoxime egy ígéretes terápiás lehetőség az SMA- betegek számára," mondta Dr. Enrico Bertini. "

 Hír: http://www.news-medical.net/news/20131105/Trophos-completes-efficacy-study-of-olesoxime-in-patients-with-Spinal-Muscular-Atrophy.aspx

SMA- Génterápia.

 (FDA) Jóváhagyta  AAV9-vírussal a génterápiás kezelést.

 Ez azt jelenti, hogy a 1- fázis vizsgálatban már meglehet kezdeni a kísérleteket.

 Ez USA-ban 2014 elején, indul.

A tudósok a hiányzó SMN1 gént egy AAV9 vírussal próbálják, bejuttatni a betegbe.

Az elmúlt időben sok vírussal próbálkoztak, de idáig ez volt, ami átjutott az agy-vér gáton.

                                   

http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=8172&TYPE=1150

ISIS

Itt olvashatsz egy kis összeállítást egy anyukától, akinek a gyermeke részt vesz az ISIS  gyógyszerkísérleten.

   

Sziasztok! Kislányom, (SMA 2-es típus) 2013-Júniusában kapta meg az ISIS kísérleti gyógyszerének második 9-mg-os adagját. (az első adagot 2012-Augusztusában kapta) Az elmúlt egy hónapban ismét fejődést tapasztaltunk (az első injekció után is tapasztalunk folyamatos javulást, az elején intenzívebben, majd lassabb ütemben.) kislányom lassan mászva közlekedik (2012 őszén kezdett el mászni, de az óta sokat javult), nőtt az ellenálló képessége, nagyobb távokat meg tud tenni, elkezdett fölfelé törekedni, alacsony lépcsőfokokra fel tud mászni. Bokasínben bútorok mentén kapaszkodva keveset lépeget. Széken ülésből az asztalra támaszkodva bokasínnel a lábán képes egyedül felállni. Műanyag motorjával (olyan ami minden magyar gyereknek van) képes az utcán közlekedni, enyhébb rövidebb emelkedőkön is fel tud motorozni. Az uszodában bármiféle segédeszköz nélkül, egyedül képes úszni. Ezeket a javulásokat figyeltük meg nála, továbbra is napi szinten járunk tornázni, hetente lovas terápiára és legalább kétszer uszodába. Mi a fentieket gyógyszer és a terápiák együttes hatásának gondoljuk. Amint lesz, újabb fejlemény megosztom veletek. Mindenkinek sok erőt és kitartást kívánok!

Eddig minden jól alakul, az 1-s típusnál is. ha minden igaz 3. tesztsorozat jövő év elején indul.

SMA tüdőspecialistája

Dr Mary Schroth a világ legjobb SMA tüdőspecialistája 

Bármelyik családnak segít a megfelelő iránymutatásban.Lehetőség van arra, hogy a saját orvos felvegye fele a kapcsolatot, akár telefonon, vagy e-mailben is. Dr. Mary SchrothPediatric Pulmonary CenterUniversity of Wisconsin Medical School600 Highland AvenueK4/942 Clinical Science CenterMadison, Wisconsin 53792-9988Phone: (608) 263-6420Email: mschroth@facstaff.wisc.edu

Mary Bodzom egy SMA szülő hozta létre az AA , vagyis aminosav diétát. 

http://www.aadietinfo.com/http://www.sophiascure.org/category/sma-nutritionhttps://www.facebook.com/mary.bodzo?ref=ts&fref=ts

Lakóhelytől függetlenül is segít bárkinek beállítani a megfelelő táplálkozást

Jelenleg a legígéretesebb kutatást Dr Brian Kaspar génterápiája jelenti, hamarosan klinikai kísérletek jönnek. Ha sikerül, akkor az egész betegséget meg lehet állítani, és vissza lehet fordítani.

Celebrex

Celecoxib kísérletek

Az SMA betegséget az SMN1 gen delecioja, vagy mutacioja okozza.

Lehetséges kezelési mód lehet, ha az SMN2 gént felhasználva az SMN protein mennyisége aktívan növelhető, ezzel kiváltva a sérült SMN1 gént.

Méhen belüli egérkísérletek mar igazoltak, hogy ez a mód megnöveli az SMN protein szintet, es jóval magasabb működést eredményezett.

Mind az egér, mind a human kísérleteknél jelentős fejlődést mutattak ki, nemcsak a testben, de agyból kiindulóan.

Ezek az eredmények a celecoxib készítményt egy lehetséges gyógymódként igazoltak az SMA elleni harcban.

Rávilágítottak a tesztek során, hogy minél előbb használjak a gyógyszert, annál biztosabb az SMN fehérje termelés beindulása, minél embrionálisbab szakaszban alkalmaztak, annál nagyobb volt a siker, mind az egér, mind a zebrahal kisejletek során.

Kesébbi használatkor a hatás jóval csökkentebb formában mutatkozott.

A Celecoxib (márkanév Celebrex vagy Celebra) a Pfizer által mar alkalmazott gyógyszer.

A gyógyszerrel kezelt egerek a kísérlet során biztató javulást mutattak, jelentős mellek hatások nélkül. A túlélési idő a placebóval kezelteknél 13 nap, a gyógyszerrel kezelteknél 18 nap volt.

Human mellékhátasai között szívroham es agyvérzés lehetséges, így az amerikai kutatok felhívjak a figyelmet, hogy a kutatás befejezéséig senki ne használja az SMA kezelésére.

http://quest.mda.org/news/sma-briefs-treatment-window-celecoxib

Isis.

Az Isis Pharmaneutical jelenleg az SMA kezelésére is fejleszti gyógyszerét.

 Az SMA egy genetikai neuromuszkuláris betegség, izomsorvadással és gyengeséggel jár.

Az SMA a csecsemőhalandóság vezető genetikai oka . A National Institutes of Health szerint minden 6000 csecsemőből egy születik ezzel a betegséggel.

 A világon jelenleg mintegy 35000 SMA beteget tartanak számon.

 Jelenleg nincsenek jóváhagyott gyógyszerkezelések SMA betegek számára.

 Az Isis cégvezető szerepet vállalt az úgynevezett antiszensz gyógyszerek kifejlesztésében. Egyéni kutatási módszereikkel gyorsan beazonosíthatóvá tették a megfelelő betegségekhez használható módszereket.

Erőfeszítéseik arra irányulnak, hogy a szűrésekkel egyidejűleg hatékony kezelési módokat válasszanak ki.

 Kutatásaik fókuszálnak a szív és érrendszeri megbetegedésekre, szembetegségekre, rákra, és több, jelenleg gyógyíthatatlannak nyilvánított betegségre.

 Az SMA első klinikai tesztje véget ért. A tesztben 2-14 év közötti gyermek vettek részt, ahol a legfontosabb lépés az volt, hogy bebizonyítsák, a gyógyszer biztonságos, mellékhatások nélkül. A páciensek minden, különböző mértékben adagolt dózisnál jól tolerálták a gyógyszer alkalmazását. Az injekciót a gerincvelő folyadékhoz juttatták be, amiatt, mert a motoros neuronok terjedése itt a legjobban biztosított. A bejuttatott gyógyszer utáni gerincvelő és vérvizsgálat kimutatta, hogy a pácienseknél a bejuttatott dózisnak megfelelő mértékben emelkedett az SMNRx gyógyszer szintje. Az előzetes állatkísérletekkel egybevetve az eredményt, biztosan kijelenthető, hogy 6-12 havonkénti adagolás biztonságosan alkalmazható.

Az első fázis megerősítette, hogy a megfelelő dózist kapott pácienseknél jelentős izomműködés javulás következett be. Ezek az adatok lehetővé tették a következő klinikai fázis megkezdését, ahol kontroll csoporttal együtt zajlik a kísérlet.

Jelenleg két korcsoportban, 7 hónaposnál fiatalabb csecsemőkön, és 2-15 év közötti betegeken folyik a teszt, ami a hosszabb kezelés tesztelésére irányul.

A harmadik tesztet már a nemzetközi betegek felé megnyitva kezdik el 2014 év elején, jóval nagyobb számban bevonva őket.

Ezt követően a 4. fázis után megkezdhetik végre a gyógyszer hivatalossá tételét, és ez által az összes betegnek lehetővé válik a hozzáférhetőség. 

              

http://www.facebook.com/MindennapiHarcaink?hc_location=stream

Celecoxib.

Celecoxib növeli SMN szintet.

Egy érdekes és új felfedezést találtam az Oxfordi folyóiratba. Igaz SMA- egérkísérletekkel zajlanak, de ez egy létező gyógyszer és ezért érdemes odafigyelni rá.

Kimutatták, hogy a p38 aktivációja reakció út által  celekoxib alacsony dózisban is növeli a SMN fehérje szintet.. Továbbá, celekoxib kezelés indukálja SMN expresszióját az agyban és a gerincvelőben. Celekoxib kezelés növelte SMN, javította a motoros funkciókat.

http://hmg.oxfordjournals.org/content/early/2013/05/10/hmg.ddt191