HDAC inhibitorok

Érdekes felfedezések jelentek meg a napokba.

Tom Gillingwater, neuroanatómia professzora, írta le egy tanulmányába.

A kutatok azt találták a HDAC inhibitorok növelhetik az SMN-fehérje szintjét az SMA- egér modelleknél és csökkentik az izom veszteséget.

Mi az érdekes ebben a tanulmányban? Ezt már 2009-ben felfedezték és akkor /egy tanulmány megmutatja, hogy az újfajta benzamide M344 hatóanyag (egy HDAC gátló), megnöveli az SMN2 fehérje termelését a vizsgált SMA sejtkultúrákban és ezzel a kísérleti anyaggal érték el a laboratóriumi körülmények között a legmagasabb SMN-fehérje szintnövekedést.

Benzamide- M344 leírása.

Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy a hiszton-deacetiláz nevű gyógyszert suberoylanilide hidroxámsav, márkaneve: Zolinza, kimutatták, hogy növeli az élettartalmat az SMA egereknél.

A gyógyszert már jóváhagyta a US Food and Drug Administration ezt a gyógyszert a rák egy bizonyos fajtájánál használják,de ezt a gyógyszer úgy tűnik, nem hagyták jóvá Európában.

A lényeg, hogy ez a gyógyszer már próbálták az embereken és így könnyebb tesztelni ezt a gyógyszert az SMA-betegeken.

Hir : http://www.medicaldaily.com/news/20120227/9183/cancer-drug-fda-spinal-muscular-atrophy.htm

SMA-kutatás.

Kedves Szülök és SMA-tulélök.

Ahogyan én látom, sok embernek fogalma sincs, hogyan zajlanak a SMA-kutatások és mik az esélyeink.

Először is kezdeném kis hazánkba a Nagy Tamás szeretet volna egy SMA-társaságot összehozni, de ahogyan látom ez bedőlt az érdektelenség miatt. Nem a Tamás hibája miatt lett ez az állapot mivel ö jót akart, hogy közösen próbáljunk megoldást találni, de ezt nálunk nem lehetett megoldani. Mivel beléptünk a Treat-NMD így nötek az esélyeink, hogy legalább tudjanak rólunk.

Az őszi Szegedi összejövetelen elhangzott egy érdekes kísérlet erről itt tájékozódhatsz http://asi-sma.blogspot.com/2012/01/blog-post.html ha jól értelmezem, mesterséges kromoszómába szeretnének őssejteket beleszuszakolni és SMA betegekbe bejuttatni.

A szépség hibája csak az, hogy állat kísérletekkel kezdik, ami köztudott nagyon hosszadalmas folyamat lesz.

Akkor térjünk rá Európára itt a TROPOS kifejlesztette a TRO-19622 kísérleti gyógyszert, de ez a szokásos lassított módszerrel megy, a vizsgálata nekik idejük van a betegeknek fogytán, de ez őket nem érdekli.

Arról nem beszélve ki próbálták ALS-betegeken de teljes kudarc így a hír hallatán valahogy nem vagyok feldobva.

Erről itt találsz infót: http://www.mitotarget.eu/en/news/disappointing-results-of-olesoxime-clinical-trial-announced/

Amerikában már túl vannak az állat kísérleteken és így már az SMA-betegeken tesztelik, a kísérleteket az eredményekről még semmit nem tudok, de dolgozom rajta. Ami még a legfontosabb ott már gyorsítottan mennek, a dolgok az utolsó stádiumba már nem akarják évekig húzni az eredmények elbírálását, nem úgy, mint ahogyan ezt a TROPOS-teszi itt Európába.

A legfontosabb három kísérletről itt olvashatsz, amiből talán lesz is valami.
Első: http://www.cshl.edu/Article-Krainer/antisense-therapy-delivers-long-term-correction-of-severe-spinal-muscular-atrophy-in-mice
Második: http://www.businessweek.com/news/2011-12-01/roche-enters-race-to-cure-genetic-disease-with-490-million-deal.html
Harmadik: http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150

Hogyan tovább?

Először is információkat kell, beszerezni az eredményekről mivel azt kezelő orvosod nem fogja megtenni.

Ha valaki jól beszél Angolul és a telefont is tudja használni esetleg van Amerikai kapcsolata ezt a kutatót kellene utolérni és infókat begyűjteni tőle: http://www.cshl.edu/Faculty/krainer-adrian-r.html a kutatásáról itt olvashatsz: http://www.cshl.edu/Article-Krainer/antisense-therapy-delivers-long-term-correction-of-severe-spinal-muscular-atrophy-in-mice természetesen nem az anyag összetételéről kell kérdezni, de ha

sikerülne neveket és email címeket megtudni betegekről, akik részt vesznek a kísérletbe már az is előrelépés lenne.

Vagy egy fórumot találni ahol a betegek információt cserélnek.

Itt van egy Amerikai fórum ezt is meglehet próbálni http://www.smacommunity.org/

A másik intézet, aki már elkezdte a embereken a kísérleteket az a RepliGen azt hiszem, ők lesznek az elsők, akik ki jönnek, az első gyógyszerrel erről itt olvashatsz : http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150

Az elérhetőségük itt van: http://www.repligen.com/about-us/contact-us

Hát akkor jó kutatást és sok szerencsét, de ha van, jobb ötleted nyitott vagyok mindenre, van, valami hasznos infód oszd meg velem.

Asi. Feri.

Rirosz.

Kedves Mindenki!

Magyarország – csatlakozva a nemzetközi és az uniós gyakorlathoz – előkészítő lépéseket tett a Ritka Betegségek Nemzeti Terv kidolgozására. Ez azért igen fontos kormányzati aktivitás, mert ebben megfogalmazható – és jogszabályokkal is megerősíthető – a ritka és veleszületett betegekkel kapcsolatos egészségügyi, szociális, foglalkoztatási és egyéb ágazati elvárás, amelyek biztosíthatják betegeink és családjaik számára a lehető legjobb körülményeket és lehetőségeket. A nemzeti terv kidolgozása érdekében a Nemzeti Erőforrás Minisztérium (NEFMI) Egészségügyért Felelős Államtitkársága Prof. Dr. Kosztolányi György koordinációjával életre hívott egy bizottságot, amely feladata a Nemzeti terv kidolgozása és szakmai egyeztetése, végül kormányzati elfogadtatása.

A bizottságba – a civil szféra képviseletében – meghívást kapott a RIROSZ, mint a hazai ritka és veleszületett betegségek jelentős ernyőszervezete.

A RIROSZ-on belül felállítottunk egy koordinatív munkacsoportot*, amely szakmai területenként vesz részt a tervezés folyamatában. Terveink szerint a munkamenetről részletesen tájékoztatunk, megosztunk veletek minden munkaanyagot, várva javaslataitokat, véleményeteket, amelyekkel támogatjátok munkacsoportunkat a hatékony érdekképviseletben.

A NEFMI bevonta partnerként a RIROSZ-t a Ritka Betegségek Nemzeti Tervének kidolgozásába, tehát itt van az a várt lehetőség, amelyet ki kell használnunk betegeink érdekeinek hatékony megjelenítésére!

Kérjük tehát, hogy annak érdekében, hogy hathatósan képviselhessünk Titeket, nevezzétek meg a Tagszervezet azon képviselőjét, akivel az anyagok véleményezésében a kapcsolatot tarthatjuk, aki az álláspontotokat képviseli. Kérjük, hogy akadályoztatása esetére helyettest is jelöljetek ki, hogy lehetőleg zökkenőmentes legyen a véleményalkotás.

Első feladatként azt kell felmérnünk, hogy van-e olyan szabályozás hatályban, amely az általatok képviselt ritka beteg csoport számára nem megfelelő, sérelmes, vagy van-e olyan terület, amely szabályozásra vár a ritka betegek tekintetében. Kérjük, hogy ezzel kapcsolatos véleményeteket küldjétek meg számunkra.

Csapó Judit.

e mail címem juditcsapo@yahoo.com

Hír forrás. http://www.angyalszarnyak.hu/?action=show&id=350