SMA Risdiplan.

A Roche magyarországi képviselője egy tájékoztatást adott ki, hogy megszületett a megállapodás a NEAK-kal:
Minden olyan SMA-1 típus kezelése elkezdődhet azonnal, akik nem részesülnek más kezelésben,

Az SMA-2 betegek nyártól juthatnak hozzá a kezeléshez. (itt is feltétel, hogy ne részesüljön más kezelésben).

A Roche (gyógyszergyártó) 3 évig finanszírozza ezt, utána a NEAK fogja.

De mi is az a Risdiplan és mit is kell tudni róla?

USA Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) elfogadta az új gyógyszer iránti kérelem (NDA) benyújtását. gerincvelő izom atrófiával (SMA) élő embereknél javasolt alkalmazandó risdiplam esetében.

Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott a kérelemnek, ami azt jelenti,
hogy az ügynökség várhatóan jelenleg a szokásos 10 hónap helyett 6 hónapon belül felülvizsgálja a kérelmet.

Az FDA várhatóan 2020. május 24-ig dönt a jóváhagyásáról.

De hogyan hat és mire?

A Risdiplam(RG7916, RO7034067) egy új, szájon át alkalmazható gyógyszer az SMA számára,

A Risdiplam úgy módosítja az SMN2gént, hogy a gén növekvő mennyiségű SMN fehérjét termel.

A 2. és 3. SMA típusú SUNFISH vizsgálat 1. részében a vérben mért kétszeres SMN-protein medián növekedését 12 hónap múlva figyelték meg.

A 2-24 év közötti nagyon széles körű betegpopuláció szerepelt a funkcionális státuszban, a gyenge, nem járóbetegektől kezdve az erős járó betegig, és változatos mértékű scoliosisban, egyiktől a súlyosig.

Huszonegy beteg kezdetben alacsonyabb dózisú risdiplamot kapott legalább 12 hétig.

A risdiplammal kezelt 30 résztvevő közül legalább egy éven át a motorfunkció mérés (MFM) kiindulási értékétől számított medián változás 3,1 ponttal javult.

A betegek 63% -a tapasztalt javulást az MFM-ben a kiindulási értéknél, három vagy annál több pont után. Ilyen javulást figyeltek meg mind a 17, mind a 12 évesnél idősebb 13 főnél. 

Azon betegeknél, akiknél a kiindulási értékhez képest bármilyen javulást észleltek, a százalékos arány 70% volt – 76% a fiatalabb korosztályban és 62% a régebbi betegeknél.

Súlyos nemkívánatos események, amelyek a risdiplamnak kitett 51 vagy annál több beteg közül kettőben vagy többen fordultak elő, émelygés (a résztvevők 4% -a), felső légúti fertőzés (4%) és hányás (4%).