SMA-Risdiplam

A Roche bemutatta Risdiplam kísérletek pozitív időközi eredményeit

A Roche  bejelentette, hogy átmenetileg klinikai adatokat közöl a döntő fontosságú FIREFISH és SUNFISH vizsgálatokból, amelyek a risdiplamot spinalis izomsorvadás kezelésére használják.

 Az adatokat mutattak be a Nemzetközi éves kongresszusán a World Muscle Society Mendoza, Argentína.

Tűzoltó 1. rész

Az 1. típusú SMA típusú FIREFISH-tanulmány 1. részében 14 beiratkozott csecsemő közül hat képes volt ülni (támogatóval vagy anélkül), köztük három, akik nem támogatott, stabilan ültek, alig nyolc hónapos kezelés után. 

Ezenkívül négy csecsemő jelentette az oldalra gördülést; hét rúgás és hat elért fejtámasz. A HINE-mérések során 14 csecsemő közül 8 a nyolc hónapos látogatáskor 40 vagy annál magasabb pontszámot ért el. 

Tipikusan az 1. típusú SMA csecsemő nem mutat semmiféle motorjavítást, és ez alatt az idő alatt csökkenhet. A medián CHOP-INTEND pontszámok az idő múlásával nőttek (37,5, 6 hónap, 41,5, 8 hónap). A FIREFISH első dózisának medián életkora 6,7 ​​hónap volt, és a kezelés átlagos időtartama 9,5 hónap volt. A beiratkozott 21 csecsemő közül tizennégy életben marad, kettő pedig abbahagyta a betegség halálos kimenetelének következtében. Három gyermek már 24 hónaposnál idősebb. Egy csecsemő nem igényelt tracheostomia vagy állandó szellőzést a vizsgálat megkezdése óta, és egyetlen csecsemő sem veszítette el a lenyelés képességét.

A vizsgálat során megfigyelt leggyakoribb mellékhatások a láz (a résztvevők 52,4% -a), hasmenés (26,8%), felső légúti fertőzések (19%), fülfertőzés (14,3%), tüdőgyulladás (14,3%), székrekedés (14,3 %), hányás (14,3%), köhögés (14,3%) és felső légúti gyulladás (14,3%).

SUNFISH 1. rész

A 2. és 3. SMA típusú SUNFISH vizsgálat 1. részében a vérben mért kétszeres SMN-protein medián növekedését 12 hónap múlva figyelték meg. A 2-24 év közötti nagyon széles körű betegpopuláció szerepelt a funkcionális státuszban, a gyenge, nem járóbetegektől kezdve az erős járó betegig, és változatos mértékű scoliosisban, egyiktől a súlyosig. Huszonegy beteg kezdetben alacsonyabb dózisú risdiplamot kapott legalább 12 hétig. 

A risdiplammal kezelt 30 résztvevő közül legalább egy éven át a motorfunkció mérés (MFM) kiindulási értékétől számított medián változás 3,1 ponttal javult.

 A betegek 63% -a tapasztalt javulást az MFM-ben a kiindulási értéknél, három vagy annál több pont után. Ilyen javulást figyeltek meg mind a 17, mind a 12 évesnél idősebb 13 főnél. 

Azon betegeknél, akiknél a kiindulási értékhez képest bármilyen javulást észleltek, a százalékos arány 70% volt - 76% a fiatalabb korosztályban és 62% a régebbi betegeknél.

 Súlyos nemkívánatos események, amelyek a rizdiplamnak kitett 51 vagy annál több beteg közül kettőben vagy többen fordultak elő, émelygés (a résztvevők 4% -a), felső légúti fertőzés (4%) és hányás (4%). Napjainkig nem fordultak elő semmilyen gyógyszerrel kapcsolatos biztonsági megállapítás, amely a vizsgálatból való kivonuláshoz vezetett.

A Risdiplam gyógyszer még nincs engedélyezve, 2019-20-ban kaphatja meg az engedélyt.

Kértek már árajánlatot a gyártótól, amelyik jelenleg a kísérlethez gyártja a gyógyszert, és a kipróbálásban alkalmazott dózist nézve szóról szóra ugyanannyiba kerül, mint a Spinraza.

 Hiába hogy ez tabletta, nem olcsóbb.

Gondolom, tudjátok ez mit jelent ez sem a betegek érdekébe készül kimondottan csak az üzletet látják benne.

Nálunk itthon egy Spinrazával kezelt  beteg gyermek támogatása egy évre hat kezeléssel 132-Millió Ft 

Ilyen áron kihozott gyógyszerekre a betegek nagy részének semmi esélye hogy hozzájusson.

Nem véletlen hogy az Angolok nem állapodtak meg a Spinraza gyógyszer támogatására a Biogénel

De az idáig támogató országok meddig fogják fizetni azt a horribilis összeget, azt még senki nem tudja.

Az eredmények messze elmaradnak a várakozástól mivel valakinél semmi hatás, de pár gyermeknél van változás az állapotába.

De hogy ez meddig tart azt még senki nem tudja.

Összefoglalva a gyógyszer gyártok próbálnak gondoskodni arról hogy a SMA-izomsorvadás továbbra is gyógyíthatatlan legyen a sok beteg számára.