RG7916-Risdiplam.

2018. június 16-án az USA-ban a Cure SMA konferencián kerültek bemutatásra. RG7916, amelyet jelenleg Risdiplamnak neveztek el.

 Ez a tanulmány megvizsgálja az RG7916, a  SMA 1. típusú csecsemőknél.

A FIREFISH vizsgálat második része jelenleg folyamatban van, és még mindig befogadja a csecsemőket. .

Az eredmények azt mutatják, hogy a 182. napon az 1. típusú babák több mint 90% -a 4 vagy több pontot ért el a CHOP-Intend skálán.

A CHOP-Intendben az átlagnövekedés 56 nap után 5,5 pont, 119,5 pont után 12,5 pont és 18 pontos után 14 pont.

Jelenleg a Risdiplam-ot jól tolerálják, és nem voltak olyan biztonsági problémák, amelyek a kísérlethez való kilépéshez vezettek volna.

A vizsgálat során a csecsemőnek nincs állandó szellőztetése, és egyik sem veszítette el a lenyelés képességét.

A gyermekek átlagban 6,7 hónap voltak az első adagban, és a legidősebb gyermek jelenleg 23,8 hónapos.

Az eddigi eredmények, az SMN-fehérje-termelés legfeljebb 6,5-szeres növekedése mellett, a bébi motorképesség eredményeit hangsúlyozzák.

A Risdiplam egy túlélő motoros neuron 2 (SMN2) RNS-t célzó vizsgálati splicing módosító, amely egy funkcionális transzkriptet helyreállít.

A Risdiplam szájon át, szedhető és keresztüljut a vér agy gáton, és szisztémás eloszlást mutat az olyan szervekre, amelyeket alacsony SMN-fehérje befolyásol.

De mielőtt örömtáncot járnál, azt vegyük figyelembe ezek az eredmények kozmetikázva vannak mivel a kutatásoknál ez bevett szokás.

Lásd a Roche TRO 19622 legutóbbi gyógyszerét, amit évekig futtattak és dicsőítettek majd a legutóbbi tanulmány szerint, nem hogy használna de még ront is a beteg állapotán.

Így be is szüntették a további kísérleteket és ment a kukába.

Ez a Risdiplam 6.5 szőrös fehérje növekedés is akkor lesz hiteles, ha kidolgoznak egy megbízható és egységesen használható mérést.

Most a   Kanadai kutatok azon dolgoznak,hogy megoldást találjanak egy egységesen használható SMN-fehérje pontos meghatározására.

A Roche Biogén Novartis és a többiek is mélyen hallgatnak, arról hogyan mérik a SMN-fehérje változását a kezelések során.

A Biogén is 70-% fehérje emelkedést mond a Spinraza hatásánál, de azt már nagyon elhallgatják, hogy a betegeket is úgy válogatták a gyógyszerükhöz.