SMA-Spinraza

Hogyan is állunk most az SMA gyógyítás területén.

Az elmúlt másfél év tapasztalatait szeretném veletek megosztani.

Ezek az infók főleg a SMA-betegektől származnak, akik már részt vettek a Spinraza kezelésen.

Nézzük  a  Spinrazát, ami most elérhető, de nem mindenkinek csak válogatott betegek kaphatják.

Ezért lehet, hogy most az SMA-1 leg súlyosabb azért nem kapják, mert úgysem használna náluk.

Próbálkoztak náluk is, de 6-adag Spinraza injekció után is csak fél órára tudták a beteg gyermeket levenni a gépről.

Hát ez nem valami egetverő eredmény ezt lássuk, be ezért ezekkel a betegekkel már nem nagyon kísérleteznek.

Itthon nálunk meg se próbálják, hogy a gépen levőket bevonják a kezelésbe.

Egy másolatnál úgy látszik, kevés fehérjét segít termelni a Spinraza, ami az izmok működéséhez elég lenne.

 A SMA-3 felnőtteknél meg lehet ugyan ez a helyzet mivel ez a dózis nekik kevés a látványos eredményhez.

A 18-év felettiek teljesen ki vannak, zárva még lehetőséget sem kapnak itthon nálunk.

Vannak országok ahol pár SMA-3 beteg kapja, de az eredményeket látva másfél év után és több kezelés követően az eredmények

náluk sem eget rengetőek.

Ezért lehet ez az adag egy felnőttnek kevés mivel náluk már 3-kópia működik, és azt kellene jobb termelésre bírni az izmok működtetéséhez.

 Gondolj bele a nagyobb dózist meg teljesen megfizethetett len lenne ezért is nincs esélyük a 18-év felettieknek itthon nálunk.

Egy fórumba olvastam ahol felnőtt SMA-betegek páran azt nyilatkozták a 4-5 kezelés után azt vették

észre magukon hogy a következő kezelés előtt kb. 1-héttel már kezdődött náluk a visszaesés és elkezdtek gyengülni.

Így maradnak a SMA-2 két kópia számos hasonló év járat és megközelítően hasonló erőbe levő gyerekek.

Ezeknél a kezelt gyermekeknél vannak pozitív eredmények, ami legalább számukra biztató.

De ez a fejlődés még meddig tart náluk azt még nem lehet tudni mivel még kezelés alatt állnak.

Mivel a Biogén is csak 70-% fehérje emelkedést jósol sajnos ettől nem fognak talpra állni.

Ez a kezelés lehet pár gyermeknek jó és idő húzáshoz elég, de a végleges gyógyuláshoz nagyon kevés.

Az utolsó infóm szerint itt nálunk idáig 16-gyermek kapja a Spinraza kezelést.

És még a legfontosabb hogyan mérik a SMN-fehérje szint emelkedését kezelés előtt majd utána.

Mert ez a pontozás, amit most használnak szerintem egy nagy baromság.

Láttam ugyan azt az év járatú ugyan annyi kópia számmal rendelkező gyermeket, aki nem kapott

semmiféle kezelést és még is jobb fizikai állapotba van, mint aki már a 6-kezelésen van túl.

Összefoglalva még nem lesz egy pontos egységesen elfogadott fehérje mérés addig minket tudnak hülyíteni.

De már úgy néz ki mások is észbe kaptak és nem dőlnek be a kutatók adatainak és most megpróbálnak egy egységes mérést kidolgozni.

A  Kanadai Ottawa Kórház kutatói  150 000 dollárt kaptak a Cure SMA- tól, hogy új módszereket lehessen kifejleszteni a spinális izom atrófia (SMA) monitorozására, nem invazív vér vizsgálattal.

A csapat által vezetett Robin Parks, PhD, szándékában áll használni apró bit sejtek nevű exosomes, hogy fejlesszék módszerek nyomon követése SMA progresszió és a betegek reagálását a kezelésre . 

 Ezért is ne dőljetek be minden hírnek én már másfél éve figyelem az eredményeket és így próbálom összerakni az infókat és reális képet látni.

A Biogénnek nagyon jó a reklámja nekik az a cél minél többet eladni ezen a horibiris összegen.

De mint ti is láthatjátok sok kormány és biztosító ezt másképpen gondolja és így sok SMA-betegnek semmi esélye sincs, hogy nála is próbálkozzanak.