NEDD8 aktiváló

A  Harvard Stem Cell Institute   kutatók azonosítottak egy vegyület, amely visszaállítja a SMN motoros neuron proteint, amelynek hiánya társul  spinális izomatrófia (SMA).

Egy NEDD8-aktiváló enzim inhibitor növeli SMN és túlélését ALS és SMA MNs

 A gyógyszerek hatását, amely korrigálja SMN2 splicing korlátozódik SMA és nem ALS

A mechanizmus mögöttes szelektív motoneuron (MN) a halál továbbra is nélkülözhetetlen kérdés a MN betegség területén.

 A MN betegség spinális izomatrófia (SMA) tulajdonítható, hogy csökkent szintű a mindenütt jelen levő fehérje SMN. Itt, azt jelentették, hogy az SMN szint nagyon változatosak MNs belül egyetlen genetikai háttér és hogy ez a heterogenitás látható nemcsak SMA MNs hanem MNs származó kontrollok és az izomsorvadásos laterális szklerózis (ALS) szenvedő betegek. Továbbá, sejtek kis SMN hajlamosabbak a sejthalálra.

Ezek az eredmények emelni a fontos klinikai jár, hogy néhány SMN növelő terápiás hatásosak lehetnek a MN betegségek mellett SMA. Támogató e, azt találtuk, hogy a növekvő SMN valamennyi MN populációk alkalmazásával NEDD8-aktiváló enzim inhibitor elősegíti túlélését egyaránt SMA és ALS-eredetű MNs. Összességében munkánk bizonyítja, hogy vizsgálata emberi idegsejteket az egysejtű szinten kiderülhet, alternatív stratégiákat kell tárni a degeneratív megbetegedések kezelésére.

                                     http://www.cell.com/cell-reports/abstract/S2211-1247(17)30072-4