Az orosz Biocad gyógyszergyártó elmondta, hogy befejezte új gyógyszerének fejlesztési szakaszát, amelyet a gerinc izom atrófiájának (SMA) kezelésére terveztek - írja a The Pharma Letter helyi tudósítója.
Ez az első ilyen típusú gyógyszer Oroszországban. ANB-4 néven ismert, és a vállalat 2018 eleje óta dolgozik a fejlesztésén. A gyógyszer korábban már bizonyította hatékonyságát az SMA-val rendelkező állatokban, és a vállalat klinikai és preklinikai vizsgálatait már most végzi. a rövid távú.
Mint a Biocad hivatalos szóvivője a Forbes Russia magazinnak adott interjúban elmondta, a gyógyszer preklinikai vizsgálata már megkezdődött, miközben feladatuk a gyógyszer optimális dózisának tisztázása és lehetséges toxicitásának vizsgálata volt.
A vállalat a gyógyszer preklinikai vizsgálatainak befejezését tervezi ebben az évben, ezt követően kezdődnek meg a klinikai vizsgálatok.
Ezeknek a vizsgálatoknak a többségét 1-es típusú SMA-val rendelkező gyermekeken végzik, amely a betegség legsúlyosabb formája. Ezeknek a gyermekeknek a fele nem él 10 hónapnál tovább, további 25% pedig 13,6 hónap előtt hal meg. Az 1-es típusú SMA-ban szenvedő betegek aránya körülbelül 60%. A tervek szerint 6 hónaposnál fiatalabb gyermekeket vonnak be a klinikai vizsgálatokba.
"Vírusvektor segítségével az SMN1 gént hozzáadjuk azokhoz a sejtekhez, ahol korábban károsodott, ezáltal sok évig megmentve a sejteket a haláltól és megakadályozva az SMA kialakulását" - magyarázza Dmitry Madera, az ANB-4 Biocad fejlesztőcsoportjának vezetője.
A Biocad gyógyszer olcsóbb, mint a meglévő terápiák
A vállalat azt jósolja, hogy új gyógyszere olcsóbb lesz, mint a meglévő analógok, de nem nevezi meg hozzávetőleges árát.
Kevés gyógyszer áll rendelkezésre az SMA kezelésére a piacon. Az első a Spinraza (nusinersen) volt az amerikai Biogen cégtől (Nasdaq: BIIB). A gyógyszeres kezelés első évének költsége körülbelül 45 millió rubel (579 000 USD), míg a második évben és az azt követő években 20 millió rubel.
Időközben egy másik gyógyszer a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a Novartis cégtől (NOVN: VX). A gyógyszer nemrégiben jelent meg a piacon, és már számos országban engedélyezték, ára 2,125 millió dollár volt. Ez a legdrágább gyógyszer a világon, amely ára miatt bekerült a Guinness-rekordok könyvébe. Egyetlen alkalmazás elegendő.
Van még egy svájci Roche gyógyszergyártó óriás, az Evrisdi (risdiplam) nevű gyógyszer is. Csak Spinraza és Evrisdi van bejegyezve Oroszországban.
A Biocad kapcsán a vállalat nem adott tájékoztatást gyógyszerének tervezett bevezetéséről.
A forgalombahozatali jóváhagyás elérési útja
Elemzők szerint a gyógyszermolekulák létrehozásától a piacon történő regisztrációig terjedő teljes út általában öt-tíz évet vesz igénybe, és bármely szakaszban megszakítható: a preklinikai fejlődésben és vizsgálatokban részt vevő összes anyagnak csak 2% -a regisztrálódik drogok. A többi nem elég hatékony, vagy túl súlyos mellékhatásokat okoz.
Ebben az esetben a regisztrációs folyamat gyorsított séma szerint hajtható végre, és a betegség súlyosságát és a betegpopulációt figyelembe véve etikai okokból a klinikai vizsgálat első szakasza kombinálható a másodikkal, amely a gyógyszer piacra kerülésének folyamatát is felgyorsítja.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése