Amit a SMA-
génterápiáról tudni kell.
Egy olyan
fehérje, amely nagyon fontos a sejtműködés szempontjából, a motoros neuron vagy
az SMN1.
A genetikai rendellenességek, mint például az 1-es típusú SMA sejtek
nem képesek elegendő egészséges működésű SMN1-t termelni, mert hibás génjei
van.
Egyik klinikai
vizsgálatban a kutatók génterápiát alkalmaznak, hogy az egészséges smn1 gént a
páciens sejtjeibe szállítsák.
A kutatók vírusokat vesznek és módosítják őket
laboratóriumban, így csak az SMN1 gént tartalmazzák, és nem okoznak kárt a
betegnek.
Ezeket a
vírusokat az egészséges smn1 génnel töltik meg, és beadják a szervezetbe.
Az anyag beinjekciózásakor a vírusok
egészséges smn1 gént szolgáltatnak a sejteknek az egész testben.
A
legfontosabb, hogy átkerülnek a vér-agy gáton a gerincvelőben lévő motoros
neuron sejtekbe.
Miután a vírus az smn1 gént a sejtbe juttatta,
a vírus szétesik.
Az egészséges smn1 gént beviszik a sejtbe, de
nem integrálódik a natív DNS-hez.
Nincs más gén zavarva.
Miután az egészséges gén belül van a sejtben,
normális működésű smn1 fehérjét hozhat létre.
A cél az, hogy a jó gén elegendő fehérjét
termeljen és a sejt megfelelően működjön.
Az idegsejtek, amelyek nem termelnek elég
fehérjéket, végül meghalnak.
Amikor meghalnak, a beteg elveszíti az izomzatának
használatát.
Ha az egészséges smn1-et a sejtbe szállítjuk,
mielőtt meghalna, megakadályozhatjuk az 1-es típusú tünetek kialakulását vagy
súlyosbodását.
Éppen ezért kritikus fontosságú, hogy a lehető
legkorábban azonosítsuk és kezeljük a gyermekeket, hogy azok a lehető legjobb eredményt
érjék el.
De mielőtt indián táncot járnál, és
biztosra veszed a gyógyulásodat azt tudnod kell a génterápiák 700-ezer
Dollárnál kezdődnek
Ha ez így marad és.https://avexis.com/research-and-development egy hasonló árral jönnek, elő akkor már
elmondhatjuk a SMA-gyogyitható de nem megfizethető.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése