Kedves Szülök és SMA-tulélök.
Ahogyan én látom, sok embernek fogalma sincs, hogyan zajlanak a SMA-kutatások és mik az esélyeink.
Először is kezdeném kis hazánkba a Nagy Tamás szeretet volna egy SMA-társaságot összehozni, de ahogyan látom ez bedőlt az érdektelenség miatt. Nem a Tamás hibája miatt lett ez az állapot mivel ö jót akart, hogy közösen próbáljunk megoldást találni, de ezt nálunk nem lehetett megoldani. Mivel beléptünk a Treat-NMD így nötek az esélyeink, hogy legalább tudjanak rólunk.
Az őszi Szegedi összejövetelen elhangzott egy érdekes kísérlet erről itt tájékozódhatsz http://asi-sma.blogspot.com/2012/01/blog-post.html ha jól értelmezem, mesterséges kromoszómába szeretnének őssejteket beleszuszakolni és SMA betegekbe bejuttatni.
A szépség hibája csak az, hogy állat kísérletekkel kezdik, ami köztudott nagyon hosszadalmas folyamat lesz.
Akkor térjünk rá Európára itt a TROPOS kifejlesztette a TRO-19622 kísérleti gyógyszert, de ez a szokásos lassított módszerrel megy, a vizsgálata nekik idejük van a betegeknek fogytán, de ez őket nem érdekli.
Arról nem beszélve ki próbálták ALS-betegeken de teljes kudarc így a hír hallatán valahogy nem vagyok feldobva.
Erről itt találsz infót: http://www.mitotarget.eu/en/news/disappointing-results-of-olesoxime-clinical-trial-announced/
Amerikában már túl vannak az állat kísérleteken és így már az SMA-betegeken tesztelik, a kísérleteket az eredményekről még semmit nem tudok, de dolgozom rajta. Ami még a legfontosabb ott már gyorsítottan mennek, a dolgok az utolsó stádiumba már nem akarják évekig húzni az eredmények elbírálását, nem úgy, mint ahogyan ezt a TROPOS-teszi itt Európába.
A legfontosabb három kísérletről itt olvashatsz, amiből talán lesz is valami.
Első: http://www.cshl.edu/Article-Krainer/antisense-therapy-delivers-long-term-correction-of-severe-spinal-muscular-atrophy-in-mice
Második: http://www.businessweek.com/news/2011-12-01/roche-enters-race-to-cure-genetic-disease-with-490-million-deal.html
Harmadik: http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150
Első: http://www.cshl.edu/Article-Krainer/antisense-therapy-delivers-long-term-correction-of-severe-spinal-muscular-atrophy-in-mice
Második: http://www.businessweek.com/news/2011-12-01/roche-enters-race-to-cure-genetic-disease-with-490-million-deal.html
Harmadik: http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150
Hogyan tovább?
Először is információkat kell, beszerezni az eredményekről mivel azt kezelő orvosod nem fogja megtenni.
Ha valaki jól beszél Angolul és a telefont is tudja használni esetleg van Amerikai kapcsolata ezt a kutatót kellene utolérni és infókat begyűjteni tőle: http://www.cshl.edu/Faculty/krainer-adrian-r.html a kutatásáról itt olvashatsz: http://www.cshl.edu/Article-Krainer/antisense-therapy-delivers-long-term-correction-of-severe-spinal-muscular-atrophy-in-mice természetesen nem az anyag összetételéről kell kérdezni, de ha
sikerülne neveket és email címeket megtudni betegekről, akik részt vesznek a kísérletbe már az is előrelépés lenne.
Vagy egy fórumot találni ahol a betegek információt cserélnek.
Itt van egy Amerikai fórum ezt is meglehet próbálni http://www.smacommunity.org/
A másik intézet, aki már elkezdte a embereken a kísérleteket az a RepliGen azt hiszem, ők lesznek az elsők, akik ki jönnek, az első gyógyszerrel erről itt olvashatsz : http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150
Az elérhetőségük itt van: http://www.repligen.com/about-us/contact-us
Hát akkor jó kutatást és sok szerencsét, de ha van, jobb ötleted nyitott vagyok mindenre, van, valami hasznos infód oszd meg velem.
Asi. Feri.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése