Egy laboratóriumban tenyésztett
humán vizelet sejtek segíthetnek a tudósoknak a spinális izomsorvadás
kezelésében, egy kínai vizsgálati jelentés szerint.
Azok az SMA betegek, akikből
gyűjtöttek, a génmutációban szenvednek, a kutatók szerint.
A tanulmány "Vizeletsejtek
alkalmazása a gyógyszeres beavatkozásban spinális izomsorvadásnál" a
Kísérleti és terápiás gyógyászat c. folyóiratban jelent meg.
Az SMA egy olyan genetikai
betegség, amely befolyásolja az idegrendszer azon részét, amely szabályozza az
önkéntes izommozgást. Ezt az SMN gén olyan mutációja okozza, amely kevesebb
fehérjét termel, amely szabályozza a mozgást. Az SMN a motoros neuron túlélését
jelzi.
A tudósok az SMA-betegek
sejtjeit használják a betegség alapjául szolgáló molekuláris mechanizmusok
tanulmányozására és segítik a terápiáját. Bizonyos típusú sejtek, például az
izom- és a bőrsejtek megszerzése azonban biopsziát igényel. Ez az invazív eljárás
nem megfelelő néhány beteg számára, különösen a fiatalok számára.
A Fujian Orvostudományi Egyetem
kutatói 12 SMA betegből - 12 férfi és nő - vizeletsejtjeit gyűjtötték össze
laboratóriumban. 40 egészséges kontrollszeméyből származó vizeletsejteket is
tenyésztettek - 36 férfi és négy nő.
A csapat felfedezte, hogy az
SMA-betegek vizeletsejtjei szignifikánsan alacsonyabb szintet érnek el az SMN
fehérjéknél, mint a kontrollok sejtjei.
Aztán kísérleteket tettek annak
megállapítására, hogy a páciensből származó vizelet sejtvonalak hasznosak
lehetnek a gyógyszer-tesztelés során. Ezek a vegyületek kétféle típusú
vegyületet teszteltek a sejteken - hiszton deacetiláz inhibitorok vagy HDACis
és rövid morfológiai módosított antiszensz oligosznak nevezett rövid RNS
molekulák. Mindkettő célja az SMN szintjének növelése.
A fehérje szintjei "a
hiszton-dezacetiláz inhibitorok kezelését követően növekedtek, és a
morfolin-módosított antiszensz oligo kezeléssel kezelt csoportokban nagyobb
volt a hatás" - írják a kutatók.
Ez azt jelezte, hogy "az
SMA-ból származó betegekből származó vizeletsejtek toleranciát mutatnak kémiai
és fizikai károsodásokkal szemben, amelyek hasznosak lehetnek potenciális
vegyületek és gyógyszerek fejlesztésénél SMA kezelésében" - írta a csapat.
Bár a vizelet sejtjei nagyon
különböznek azoktól az idegsejtektől, amelyek végül felelősek az SMA-ért, SMN
génmutációkat hordoznak és viszonylag alacsony szintet termelnek az SMN
fehérjéből, írták.
A páciensből származó
idegsejtekhez képest a vizeletsejt-tenyésztési folyamat egyszerű és nem
invazív" - írta a kutatók. "Így a vizeletsejtek felhasználhatók a
gyógyszeres beavatkozás platformjaként."
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése