Ez az első orális kezelés az SMA betegek számára.
A Risdiplam 5q SMA kezelésére javallott 2 hónapos és idősebb
betegeknél, akiknek 1., 2. vagy 3. típusú SMA klinikai diagnózisa van, vagy
akiknek egy-négy SMN2 kópiája
van.
A risdiplam egy orálisan beadott, centralizált és perifériás
eloszlású kis molekula, amely modulálja a túlélő motoros neuron 2 (SMN2)
premessenger RNS splicingjét
Az EMA gyorsított ütemterv alapján felülvizsgálta a risdiplamra
vonatkozó marketing kérelmet, hogy a betegek gyorsabban hozzáférhessenek a
gyógyszerhez.
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala tavaly
augusztusban jóváhagyta a risdiplamot felnőttek és legalább 2 hónapos gyermekek
SMA-val.
Akkor
nézzük a nagy valóságot és a hatásfokát.
Nálunk
több beteg bekerült a kísérleti fázisba, többen vannak, akik most is szedik.
Az
eredmények azok nagyon változok a legtöbbjük
féléves szedés után se tapasztaltak semmi pozitív hatást.
Ezek
között van gyermek középkorú meg felnőt is
De
találkoztam olyan esettel is amikor 8-hónapos szedés után még az állapota is
romlott vagyis veszített az erejéből.
Ez
van amikor a gyógyszergyáratok kiadnak egy eredményt és az nem találkozik a valóssággal.
Ami
a laborba működik és leírják az az életbe embereken már nem ugyan az mutatják.
Azzal a szöveggel etetik a betegeket hamár megállítja a sorvadást az is nagy eredmény
Sok ágyba fekvő magatehetetlen SMA- beteg semmire nem megy vele csak kitolják a szenvedését.
Most
nézzük árát ami infóm szerint itt nálunk
105-millió 740-ezer Ft lesz egy éves
kezelés. Ez 340-ezer Dollár.
Az
ár alapján ezek se szeretnének lemaradni a Spinraza árától.
De
akkor lássuk a konkurenciát és a Spinraza hatásfokát
Az
eredmények ennél sem valami csodálatosak, de erre már kezdenek rájönni és
módosítani szeretnék az adagolását.
Főleg
felnőtteknél nagyon gyenge a hatása és rövid ideig tart ezért is szeretnének
változtatni.
Az Amerikai Egyesült Államokban 2016 decemberében jóváhagyott
Spinraza-t ajánlott kezelésenként 12 mg-os dózisban
adják minden beteg számára, függetlenül a betegség típusától és
korosztályától.
A Biogen most a terápia biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja nagyobb
dózisok mellett.
A B részben a Biogen célja annak demonstrálása, hogy a magasabb dózisok
javítják a betegek kimenetelét, a motoros képességek CHOP INTEND skálájával
mérve.
A vizsgálat ezen részében az infantilis vagy később kialakuló SMA-val
rendelkező egyének két 50 mg-os dózist kapnak 14 napos intervallummal, majd 28
mg fenntartó dózist kapnak körülbelül egy, két és hat hónapon belül.
Hát ez most a nagy puszta valóság és igazság sajnos rá kell jönni itt nagy részben nem gyógyításról szol az egész, hanem a gyógyszergyáratok pénz
kaszálásáról
Lásd 700-Millió Ft génterápia, amivel nem is nagyon érdemes foglalkozni mivel nincs esélye annak, hogy a világ legdrágább kezelését a biztositok támogassák. De lehet ezt a milliomosok számára fejlesztették ki mivel ők ezt megtudják fizetni.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése