Hát akkor számoljunk egy kicsit mire is elég most ezek a kísérleti
gyógyszerek.
A Genentech / Roche az alábbi nyilatkozatot adott ki a SUNFISH
(2/3 típusú) klinikai vizsgálatokról
Bemutattak egy frissített tanulmányt, amely az RG7916-ot
értékelte a 2-25 éves, 2/3 SMA típusú személyeknél.
Az első részébe beiratkozott résztvevők első csoportja több mint
10 hónapig kapta az RG7916-ot, és nemrégiben közöltek egy elemzést a
franciaországi World Muscle Society nemzetközi konferenciáján.
Ebben az elemzésben minden résztvevő (51 fő) 28 napig vagy
tovább kapta az RG7916-at.
Az SMN fehérje két és félszeresére nőtt.
De mire is elég most ez a 2-2.5 szőrös fehérje emelkedés?
Maradjunk, a kétszeresnél mivel gondolom az eredményt feljebb
kozmetikázták nekik ez a fontos.
Vegyünk egy SMA-2 beteget, akinél a működő fehérje szint csak a
30% ót éri el.
Ha ezzel a kezeléssel sikerül elérnie a 60% ót az már egy jó
eredmény.
De ettől még nem fog felállni a kerekes székből mivel a főbb
izmok működtetéséhez ez még kevés, de hosszabbtávú túléléshez már elég.
Egy SMA-3 betegnek már nagyobb esélye van a talpra állásra mivel
nála 45-50% a fehérje működés. és ha igaz ezt meg kétszerezzük már is jobbak az eredmények.
Az én számításaim szerint ez várható a Roche- RG7916 gyógyszerétől.
De mi van a már elfogadott és engedélyezett Spinrazával?
A Biogén kiadott információi szerint a kezelés 70% al emeli meg
a használható fehérje szintet.
Igaz ök. az SMA-1 betegekkel foglalkoznak, jobban mivel ott a túlélésről
van szó.
Itt vegyünk egy SMA-1 gyermeket, aki lélegeztetőn van a fehérje
szinte talán a 10% éri el.
Ha ehhez hozzá adjuk a 70%-os emelkedést az még csak akkor is
csak 17%-lesz, ami éppen a túléléshez elég.
Ez a kezelés egy SMA-3 betegnél akinél még működik 50% fehérje
ez elérheti a 85% ót is ami már ez náluk nem rossz.
Ezért az eredmények is nagyon változóak van, aki csodákról beszél,
de olvasható olyan is hogy nem vettek észre pozitív változást.
Itt a Spinrazánál még az Ár is közbe jön mivel nagyon valoszinü
sok beteg nem fog hozzájutni ez a 270-ezer Eurós ár ki ábránditó. ami a három injekcióhoz
kell
A Belgiumba és Olaszországba kezelt Magyar gyerekek ingyen kapták,
mert az még egy kísérleti programba szerepelt.
Ha most összehasonlítsuk a Roche-RG-7916 és a Biogén Spinraza adatokat,
akkor úgy néz ki a Roche-RG7916 a befutó mivel az ö kezelésével egy kicsivel
jobbak az eredmények.
Arról nem beszélve az övék egy szájon át szedhető gyógyszer és
nem egy gerincvelőbe adott injekció.
De ha hasonló árral jönnek majd ök. is ki mint a Spinraza akkor
az is elérhetetlen lesz sok beteg számára.
Mi is lesz a végső megoldás talán a legújabb kísérlet, ami az AVXS-101 ez egy intravénásan beadott egyszeri injekció.
Ez még annyiban változik ez a SMN-1 gént viszik be a szervezetbe
egy vírus segítségével és ettől várják a megfelelő fehérje termelést
Az eredmények idáig biztatóak. de hogy ők. is meddig húzzák el
az időt az még megjósolhatatlan.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése