EMA

AZ EURÓPAI GYÓGYSZERÜGYNÖKSÉG SAJTÓKÖZLEMÉNYE

21/04/2017

Első gyógyszer a gerincvelői eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottsága (CHMP) jóváhagyásra javasolta az úgynevezett gyorsított értékelési eljárásban vizsgált ’Spinraza’ nevű ’ritka betegség kezelését célzó’ gyógyszert.

Az EMA jóváhagyásra javasolta a Spinraza-t az Európai Unióban az SMA betegségben szenvedő betegek gyógyítására, ami egy ritka, gyakran végzetes kimenetelű, izomgyengeséggel és a mozgáskészség fokozatos elvesztésével járó genetikai betegség. A Spinraza egy a gerincvelőt körülvevő folyadékba 4 havonta beadandó injekció, ezért a beadást csak gerincfolyadék minatvételben (lumbálásban) jártas egészségügyi szakember végezheti el.

Jelenleg az Európai Unióban nincs jóváhagyott terápia az SMA kezelésére. A betegek csak kiegészítő jellegű kezelésekben részesülhetnek, melyek segíti őket és családtagjaikat a betegség tüneteivel való megbirkózásban. Éppen ezért az SMA betegek számára a gyógyszer jóváhagyása kulcsfontosságú lenne.

Az SMA egy örökletes genetikai betegség, mely a mozgató idegek működését befolyásolja. Ezen betegségben szenvedők nem rendelkeznek elegendő ún. SMN fehérjével, mely elengedhetetlen a mozgató idegek normális működéséhez és fennmaradásához. Ezen fehérje hiányában a mozgató idegsejtek sérülnek, és végül elhalnak. Ez az izmok passzivitását eredményezi és izomgyengeséghez, izomsorvadáshoz vezet.

Az SMN fehérjét két gén, az SMN1 és SMN2 típusú gén termeli. A legtöbb SMA beteg csupán SMN2 típusú génnel rendelkezik, amely önmagában nem termel megfelelő mennyiségű fehérjét. A Spinraza egy olyan gyógyszer, mely az SMN2 típusú gént megfelelő mennyiségű fehérje termelésére készteti és ez által a mozgatóidegek túlélési esélyét növeli.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottságának (CHMP) javaslata egy befejezett és számos jelenleg is folyamatban lévő különböző típusú és stádiumú SMA betegeken végzett gyógyszerkipróbálás eredményein alapul.

Az EMA szerint a kipróbálások során tapasztalt kisebb-nagyobb hatások megfelelő klinikai jelentőséggel bírnak ahhoz képest, hogy a gyógyszer nélkül a betegeknél idővel a motoros funkciók jelentős csökkenése tapasztalható. (Például az egyik ilyen kipróbálásban e betegséggel diagnosztizált, de még semmilyen tünettel nem rendelkező csecsemők kaptak Spinraza injekciót, akik ezt követően a normál fejlődésnek megfelelő mozgásfejlődési stádiumokat érték el.)

Tekintettel arra, hogy a Spinraza-val kezelt betegek hosszú távú nyomon követésére még nem volt lehetőség, nem lehet még tudni, hogy a Spinraza jótékony hatásai hosszú távon fennmaradnak-e vagy csak bizonyos SMA betegek gyógyítására lesz-e alkalmas. Mindezen vonatkozásokban idővel több információ lesz elérhető. (Például az SMA enyhébb formái tekintetében rendelkezésre álló adatok mennyisége igen korlátozott, de ennek ellenére a Spinraza pozitív hatása e betegek esetében is feltételezhető, mert a hatásmechanizmus megegyezik az SMA súlyosabb formáiban szenvedő betegeknél tapasztaltakkal.) E feltételezések megerősítése céljából a Spinraza jóvhagyását követően további adatgyűjtés szükséges.

A Spinraza 2012-ben az EMA-tól az ún. „a ritka betegségek kezelésére szolgáló egyedi gyógyszer”minősítését kapott, amely azt is jelenti, hogy a forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet az EMA gyorsított eljárásban vizsgálta annak érdekében, hogy segítse az olyan gyógyszerhez való hozzáférést, amelyre eddig még kielégítetlen egészségügyi szükséglet áll fenn.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottságának (CHMP) 2017 áprilisában elfogadott véleménye egy köztes lépcső a betegek Spinraza-hoz való hozzáférésében, mely megküldésre került az Európai Bizottságnak az Európai forgalomba hozatali engedély megadása céljából.

Amint engedélyezik a Spinraza forgalomba hozatalát, a gyógyszer áráról és a kapcsolódó költségtérítésről az uniós tagállamoknak maguknak kell majd dönteniük a gyógyszer potenciális szerepének/hasznának figyelembevételével, az egyes országok egészségbiztosítási rendszerének tükrében.