A tárgyalás az Egyesült Államok 16
helyszínén történik, többek között: Ann és Robert H. Lurie Gyermekkórház
Chicago, Boston Gyermekkórház, Gyermekkórház Colorado, Philadelphia
Gyermekkórház, Columbia Egyetem, David Geffen Orvostudományi Kar UCLA, Duke
Egyetem, Johns Hopkins Gyermekgyógyászati Neurológia, Országos Gyermekkórház,
Oregoni Egészségügyi és Tudományos Egyetem, Stanford Egyetemi Orvosi Központ,
Central Florida Egyetem Orvostudományi Egyetem, Texas Egyetem Southwestern
Medical Center, Utah Egyetem, Wisconsin Egyetem és Washington Orvostudományi
Egyetem
A kísérletben legalább 15 SMA 1-es
beteget regisztrálnak, akik a génterápia idején kevesebb, mint hat hónaposak,
és akiknek egy vagy két SMN2-gén másolata
van.
Az első három beteg beadása között
legalább négyhetes adagolási intervallum lesz, amely lehetővé teszi a
biztonsági elemzés hat időpontból (1. 2., 7., 14., 21. és 30. nap) történő
felülvizsgálatát, valamint korai hatásosságát a következő beteg beadása előtt.
A nyílt,egyszeri adagolású,kísérlet - amelyet STR1VE néven ismerünk - arra tervezték, hogy
értékeljük az AVXS-101
egyszeri IV infúziójának hatékonyságát és biztonságosságát 1,1 x 1014 vg /
kg-mal, amely az 1. fázisú vizsgálatban az 1. fázisú vizsgálat második
adagolási kohorszával kapott terápiás dózisával egyenértékű.
Az FDA által benyújtott és felülvizsgált adatok alapján az SMA 1. típusú betegek a jobb
PCR módszerrel végzett közvetlen vizsgálat szerint az AveXis 1. fázisú
vizsgálatban az AVXS-101
típusú 1. SMA típusban alkalmazott dózis 1,1 x 1014 vg / kg volt.
"Nagyra értékeljük az FDA által
nyújtott részletes visszajelzéseket mondta James
L'Italien, PhD, az AveXis vezérigazgatója és minőség biztosa.
"Bízunk benne, hogy a negyedik
negyedév végén ütemtervezett ütemezési szakaszunk végén megvitatjuk az AVXS-101
szabályozási folyamatának következő lépéseit."
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése