New York, NY, 2020. augusztus 7. - Az Izomdisztrófia Szövetség (MDA) ma ünnepelte az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) döntését, amelyben jóváhagyta a rizdiplam (Evrysdi), a gerinckezelés kezelésére jóváhagyott harmadik, betegséget módosító terápiát.
Az Evrysdi az Egyesült Államokban lesz elérhető, és a Genentech, a Roche cég fogja forgalmazni.Az Evrysdi egy orális gyógyszer gyermekkori és felnőtt betegek SMA kezelésére. Betegségmódosító terápiaként az SMA genetikai kiváltó oka felszámolására szolgál, a hiányzó funkcionális túlélési motoros neuronfehérje (SMN) termelésének növelésével.
Az Evrysdi-ről
Mivel az SMA-t mutáns vagy hiányzó SMN1 gén okozza , a test nem termel elegendő SMN fehérjét. Az SMN1 gén mellett van egy SMN2 gén is, amely „tartalék” génként szolgál az SMN fehérje előállításához, bár nem teljesen működőképes.
Az Evrysdi egy SMN2- szaporító módosító, melynek célja az SMN2 gén funkcionálisabb SMN fehérje előállításának elősegítése . Az Evrysdi egy orálisan adagolható folyadék, az első gyógyszer, amelyet otthon vehettek SMA-k számára. Az Evrysdi-t naponta kell bevenni a beteg élettartama alatt.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése