2021. április 12., hétfő

Risdiplan Spinraza ?

 

                                                                                                     
Az Európai Bizottság (EB) kiadta az engedélyt a Risdiplamra

 Ez  az első orális kezelés az SMA betegek számára.


A Risdiplam 5q SMA kezelésére javallott 2 hónapos és idősebb betegeknél, akiknek 1., 2. vagy 3. típusú SMA klinikai diagnózisa van, vagy akiknek egy-négy SMN2 kópiája van.

A risdiplam egy orálisan beadott, centralizált és perifériás eloszlású kis molekula, amely modulálja a túlélő motoros neuron 2 (SMN2) premessenger RNS splicingjét

Az EMA gyorsított ütemterv alapján felülvizsgálta a risdiplamra vonatkozó marketing kérelmet, hogy a betegek gyorsabban hozzáférhessenek a gyógyszerhez.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala tavaly augusztusban jóváhagyta a risdiplamot felnőttek és legalább 2 hónapos gyermekek SMA-val.

 

Akkor nézzük a nagy valóságot és a hatásfokát.

 

Nálunk több beteg bekerült a kísérleti fázisba, többen vannak, akik most is szedik.

Az eredmények azok nagyon változok a legtöbbjük  féléves szedés után se tapasztaltak semmi pozitív hatást.

Ezek között van gyermek középkorú meg felnőt is 

De találkoztam olyan esettel is amikor 8-hónapos szedés után még az állapota is romlott vagyis veszített az erejéből.

Ez van amikor a gyógyszergyáratok kiadnak egy eredményt és az nem találkozik a valóssággal.

Ami a laborba működik és leírják az az életbe embereken már nem ugyan az mutatják.

Azzal a szöveggel etetik a betegeket hamár megállítja a sorvadást az is nagy eredmény

Sok ágyba fekvő magatehetetlen SMA- beteg semmire nem megy vele csak kitolják a szenvedését.

Most nézzük  árát ami infóm szerint itt nálunk 105-millió 740-ezer Ft  lesz egy éves kezelés. Ez 340-ezer Dollár.

Az ár alapján ezek se szeretnének lemaradni a Spinraza  árától.

De akkor lássuk  a konkurenciát és a Spinraza hatásfokát

Az eredmények ennél sem valami csodálatosak, de erre már kezdenek rájönni és módosítani szeretnék az adagolását.

Főleg felnőtteknél nagyon gyenge a hatása és rövid ideig tart ezért is szeretnének változtatni.

Az Amerikai Egyesült Államokban 2016 decemberében jóváhagyott Spinraza-t  ajánlott kezelésenként 12 mg-os dózisban adják minden beteg számára, függetlenül a betegség típusától és korosztályától. 

A Biogen most a terápia biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja nagyobb dózisok mellett.

A B részben a Biogen célja annak demonstrálása, hogy a magasabb dózisok javítják a betegek kimenetelét, a motoros képességek CHOP INTEND skálájával mérve. 

A vizsgálat ezen részében az infantilis vagy később kialakuló SMA-val rendelkező egyének két 50 mg-os dózist kapnak 14 napos intervallummal, majd 28 mg fenntartó dózist kapnak körülbelül egy, két és hat hónapon belül.

 

Hát ez most a nagy puszta valóság és igazság sajnos rá kell jönni itt nagy részben nem gyógyításról szol az egész, hanem a gyógyszergyáratok pénz kaszálásáról

Lásd 700-Millió Ft génterápia, amivel nem is nagyon érdemes foglalkozni mivel nincs esélye annak, hogy a világ legdrágább kezelését a biztositok támogassák. De lehet ezt a milliomosok számára fejlesztették ki mivel ők ezt megtudják fizetni.


Nincsenek megjegyzések:

Megjegyzés küldése