Amikor az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság egy évvel
ezelőtt jóváhagyta az első gyógyszert a Spinális izomsorvadásban szenvedők
számára, a klinikusok végül reménykedtek abban, hogy javítják a ritka
gyengeséges izomrendszeri betegek életét.
De a gyógyszer rendkívüli költsége és a bonyolult
logisztikai szolgáltatások számos beteg számára akadályokat jelentenek, állítja
a Stanford Egyetem Orvosi Karának bioetikája.
Több más kollégával közösen dolgozták fel a
gyógyszerekkel kapcsolatos aggodalmakat egy cikkben, amely a JAMA
Pediatrics-ban megjelent december 11-én .
Az aggodalmak közül az egyik fő, hogy a gyógyszer, a Nusinersen
125 000 dolláros dózisárak
korlátozhatják a betegek hosszú távú hozzáférését és a klinikák azon
képességét, hogy ezt biztosítsák.
"Nem hiszem, hogy bárki megnézi a bizonyítékokat,
amelyeket eddig láttunk, és úgy gondolja, hogy rossz ötlet a betegek számára a
gyógyszert választani, de a költségek valóban jelentősen korlátozó tényezőnek
számítanak" - mondta Alyssa Dr. Burgart MD, a Clinical Ethics orvosi
igazgatója, a Lucile Packard Children's Hospital Stanford és az Orvostudományi
Egyetem aneszteziológiai, perioperatív és fájdalom-orvos professzora.
A Nusinersen, amelyet a gerincbe fecskendeznek, és amely
átmenetileg lehetővé teszi az SMA betegek számára, hogy többet tudjanak a
túlélő motoros neuronproteinből, az egyik legdrágább gyógyszer a piacon.
Az első évben hat
injekcióra van szükség 750 000 dollár
költséggel, és a következő években háromra van szükség, évi 375 000 dollár értékben.
Biztosító társaságok fedeznek néhány beteget, de a
kritériumok nem egységesek.
Nem világos, hogy a biztosítótársaságok mennyi ideig
fizetik egy adott betegek kezelését.
. Még a végső FDA jóváhagyása előtt is a
Stanford-i neuromuszkuláris és biomedikai etikai csoportok, köztük a
gyermekgyógyászati neurológus és az SMA szakértő John Day PhD, már
együttműködtek a kollégákkal az országban, hogy megbirkózzanak a kezelési
gyakorlati és etikai kihívásokkal.
"Valójában az etikai kérdésekre gondoltak, amikor
felmerültek:" Hogyan tudjuk biztosítani a kereteket, hogy mi a probléma -
és milyen tisztességes és etikus módon lehet őket megoldani? "- mondta az
egyik cikk társszerzője, Holly Tabor, PhD, az orvostudomány professzora és a
Stanford Center of Biomedical Ethics asszisztens igazgatója.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése