Az AveXis bejelentette, hogy megkezdi az 1. fázisú
vizsgálatot az 2. típusú SMA-ba.
A FDA bejelentett AveXiselindíthatja az 1. fázisú
vizsgálatot a 2. típusú SMA-ban, a vállalat által szolgáltatott adatok
áttekintése alapján; a tárgyalás azonnal megkezdődik.
A vizsgálat értékelni fogja a biztonságosságot, az
adagolást és a koncepció igazolását a hatékonyság szempontjából.
Nagyon örülünk, hogy megkezdtük az AVXS-101 első
kísérletét SMA Type 2-es betegeknél mondta Sean Nolan, Elnök -
vezérigazgatója AveXis.
Célunk az volt, hogy kiterjesszük a génterápia
vizsgálatát az 1-es típusú csecsemőkön túl az SMA 2-es típusú betegekre.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése