DUX 4 RNS hírvivő.

FSHD - a meggyógyított sejt

Celine Vanderplanck-nak és kollégáinak (Mons-I Egyetem, Molekuláris Biológia Labor, Belgium) sikerült normális izomsejteket nyerni FSHD betegséggel érintett satellita sejtekből a DUX4 gén kifejeződésének blokkolásával. Az FSHD a leggyakoribb izomdisztrófia. Bármely életkorban megjelenthet, egyaránt érinthet nőket és férfiakat. Az izomrostok fokozatosan pusztulnak, a mindennapi mozdulatok, mint seta, felkelés, haj fésülése stb. egyre nehezebbé válnak. A betegségnek nincs terápiája.

A kutatók antisense oligonucleotide eljárással izomsejt kultúrában próbálták blokkolni a DUX 4 gén kifejeződését, az DUX 4 RNS hírvivő molekulájának érésgátlásával, így akadályozva a fehérje termelést. A kísérlet sikeres volt, a miotubulárisok normálisak lettek a korábbi atrofizáltak helyett. Ezen kívül a betegség patogenezisének további két markere is eltűnt. Az oligonucleotide eszközt Steve D. Wilton, nemzetközileg is elismert  ausztrál kutató fejlesztette ki, akinek már a Duchenne izomdisztrófia esetén használatos hasonló eszközei sikerrel vették a klinikai teszteket. Az új laboratóriumi kutatási eredmény utat mutathat ígéretes terápiás lehetőségek kifejlesztéséhez.  

http://www.angyalszarnyak.hu/?action=show&id=525