A Trophos cég (Franciaország) által kifejlesztett TRO 19622 (cholest-4-en-3-one oxime), egy koleszterinnel rokon vegyület. Jelenleg az egyetlen hatásos gyógyszer jelölt az SMA betegség kezelését tekintve. A vegyület az idegsejtekben található mitokondriumok külső membrán fehérjéinek két komponenséhez kötődve gátolja a membrán pórus (mitokondriális permeabilitási tranzíciós pórus – MPTP) többek közt oxidatív stressz hatására bekövetkező nyitását. A biokémiai folyamatok módosításán keresztül helyreállítja a betegség által oxidatív stressznek kitett mitokondriumok normális működését.
Forrás:
Thierry Bordet , Patrick Berna , Jean-Louis Abitbol and Rebecca M. Pruss: Olesoxime (TRO19622): A Novel Mitochondrial-Targeted Neuroprotective Compound, Pharmaceuticals 2010, 3(2), 345-368).
A vegyület az idegsejtek élettartamát növeli, és az idegsejtek regenerálódását segíti. Ezért a mozgató idegsejtek degenerációjából adódó betegségek gyógyításában szeretnék alkalmazni.
Forrás:
http://www.trophos.com/download/TrophosFaqs.pdf
A veggyületről Kimutatták, hogy az idegsejtek axonműködésének helyreállításában segít, és elősegíti a remielinizációt. Kimutatták továbbá, hogy hozzájárul az idegsejtek dentritképződéséhez is segítve az oligodentrociták érését.
Forrás: Drug, Discovery and Development: Positive New Data for Olesoxime Drug Discovery & Development - November 24, 2010
http://www.dddmag.com/news-Positive-New-Data-for-Olesoxime-112410.aspx
Az első fázis eredményei alapján a TRO 19622 már napi egy szájon át bevett tabletta esetében is hatékonynak bizonyult SMA betegek kezelésekor. A kipróbálás második fázisát, az Association Francaise contre les Myopathies (AFM)/Franciaország/ támogatásával, most tervezik.
A Trophos 2011. februárjában hagyta jóvá a következő, 2. klinikai kipróbálási fázishoz a betegtoborzást, amelyet 3-25 év közötti betegek részére hirdette meg, akik SMAII és SMAIII nem ambuláns, azaz nem járóképes típusba tartoznak. Tervezése nemzetközi, nyílt, kettõs párhuzamos karú, multicentrikus, véletlen besorolásos, párhuzamos csoportokkal végzett, placebo kontrollos kipróbálás 150 résztvevővel. Az elsődleges értékelés a hathavonként végzett mozgásfunkciók mérésén alapul. Az első hatékonyságvizsgálatra 52 hetes kezelés után kerül sor. Az gyógyszerjelölt javára született szignifikánsan pozitív eredmények esetében minden résztvevő olesoxime-t kap, ellenkező esetben a kezeléseket megszakítják.
Kritériumok
Beválasztási kritériumok:
SMA II vagy III típus nem ambuláns
Genetikailag igazolt SMNI gén 7-es exon hiánya vagy mutációja és/vagy más allélon lévő deléció vagy hiány.
3-26 éves kor közötti életkor
A szimptómák jelentkezésének ideje =<>
A klinikai kipróbálásokra az alábbi országokban kerül sor:
Anglia, Belgium, Hollandia, Lengyelország, Németország, Olaszország.
A betegtoborzás most folyik illetve több helyen még nem kezdődött el.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése