Szatellit DNS-alapú mesterséges kromoszómák előállítása, mesterséges kromoszóma vektorok előállítása. A mesterséges kromoszómáinkkal létrehozott mesterséges kromoszóma expressziós rendszer egy olyan új génátviteli és gén működtető rendszer, amellyel sejtekben, szövetekben vagy az egész szervezet szintjén tetszőleges gének termékeinek hatékony és szabályozott „termelése” biztosítható. A mesterséges kromoszómák hasznosítására létrejött kanadai Chromos biotechnológiai vállalat nem kizárólagos licenszszerződéseket kötött számos gyógyszeripari vállalattal fehérje gyógyszeralapanyagok mesterséges kromoszómával történő előállítására. Ennek eredményeként, Észak-Amerikában már megkezdődött az ipari kipróbálás és a fehérje gyógyszer-alapanyagok ipari méretekben történő előállítása. Az eddigi adatok alapján a mesterséges kromoszóma rendszer négyszer hatékonyabb, mint a hagyományos fehérje termeltetési eljárások
Az elmúlt évek során, az Ipari és Közlekedési Minisztérium, illetve a kanadai Chromos biotechnológiai vállalat támogatásával sikeresen egyesítettük a mesterséges kromoszóma és az őssejt technológiát. Egy gyógyíthatalan betegség állatmodelljével végzett munkánk során elkészítettük a „gyógyító” gént hordozó terápiás mesterséges kromoszómákat és ezeket beépítettük őssejtekbe. Az így előállított terápiás őssejtekből stabil, korlátlanul szaporítható őssejtvonalakat hoztunk létre. Igazoltuk, hogy a mesterséges kromoszómát hordozó őssejtek termelik azt a fehérjét, amelynek hiánya végzetes a betegséggel született egyedek számára. A terápiás őssejteket embriókba juttatva bebizonyítottuk, hogy a mesterséges kromoszóma jelenléte többszörös túlélést biztosít a kísérleti állatokban.
Ezen eredmények megteremtették a mesterséges kromoszómák gyógyító eljárásokban történő felhasználásának gyakorlati alapját, lehetőséget biztosítva a ma még gyógyíthatalan betegségek mesterséges krómoszóma-őssejt alapú génterápiai kezelésére.
Továbbfejlesztés, hasznosítás, felhasználás
Jelenlegi kutatási programunk egy olyan preklinikai kombinált őssejt/mesterséges kromoszóma terápia kidolgozása az X- kromoszómához kötött súlyos immunhányos betegség gyógyítására, amely már átültehető a klinikai gyakorlatba. Emellett modellkísérleteket folytatunk mesterséges kromoszóma/őssejt daganatterápia, illetve neoromuszkuláris betegségek lehetséges kezelésére. E programok sikeres végrehajtása modellként szolgálhat egyéb betegségek kezelésére is, valamint hozzájárulhat a hazai klinikai génterápia alapjainak megteremtéséhez. Az Intézetünkben kiépülő preklinikai őssejt-mesterséges kromoszóma egység, tudásban, technológiában és műszerben is új infrastrukturát jelent Magyarország számára, és jelentősen hozzájárulhat a hazai és külföldi alapkutatási és klinikai laboratóriumok együttműködéséhez.
0 megjegyzés:
Megjegyzés küldése