Spinal Muscular Atrophy ,SMA izomsorvadás,: Risdiplan SMA

A Roche ma bejelentette, hogy globálisan jóváhagyás előtti hozzáférési / együtt érző felhasználási program révén elérhetővé teszi a risdiplamot. A program keretében a társaság risdiplamot fog biztosítani azon betegek számára, akik nem kaphatnak jóváhagyott kezelést.

Klinika kérésére a társaság költségmentesen biztosítja ezt az innovatív orális gyógyszert azoknak a támogatható betegeknek, akik orvosi vagy szabályozási okok miatt nem kezelhetők más rendelkezésre álló gyógyszerekkel.

Akárcsak a nusinersen korai hozzáférési programja esetében, a risdiplam program kezdetben az 1. gerincvelő gerincvelő atrófiájú emberek számára nyitott, életkoruktól és funkcionális állapotuktól függetlenül. A programot globálisan fogják futtatni, beleértve az Egyesült Királyságot is. A programban nincs csomagkorlátozás, és a Roche szándékában áll teljesíteni minden orvosilag indokolt kérést, amely a kezelő orvostól származik.

Amíg a hatósági jóváhagyást meg nem kapják, a risdiplam kísérleti gyógyszer marad, amelynek biztonságosságát és hatékonyságát klinikai vizsgálatok során vizsgálják. Ha ezekkel a vizsgálatokkal generált adatok elég robusztusak, a Roche szerint ki fogják terjeszteni a programot, hogy belefoglalják a 2. típusú SMA embereket is, miután benyújtották a risdiplam hatósági jóváhagyását. Mivel a rizdiplam biztonságossági és hatékonysági adatai már nagyon ígéretesek, arra számítunk, hogy a szabályozási bejelentés a következő néhány hónapban megtörténik.

El kell ismernünk, hogy Roche merész lépést tett a súlyos betegség világszerte történő felszámolása felé. Annak ellenére, hogy nem minden javaslatot építettünk be, üdvözöljük, hogy a cég a program megtervezésekor lelkesen hallgatta a beteg hangját.

Ez nagyszerű hír, amely mindenkit egy újabb lépéssel közelebb hoz a biztonságos és hatékony kezelés biztosításához mindenki számára - a TreatSMA végső törekvése.

Az alábbiakban egy hivatalos frissítés található a Roche-tól.

Miután a közelmúltban több információt kapott a Roche kutatási gyógyszer-risdiplam előzetes jóváhagyási lehetőségeiről és az együttérző felhasználásáról (PAA / CU), kérjük, adja meg az alábbiakban szereplő információkat.

Noha az elmúlt néhány évben nagyon fontos előrelépés történt az SMA-s betegek körében, elismerjük, hogy a közösségben továbbra is magas kielégítetlen orvosi szükséglet áll fenn, és az életveszélyes vagy súlyos állapotban szenvedő betegek nem férhetnek hozzá, vagy nem képesek kielégítő kielégítésre. kezelések vagy folyamatban lévő klinikai vizsgálatok.

A fennmaradó igény eredményeként örömmel értesítjük Önt, hogy a Roche globális PAA / CU programot indított a risdiplam számára azokban az országokban, ahol az alkalmazandó törvények és rendeletek lehetővé teszik az ilyen programokat, és amelyek megfelelnek az alkalmazandó vállalati politikán alapuló kritériumoknak. A PAA / CU program lehetővé teszi azoknak a betegeknek a hozzáférését, akiknek a sürgõsebb orvosi szükséglete van, és nincs más kezelési lehetõségük, kutatási terápiáinkhoz, mielõtt azok hatósági jóváhagyást kapnának.

Azokban az országokban, ahol a PAA / CU programot már végrehajtják vagy hajtják végre, a Roche jelenleg a sürgõsebb orvosi igényû betegek számára, az 1. típusú SMA-nak kínál lehetőséget a risdiplam elérésére a kezelõorvos döntése alapján. Figyelembe véve ugyanakkor, hogy más típusú SMA-val szenvedő betegek is életveszélyes helyzetekben vannak, a program kiterjesztésre kerül a 2. típusú SMA-s betegekre abban a pillanatban, amikor az egyes országokban benyújtják a risdiplamra vonatkozó szabályozási kérelmet. Ez azt jelenti, hogy az Európai Unióban részt vevő országokban a program már elérhető az 1. típusú SMA-s betegek számára, és a 2. típusú SMA-s betegekre is kiterjeszti, miután forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet (MAA) benyújtottuk az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA), amelyet jelenleg 2020 közepére terveznek.

Fontos kiemelni, hogy a vizsgálati gyógyszerek PAA / CU-nak mindig meg kell felelnie az alkalmazandó országspecifikus törvényeknek és rendeleteknek, amelyek országonként eltérnek, és ennek eredményeként a programban eltérések mutatkoznak. Javasoljuk, hogy az emberek, akik érdeklődnek a rizdiplam PAA / CU-n keresztüli elérésében, beszéljék meg lehetőségeiket kezelő orvosukkal. A program iránti kérelmet a kezelő orvosnak kell meghoznia. Ha a rizdiplam PAA / CU programot tekintik a legjobb megoldásnak, az orvosnak kérelmet kell benyújtania a helyi Roche leányvállalathoz.

A széles körű és fenntartható hozzáférés elérése a szabályozási jóváhagyás és a visszatérítés révén kiemelt prioritásunk, és együttműködünk az egészségügyi hatóságokkal, kormányzati ügynökségekkel és más kulcsfontosságú érdekelt felekkel szerte a világon annak érdekében, hogy a risdiplam elérhető legyen minden olyan beteg számára, aki hamarosan részesülhet a kezelésből. amint lehetséges.