SPINRAZA engedély.

 2017 június 1 Az Európai Bizottság (EB) kiadta a forgalomba hozatali engedélyt SPINRAZA ^® (nusinersre.

SPINRAZA egy antiszensz oligonukleotid (ASO), alkalmazásával Ionis Pharmaceuticals szabadalmaztatott antiszensz technológia, amelyet arra terveztek, hogy kezelésére SMA által okozott mutációk vagy deléciók a  SMN1  gén található 5q kromoszómán, amely elvezet a SMN fehérje hiány. SPINRAZA megváltoztatja a splicing  SMN2  pre-mRNS annak érdekében, hogy a termelés növelésére a teljes hosszúságú SMN fehérje. ¹⁰  ASO-k rövid szintetikus húrok nukleotidok kialakítva, hogy szelektíven kötődnek a célba RNS és szabályozzák a génexpressziót. Használata révén a technológia, SPINRAZA rendelkezik azzal a potenciállal, hogy növelje a teljes hosszúságú SMN fehérjét.

http://media.biogen.com/press-release/investor-relations/spinraza-nusinersen-approved-european-union-first-treatment-spinal-