SMA klinikai kipróbálás - TRO 19622

A Trophos cég (Franciaország) által kifejlesztett TRO 19622 (cholest-4-en-3-one oxime), egy koleszterinnel rokon vegyület. Jelenleg az egyetlen hatásos gyógyszer jelölt az SMA betegség kezelését tekintve. A vegyület az idegsejtekben található mitokondriumok külső membrán fehérjéinek két komponenséhez kötődve gátolja a membrán pórus (mitokondriális permeabilitási tranzíciós pórus – MPTP) többek közt oxidatív stressz hatására bekövetkező nyitását. A biokémiai folyamatok módosításán keresztül helyreállítja a betegség által oxidatív stressznek kitett mitokondriumok normális működését.

Forrás:
Thierry Bordet , Patrick Berna , Jean-Louis Abitbol and Rebecca M. Pruss: Olesoxime (TRO19622): A Novel Mitochondrial-Targeted Neuroprotective Compound, Pharmaceuticals 2010, 3(2), 345-368).

A vegyület az idegsejtek élettartamát növeli, és az idegsejtek regenerálódását segíti. Ezért a mozgató idegsejtek degenerációjából adódó betegségek gyógyításában szeretnék alkalmazni.
Forrás:
http://www.trophos.com/download/TrophosFaqs.pdf

A veggyületről Kimutatták, hogy az idegsejtek axonműködésének helyreállításában segít, és elősegíti a remielinizációt. Kimutatták továbbá, hogy hozzájárul az idegsejtek dentritképződéséhez is segítve az oligodentrociták érését.
Forrás: Drug, Discovery and Development: Positive New Data for Olesoxime Drug Discovery & Development - November 24, 2010
http://www.dddmag.com/news-Positive-New-Data-for-Olesoxime-112410.aspx

Az első fázis eredményei alapján a TRO 19622 már napi egy szájon át bevett tabletta esetében is hatékonynak bizonyult SMA betegek kezelésekor. A kipróbálás második fázisát, az Association Francaise contre les Myopathies (AFM)/Franciaország/ támogatásával, most tervezik.

A Trophos 2011. februárjában hagyta jóvá a következő, 2. klinikai kipróbálási fázishoz a betegtoborzást, amelyet 3-25 év közötti betegek részére hirdette meg, akik SMAII és SMAIII nem ambuláns, azaz nem járóképes típusba tartoznak. Tervezése nemzetközi, nyílt, kettõs párhuzamos karú, multicentrikus, véletlen besorolásos, párhuzamos csoportokkal végzett, placebo kontrollos kipróbálás 150 résztvevővel. Az elsődleges értékelés a hathavonként végzett mozgásfunkciók mérésén alapul. Az első hatékonyságvizsgálatra 52 hetes kezelés után kerül sor. Az gyógyszerjelölt javára született szignifikánsan pozitív eredmények esetében minden résztvevő olesoxime-t kap, ellenkező esetben a kezeléseket megszakítják.

Kritériumok

Beválasztási kritériumok:
SMA II vagy III típus nem ambuláns
Genetikailag igazolt SMNI gén 7-es exon hiánya vagy mutációja és/vagy más allélon lévő deléció vagy hiány.
3-26 éves kor közötti életkor
A szimptómák jelentkezésének ideje =<>

A klinikai kipróbálásokra az alábbi országokban kerül sor:
Anglia, Belgium, Hollandia, Lengyelország, Németország, Olaszország.
A betegtoborzás most folyik illetve több helyen még nem kezdődött el.

A beválasztási és a kizáró kritériumokról, a klinikai kipróbálási centrumok elérhetőségéről (intézmény név, kontakt, telefonszám, email cím) itt olvashat részletesen.

Fémion.

Sikerült felvenni a kapcsolatot a Dr.Gyurcsik Bélával a fémionos kísérletekre voltam kíváncsi.Először is nagyon jó fej mivel egy mezei emberrel is szóba áll, mint én, ami ritka a Magyar agyasok között.Már meg bánta a TV-felvételt mivel az újságíró egy kicsit eltúlozta a dolgot.ez a fémionos kísérlet még nagyon távol áll attól, hogy gyógyszer legyen belőle. Ezt a lehetőséget is ki húzhatjuk a listánkról ami jelen pillanatba nagyon szűkös. Az igazat megvallva semmink sincs úgy állunk, mint öt-évvel ezelőtt.Most meg próbálok infókat beszerezni a TRO19622 kísérlet felöl, ami rettentő nehezen indul el valami oknál fogva de, hogy miért arról fogalmam sincs. Most azon agyalok, ki tudna nekem ebben segíteni és nem meg magyarázni, hogy 5-10-év kell egy gyógyszer kísérlethez. Sok SMA-betegnek az 5-év is csak egy álom nem a 10-év, amit meg lehet élni ebben az állapotba.

Igaz a remény hal meg utoljára, de már az is rossz állapodva van.

Fémionok.

A szegedi kutatók fémionokkal gyógyítanák többek között az Alzheimer-kórt, a daganatos betegségeket, a cukorbetegséget, és néhány, a gének meghibásodásán alapuló betegséget, mint például az izomsorvadást. Az, hogy mikor lesz gyógyszer a betegségekre, azon múlik, a gyógyszergyártó cégek támogatják-e a jövőben a kutatásokat.

A kelátor molekulát szegedi tudósok hozták létre. A beteg agyba juttatják, ahol eltávolítja majd a fölösleges fémionokat. Mert, hogy a túl sok fémion az úgynevezett rossz fehérjék lebomlását segíti az agyban.

„Ez a neuronoknak a pusztulását fogja maga után vonni, és így a neuronok pusztulásával az agy elhal, az agyszövetek elhalnak, elbutulás folyamata lép fel a beteg agyában" - mondja Kiss Tamás, az SZTE Szervetlen és Analitikai Kémiai Tanszék egyetemi tanára.

Ezzel a módszerrel több olyan betegséget gyógyíthatnak majd, amely a gének meghibásodása miatt következik be. Ilyen például a gyermekkori izomsorvadás.

Ehhez kellene nekünk egy olyan enzimet gyártanunk, egy fémtartalmú enzimet, amely a hibás DNS-t először elhasítja, ezt a hibát a sejt felismeri, és egy alkalmas templár segítségével ki tudja javítani a hibás gént" - mondja Gyurcsik Béla, az SZTE Szervetlen és Analitikai Kémiai Tanszék adjunktusa.

A szegedi kutatók azt szeretnék, ha mielőbb gyógyszer formájában kaphatnák meg a betegek a legtöbbször halálos kimenetelű betegségek ellenszerét. Ám eddig egyetlen gyógyszergyártó cég sem jelentkezett.

A videót itt találod: http://www.hirado.hu/Hirek/2011/03/03/09/Femionokkal_gyogyitananak_Szegeden.aspx

TREA_NMD

A nagy HÍR az EU- beszünteti a TREAT_NMD támogatását év végével. Valahogy miért nem vagyok meg lepődve?Én már azt hittem ennek régen vége van mivel az évek során semmit nem tudtak felmutatni.úgy látszik, a semmiért nem akarnak fizetni. Pár éve adtak 6-millió Eurót a gyógyszer kifejlesztésére ezt a TROPOS-el is nyerte ki kísérletez te a TRO19622 gyógyszert, de valami oknál fogva csak a betegekig nem jut, el pedig már túl van minden kísérleten, ez lenne az utolsó fázis, de még mindig nem akar összejönni. Megpróbálnak, mindenféle kritériumot beiktatni nehogy a betegek megfeleljenek a kísérletnek, aztán lehet ez is csak egy nagy idehúzás. Ez lett volna az első eset, ami talán eljutott volna a betegekig, de valahogyan nem akar összejönni. A TREA_NMD konzorcium non profit társasággá alakulva folytatni kívánja munkáját, és szponzorokat keres működéséhez, na, ettől se kell elájulni, ha sikerül is véghez vinniük, akkor is marad a további menet a rendszeres össze jövetelek mindenféle eredmény nélkül. Ami kint Amerikába folyik, az meg már kezd muris lenni, rengeteg milliókat összegyűjtöttek a kutatásra mindenféle alapítványok, de valahogyan semmi nem lesz az egészből, szinte a kutató intézetek sorban állnak a pénzekért, elvégeznek, bizonyos kísérleteket gondolom, bejelentik eddig tartott a pénz a kísérleti egereket megetetik a macskával. Megy ám a paraszt vakítás és nép hülyítés magas szinten. már csak talán Én voltam egyedül, aki bedőlt a több éven át tartó be etetés nek.Mitől vagyok ilyen pesszimista?Az öt év alatt sikerül egy Magyar nyelvű weblapot összehozni arról nem beszélve a Magyar betegek közül egy felelt volna meg a TRO19622 kísérletnek ezért is kimaradtunk lehet ezért nem rózsás a hangulatom az utóbbi időbe,valahogyan még én próbáltam a betegekbe tartani a lelket de már hiteltelenné váltam a szemükbe.