BGP-15 molekula

A magyar kutatók által felfedezett hatóanyag (BGP-15 molekula) nemcsak a cukorbetegség kezelésében jelenthet áttörést, hanem ausztrál kutatók Nature-ben most megjelent cikke szerint a halálos kimenetelű izomsorvadásban, a Duchenne-szindrómában is hatásosnak tűnik.

Bebizonyosodott, hogy a molekula másra is hatásos. Ausztrál tudósok szerint a BGP-15 áttörést jelenthet a halálos kimenetelű, és mindeddig kezelhetetlen ritka betegség, a Duchenne-szindrómaként ismert izomsorvadás terápiájában is

A stresszfehérjék szintézisét stimuláló BGP-15 jelű molekula biztonságosan alkalmazható a kettes típusú cukorbetegek körében – legalábbis ez derült ki az USA 25 klinikáján háromszáz beteg részvételével folyó vizsgálatokon. A jelenleg is folyó tesztek szerint az egyszerűen előállítható hatóanyag helyreállítja az inzulin hormonhatását, fokozza a sejtek, szövetek, izmok cukorfelvételét, biztosítva az emberi szervezet megfelelő energiaellátását. További jótékony hatása, hogy testsúlycsökkentőként is alkalmazható.

A 12 alkalmazottal működő N-Gene Kutatási és Fejlesztési Kft. (a céget 15 éve hazai kutatóintézetek és egyetemek vezető munkatársai alapították – a központ New Yorkban található) kutatási igazgatója, Literáti Nagy Péter szerint az élővilág ősi védekező, túlélési mechanizmusának kulcsszereplői a stressz fehérjék. Ezek a fehérjék a szervezetet érő külső és belső környezeti tényezők (hő, fertőzés, gyulladás, toxikus anyagok, éhezés) okozta káros hatások elleni védelmet biztosítják. Kiderült, hogy a stressz fehérjék meghatározó szerepet játszanak a korral összefüggő betegségekben, és jelentősen befolyásolják az élettartamot. Kellenek például az inzulin megfelelő működéséhez, és alapvető szerepet játszanak az energiatermelés szabályozásában.

Ez az anyag egyébként teljesítményfokozó szerként is szóba jöhet. Ausztrál kísérletek szerint ugyanis futópadon mindig a BGP-15-tel kezelt egerek bírták a legtovább. Egészséges izomzatú embernél elképzelhető hasonló hatás. Ha ez igaz, a vegyület hamar doppinglistára kerülhet.

Hírforrás: http://www.nol.hu/tud-tech/20120421-attores_az_izomsorvadas_kezeleseben

N-Gene Kft. http://www.ngene.us/contact/

Izomcentrum.

Szerdán jelentették be, hogy Budapesten létrejött az ország első Neuromuscularis Centrum (NM), amely az izombetegeknek, a Duchenne-féle izomdisztrófiás és a spinális izomatrófia (SMA) betegeknek jelent majd óriási segítséget. Mindkét kór ritka betegségnek számít, ezért is fontos a segítség, mert sokszor maguk az orvosok sincsenek tisztában a teendőkkel. Az érintett, szülők évek óta dolgoznak azon, hogy létrejöjjön egy jól szervezett központ.

A mai napon pedig a CARE-NMD támogatásával lezajlott az a képzés, amelyen a magyar szakma megismerte, hogy milyen a korszerű izombeteg ellátás.

A képen kiváló szakorvosaink láthatóak, akiknek ezen túl feladatuk lesz a Centrum szakértő működtetése. (Balról jobbra: Dr. Tímár László, Dr. Herczegfaly Ágnes, Dr. Garami Márta, Dr. Karcagi Veronika, Dr. Medveczky Erika)

"Izomcentrum"

A Heim Pál Gyermekkórházban az "Ápolási osztályon" 2011.06.15-étől működik egy hat ágyas rehabilitációs terem, ahol lehetőség van SMA beteg gyerekek felülvizsgálatát elvégezni egy-két napos bennfekvéssel. Az időpont előzetes egyeztetése, további információk céljából érdeklődjenek az alábbi elérhetőségen:

Dr. Herczegfalvi Ágnes 06 1 459 9100/1443

ISIS-SMNrx

Egy SMA-s kisgyerek édesanyja pozitív tapasztalattal és reménnyel érkezett a napokban haza Amerikából.

Nagyon sok hozzáértő orvossal találkoztak, akik mind bizakodóak a gyógyszerkutatásokkal kapcsolatban. New Yorkban szerencséjük volt azzal a doktornővel is találkozni és beszélgetni, aki a Columbia Egyetem kórházában az ISIS kutatást vezeti. Nagyon kedves, segítőkész és bizakodó volt. Azt mondta, hogy statisztikát persze nem tud mondani, csak a saját tapasztalatait megosztani. (Ő adja be ugyanis a kísérletben résztvevő gyerekeknek a spinális injekciót.) Eddig javulást láttak mindenkinél. A legkisebbeknél volt a legjelentősebb és leggyorsabb. Kb. 1 héttel az injekció beadása után már egy 3 éves kisgyerek például tudott ceruzával rajzolni papírra, pedig előtte nem tudta elég erősen rányomni, hogy látszódjon. Egy 5 éves kisgyerek fel tudta késsel, villával vágni a húst a tányérján, pedig előtte nem volt hozza ereje.

Jelenleg a gyógyszer dózisát tesztelik ebben a fázisban: 1 mg, 3 mg majd 5 mg. Illetve azt is nézik, hogy mennyi ideig marad a szervezetben. Azt mondták, hogy gyanítják, hogy már az 1 mg-nál is akár 2 hónapig is tart a gyógyszer hatása. Most a dózist növelik folyamatosan, és nézik a reakciót. Az injekció beadása után 9 nappal mintát vesznek a gerincvelő folyadékból, és megnézik, mennyi gyógyszer található a szervezetben. Ezt 29 nappal az injekció beadása után is megismétlik. 4 hónapon keresztül figyelik meg a betegeket. A második fázis szeptemberben indul, itt 9 mg-ot tesztelnek, ha addig nem érik el az ideális adagot.

Ha sikeres a kutatás, akkor csak az FDA-n múlik, mikor lesz a piacon a gyógyszer. Az ISIS kutatás is gyorsított, remélik, hogy 2 éven belül ez meg is történik.

Az édesanya szeretné a kislányukat az amerikai kutatásba bevonni, ha már elmúlik 2 éves (ez nyáron lesz). Egyelőre nagyon új még az információ, és azért van kockázata, habár a doktornő azt mesélte, hogy eddig semmilyen mellékhatást nem tapasztaltak. Ők kapcsolatban maradnak az amerikai kutatókkal, júniusban beszélnek újra a doktor növel.

Az IGF1-ről is érdeklődtek New Yorkban, egy neurologus azt mondta, hogy nem alátámasztott embereken az IGF hatása, állatokon tesztelték leginkább, Ö nem javasolta, hogy kezdjük el szedni.

Az L-karnitin és a Spiropent hatóanyagával megegyező gyógyszerek szedését azonban Philadelphiában ajánlották az SMA-val foglalkozó orvosok. (New Yorkban azért nem mondták, mert ez a kutatásból kizáró tényező) Ezen kívül még nagy hangsúlyt helyeznek a tornára, elsősorban a vízben való mozgásra.

Kezdjünk el bizakodni az amerikai hírek hallatán, és tegyünk meg mindent annak érdekében, hogy Magyarország lépjen be az orvosbiológiai kutatásba!

Eljött az ideje!

http://www.columbiasma.org/

Adrian Krainer

Adrian Krainer nyilatkozata a lent található videón megnézhető.

Az ISIS Pharmaceuticals-al együtt működve, kifejlesztettünk egy lehetséges gyógyszert, amelyet jelenleg első típusú klinikai kísérletekben tesztelünk. Ígéretesnek tűnik az SMA- betegségnek a gyógyításában.

Hogyan is működik a gyógyszer?

Ez a gyógyszer egy olyan gént céloz meg, amely az SMA betegeknél hibás.(SMN gén) Ennek a génnek egyfajta változata azonban minden betegnél jelen van ez a (SMN2) gén. A gyógyszer megpróbálja kijavítani az SMN2 gén működését, hogy az a megfelelő fehérjét termelje.

A interjúban még arról beszélnek, hogy a gyerekek élet minőségét nagyban befolyásolja ez a betegség, mert izmaik elsorvadnak.

A riporter azzal zárja az interjút, hogy meg néhány év és befejeződnek a kutatások, az orvosok szerint a közeljövőben meglesz a betegség gyógymódja.

ZPR1

Laxman Gangwani, egyetemi docens, a Center of Excellence in Idegtudományi , Texas Tech Egyetem Egészség tudományi Központ El Paso, Texas és munkatársai számoltak be a legújabb SMA-kutatási eredményekről.

ZPR1 szintje összefügg az SMA súlyosságával.

Az (ZPR1)fehérje befolyásolhatja az SMA súlyosságát,egér kísérleteknél elegendő ZPR1 szintnél enyhébb tünetek mutatkoztak, míg alacsony szint súlyosbodással járt együtt.

Mivel ilyen hatása van, potenciális terápiás célpont lehet.

Forrás: http://quest.mda.org/news/sma-disease-course-may-be-affected-zpr1

Asi. Feri.

Szeged biológiai központ.

Szegedi biológiai találkozó.

Fasudil

Ottawai Kutató Intézet.

Dr. Kothary és csapata kimutatta, hogy a laboratóriumi vegyület úgynevezett Y-27632,ami nagyban növeli az élettartamát bizonyos SMA egér model nél.Ebben az új tanulmányban, ők teszteltek egy Fasudil nevű gyógyszert, ami hasonló a Y-27632, de megvan az az előnye, hogy már jóváhagyták a humán klinikai vizsgálatokban.A csoport megállapította, hogy Fasudil al kezelt egereknél a túlélés 300 napra nőt szemben a kezeletleneknél, ami 30,5-nap. Ugyanakkor az átlagos élettartama Fasudilal kezelt SMA- egerek még mindig csak körülbelül fele olyan hosszú, mint a normális egerek nél. "A tanulmány azért fontos, mert tágul egy új kutatási terület, ami elvezethet egy új kezelés kifejlesztéséhez," mondta Melissa Bowerman. "Persze, ez a kutatás még a korai szakaszában van, és bár azt tapasztaltuk, hogy Fasudil jelentősen növelte az élet tartalmát az SMA-egérmodelnél de a gyógyszer nem tudta kijavítani a problémát ezeknél az egereknél.

/Mit lehet tudni erről a Fasudi ról? Elméletileg több országban már elfogadták és agyvérzésnél használják értágításra Mivel az SMA-betegeknél a vérelártás is problémás ezért lehet a hatását itt fejti ki ?/Ha jók az infóim?

Hír: http://www.media.uottawa.ca/mediaroom/news-details_2543.html