A Paratek tetraciklinekről bebizonyosodott, hogy az RNS-hez kötődve jó irányban befolyásolják az ún, „splicing”-ot SMA betegségben szenvedőknél.
Splicing: a legtöbb eukarióta gén illetve az elsődleges transzkript (pre-mRNS) tartalmaz olyan részeket (intronok), amelyek a fehérje kódoló szakaszok (exonok) közé ékelődnek. Ezeket az mRNS érés során még a sejtmagon belül eltávolítja egy bonyolult fehérje és RNS molekulákból álló apparátus. A folyamat angol neve splicing.
Beszámolók alapján arra lehet következtetni, hogy a tetraciklinek osztályába tartozó gyógyszerek a riboszómális RNS-hez kapcsolódva segítik az RNS „splicing”-ot. A folyamat feltérképezése befejeződött, és jelenleg állakísérletek folynak annak megerősítésére, hogy az újdonsült tetraciklin vegyületek mennyire képesek a „splicing” folyamatán keresztül az megfelelő SMN fehérje előállítását elősegíteni.
A Paratek jelenleg a gyógyszerfejlesztés vegyület optimalizálási fázisánál tart, azzal a céllal, hogy megtalálja azt a legmefelelőbb vegyületet, amely az SMN2 gén 7-es exonjának kiesését sikerrel gátolja. Ennek érdekében egy tudományos program keretében választják ki a legjobb tetraciklin vegyületet a tetraciklin analógok közül. A jelöltek már megvannak, ezek egyike lesz az SMA-ban szenvedő gyermekek gyógyításának gyógyszerjelöltje.
A kísérleteket sejt- és egér modelleken végezték. Pozitív eredményeket kaptak egéraggyal végzett kísérletekben, amlynek során növekedett a teljes értékű SMN2 gént hordozó mRNS aránya illetven ennek eredményeképpen az SMN2 fehérje.
A gyógyszer intrathecalis (az agyat és a gerincvelőt borító finom szövetrétegek közötti, folyadékkal telt tér) térbe juttatását veszik fontolóra. További együttműködés céljából A Paratek megkereste a TREAT-NMD Terápia Tanácsadó Bizottságát (TACT).
Paratek Pharmaceuticals, Inc.
75 Kneeland Street
Boston, MA 02111
Phone: (617) 275-0040
Fax: (617) 275-0039
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése