Isis.

Az Isis Pharmaneutical jelenleg az SMA kezelésére is fejleszti gyógyszerét.

 Az SMA egy genetikai neuromuszkuláris betegség, izomsorvadással és gyengeséggel jár.

Az SMA a csecsemőhalandóság vezető genetikai oka . A National Institutes of Health szerint minden 6000 csecsemőből egy születik ezzel a betegséggel.

 A világon jelenleg mintegy 35000 SMA beteget tartanak számon.

 Jelenleg nincsenek jóváhagyott gyógyszerkezelések SMA betegek számára.

 Az Isis cégvezető szerepet vállalt az úgynevezett antiszensz gyógyszerek kifejlesztésében. Egyéni kutatási módszereikkel gyorsan beazonosíthatóvá tették a megfelelő betegségekhez használható módszereket.

Erőfeszítéseik arra irányulnak, hogy a szűrésekkel egyidejűleg hatékony kezelési módokat válasszanak ki.

 Kutatásaik fókuszálnak a szív és érrendszeri megbetegedésekre, szembetegségekre, rákra, és több, jelenleg gyógyíthatatlannak nyilvánított betegségre.

 Az SMA első klinikai tesztje véget ért. A tesztben 2-14 év közötti gyermek vettek részt, ahol a legfontosabb lépés az volt, hogy bebizonyítsák, a gyógyszer biztonságos, mellékhatások nélkül. A páciensek minden, különböző mértékben adagolt dózisnál jól tolerálták a gyógyszer alkalmazását. Az injekciót a gerincvelő folyadékhoz juttatták be, amiatt, mert a motoros neuronok terjedése itt a legjobban biztosított. A bejuttatott gyógyszer utáni gerincvelő és vérvizsgálat kimutatta, hogy a pácienseknél a bejuttatott dózisnak megfelelő mértékben emelkedett az SMNRx gyógyszer szintje. Az előzetes állatkísérletekkel egybevetve az eredményt, biztosan kijelenthető, hogy 6-12 havonkénti adagolás biztonságosan alkalmazható.

Az első fázis megerősítette, hogy a megfelelő dózist kapott pácienseknél jelentős izomműködés javulás következett be. Ezek az adatok lehetővé tették a következő klinikai fázis megkezdését, ahol kontroll csoporttal együtt zajlik a kísérlet.

Jelenleg két korcsoportban, 7 hónaposnál fiatalabb csecsemőkön, és 2-15 év közötti betegeken folyik a teszt, ami a hosszabb kezelés tesztelésére irányul.

A harmadik tesztet már a nemzetközi betegek felé megnyitva kezdik el 2014 év elején, jóval nagyobb számban bevonva őket.

Ezt követően a 4. fázis után megkezdhetik végre a gyógyszer hivatalossá tételét, és ez által az összes betegnek lehetővé válik a hozzáférhetőség. 

              

http://www.facebook.com/MindennapiHarcaink?hc_location=stream